유럽 집행위원회(EC)가 미국 제약기업 알비레오 파마(Albireo Pharma)의 희귀 간질환 치료제 바일베이(Bylvay, odevixibat) 판매를 허가했다.
알비레오 파마는 19일(현지시각) 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)의 모든 하위유형을 치료하기 위한 최초의 약물인 바일베이의 유럽 허가를 발표했다.
바일베이는 강력한 비 전신성 회장 담즙산 수송체 억제제(IBATi)로, 냉장 보관이 필요하지 않고 1일 1회 캡슐로 쉽게 투여하거나 개봉해 연한 음식에 뿌려 복용할 수 있다.
진행성 가족성 간내 담즙정체증은 어린 아이에게 영향을 미치고 진행성의 치명적인 간 질환을 유발하는 희귀하고 파괴적인 질환이며 많은 사례에서 생후 10년 이내에 간경변 및 간부전을 야기한다.
이 질환의 가장 두드러지고 문제가 되는 지속적인 증상은 심한 가려움증이며 이는 종종 삶의 질을 심각하게 저하시킨다.
지금까지 PFIC에 승인된 의약품은 없었으며 담도전환술, 간 이식을 포함한 수술 옵션만 존재했다.
치료받지 않은 대부분의 PFIC 환자는 30세 이상 생존하지 못한다.
이번 EC 승인은 PFIC에 대해 실시된 역대 최대 규모의 글로벌 임상 3상 시험인 PEDFIC 1과 PEDFIC 2의 데이터를 근거로 한다.
바일베이는 무작위, 이중눈가림, 위약대조 연구 PEDFIC 1에서 가려움증 및 혈청 담즙산에 관한 1차 평가변수를 모두 충족시켰으며, 약물 관련 설사/잦은 배변 발생률은 매우 낮아 내약성이 양호했다.
장기 개방표지 임상 3상 연장 연구인 PEDFIC 2에서는 중간 분석 결과 바일베이가 최대 48주 동안 치료받은 환자의 혈청 담즙산을 지속적으로 감소시킨 것으로 나타났으며 가려움증 평가, 성장 및 기타 간 기능 지표를 개선시킨 것으로 확인됐다.
두 연구에서 바일베이의 내약성은 양호했으며 설사/잦은 배변은 가장 흔한 치료 관련 위장 이상반응이었다. 중대한 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았다.
알비레오의 론 쿠퍼 최고경영자는 “유럽에서 바일베이의 승인은 전 세계 여러 국가에서 소아 담즙정체 간질환에 대한 최초의 약물이 승인된 것이며 알비레오가 상업 단계의 희귀 간질환 전문기업으로 발전했다는 것을 의미한다”고 밝혔다.
그러면서 “우리는 이 희귀질환 집단을 위한 접근성을 보장하기 위해 미국과 다른 전 세계 국가에서도 바일베이를 곧 제공할 수 있게 되길 바란다”고 덧붙였다.
알비레오는 유럽연합 내에서 바일베이를 직접 상업화할 계획이며 이미 상업, 시장 접근성, 의학 담당 인력을 갖추고 전 세계 출시를 준비하고 있다. 먼저 유럽 최대 시장인 독일에서 올해 9월에 발매를 시작할 계획이다.
또한 미국에서 바일베이를 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 가려움증 치료제로 승인 신청한 상태이며 곧 미국 식품의약국(FDA)의 결정이 이뤄질 것으로 예상하고 있다.
현재 바일베이는 PFIC 외에도 담도폐쇄증에 대한 BOLD 임상 3상 시험, 알라질(Alagille) 증후군에 대한 ASSERT 임상 3상 시험 등을 통해 다른 소아 담즙정체 질환들에 대한 치료제로 연구되고 있다.
ASSERT 시험의 톱라인 결과는 2022년, BOLD 시험의 데이터는 2024년에 나올 예정이다.
