A형 혈우병 예방요법제 ‘헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙)’의 급여 기준을 재검토해야 한다는 목소리가 나왔다.
국민권익위원회는 헴리브라 급여기준을 재검토할 것을 보건복지부와 건강보험심사평가원에 의견표명 했다고 30일 밝혔다.
효과적인 약제가 나왔음에도 불구하고 요양급여처방을 받기 위해 장기간 많은 고통이 따르는 선행치료를 어린 환자들이 받아야 하는 것은 불합리하기 때문에 현행 급여기준의 재검토가 필요하다는 것이다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 유전자재조합의약품으로, 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.
헴리브라는 2017년 JW중외제약이 로슈 그룹 산하 주가이제약으로부터 국내 독점 개발ㆍ판매 권한을 확보해 2019년 1월 국내 시판허가를 받았다. 지난해 5월 급여 등재 됐고, 올해 2월 1일부터는 만 1세 이상 12세 미만 투여 대상의 급여 기준이 신설됐다.
그런데 현행 요양급여기준에 따르면, 만 12세 미만 소아가 헴리브라를 건강보험 적용 약제로 처방받기 위해서는 사전에 2~3년에 걸친 면역관용요법을 받도록 하고 있다. 면역관용요법에 실패하거나 이를 시도할 수 없음이 의사의 투여소견서를 통해 입증되는 경우만 바로 헴리브라를 투여할 수 있다.
면역관용요법이란, 혈우병 항체 환자들이 주 2~3회, 최대 2~3년까지 장기간 정맥주사로 약제를 투여하는 치료 방법을 말한다.
이러한 급여기준 때문에 피하주사제 형태로 투약이 간단하고 출혈예방효과가 높은 약제인 ‘헴리브라’ 사용에 건강보험을 적용받지 못하는 사례가 빈번히 발생하고 있다.
최근에도 건강보험심사평가원은 지난달 8일 중앙심사조정위원회를 열고, 혈우병 환아에게 헴리브라를 투여한 요양급여 청구건을 심의했는데 모두 급여기준에 부합하지 않아 건강보험으로 치료비를 지원해줄 수 없다고 결정했다.
3건의 사례는 헴리브라 투여 시 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다는 객관적 자료(충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 등)가 불충분하다는 게 이유였다. 나머지 1건은 과거에 면역관용요법을 시도할 수 없었으나, 현재도 시도가 불가능한지 증명할 수 있는 객관적 자료 부족하다고 봤다.
건강보험을 적용받지 못하면 15kg 소아 환자 기준 4주에 약 720만원으로 추정되는 헴리브라 투약비용은 환자가 고스란히 부담해야 한다.
이러한 배경에서 혈관이 약한 어린 아이에게 2~3년의 정맥주사를 맞는 면역관용요법 치료를 거치지 않고 헴리브라를 급여처방 받을 수 있도록 급여기준을 개선해 달라는 고충민원이 국민권익위에 접수됐다.
이에 대해 국민권익위는 만 12세 미만 중증 A형 혈우병 항체 환자들이 ‘나이가 어리고 혈관이 약해 장기간 큰 고통을 감내해야 하는 면역관용요법을 시도하기 곤란한 상황’ 등에 해당하는 경우, 헴리브라를 요양급여처방 받을 수 있도록 급여기준을 재검토할 것을 의견표명 했다.
권익위는 ▲일부 선진국은 헴리브라 요양급여기준에 면역관용요법 선행 조건이 없는 점 ▲세계혈우병연맹 등의 지침에서 헴리브라 투여 시 면역관용요법을 반드시 시도해야 한다는 등의 제한은 없는 점 ▲헴리브라가 장기적으로 여러 합병증 발생 가능성을 줄여줄 수 있다는 혈우병 관련 학회의 의견이 있는 점 ▲만 12세 미만의 환자에게 많은 고통이 따르는 면역관용요법을 사실상 필수전제로 요구하는 것이 지나치게 가혹해 보이는 점 등을 종합적으로 고려했다고 밝혔다.
