유럽의약청(EMA)이 미국 생명공학기업 바이오마린의 혈우병 A 유전자 치료제에 대한 승인 심사를 다시 시작했다.
바이오마린은 유럽의약청이 성인 중증 혈우병 A 환자를 위한 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)에 대한 판매허가신청서(MAA)를 접수하고 심사를 시작했다고 15일(현지시각) 발표했다.
작년에 바이오마린은 유럽의약청의 자문위원회가 요청한 데이터를 제출할 수 없어 승인 신청을 자발적으로 철회한 바 있다.
승인 신청서 재제출은 지난달에 이뤄졌는데, 유럽의약청은 앞서 5월에 바이오마린의 신속 심사 요청을 받아들인 상황이다.
신속 심사는 유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)와 첨단치료위원회(CAT)가 특히 치료 혁신 관점에서 공중 보건에 관한 주요 관심 대상이라고 결정한 경우 부여될 수 있다.
CHMP 및 CAT는 신속 심사를 통해 심사 기간을 210일에서 150일로 단축시킬 수 있다.
바이오마린이 재제출한 승인 신청서에는 임상 3상 GENEr8-1 시험에 등록된 피험자 134명에 대한 안전성 및 효능 데이터가 포함돼 있다.
이 환자들은 모두 발록토코진 록사파보벡 치료 이후 최소 1년 이상 추적 관찰됐다.
또한 임상 1/2상 용량 증량 연구의 6e13vg/kg 및 4e13vg/kg 용량 코호트에서 4년 및 3년 추적관찰 후 나온 데이터가 신청서에 포함됐다.
이 승인 신청서에 대한 CHMP의 의견은 내년 상반기 안에 나올 것으로 예상하고 있다.
바이오마린의 전 세계 연구개발 총괄 행크 푹스는 “우리는 이전 심사 도중 요청된 사항을 해결할 것이라고 예상되는 이 신청서의 강력한 데이터세트를 당국과 협력해 평가하길 기대한다”며 “이 중추적인 연구는 표준요법인 예방적 제8인자(Factor VIII) 대체요법과 비교했을 때 발록토코진 록사파보벡이 지닌 우수성을 입증했다”고 말했다.
그러면서 “당사는 과학적 지식에 계속 기여하고 있으며 다음 주에 국제혈전지혈학회(ISTH) 학술대회에서 임상 1/2상 시험과 임상 3상 시험 결과를 공유할 것”이라면서 “우리는 이 유전자 치료제가 지역사회에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 가능성이 있다고 믿는다”고 강조했다.
바이오마린은 작년에 미국에서도 발록토코진 록사파보벡의 승인에 실패했다.
이에 따라 내년 2분기에 FDA가 요청한 임상 3상 GENEr8-1 시험의 2년 추적관찰 후 안전성 및 효능 데이터를 포함시킨 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 재제출할 계획이다.
연구 결과가 긍정적일 경우 FDA는 심사를 6개월만 진행할 수 있다.
