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최종편집 2024-03-29 06:02 (금)
한국혈우재단의원 유기영 원장
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한국혈우재단의원 유기영 원장
  • 의약뉴스 송재훈 기자
  • 승인 2021.07.12 06:00
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예방요법, 환자마다 다른 PK 프로파일 고려해야

예방요법의 설계에는 환자 개인의 특성을 고려해야 한다.

2000년대 들어 유전자재조합 치료제의 등장은 혈우병 치료 환경을 크게 바꾸어 놓았다. 

혈장치료제보다 안전성이 강화되면서 출혈이 발생한 후 지혈을 위해 혈우병 치료제(혈액응고인자)를 집중 투약하는 보충요법에서 나아가 사전에 출혈을 막을 수 있는 예방요법(혈액응고인자 유지요법)이 부상한 것.

비록 과거에는 예방요법을 시행하기에 충분하지 못한 급여기준과 인식 부족으로 인해 폭넓게 시행되지는 못했지만, 최근에는 혈우병 환자의 절반 정도(A형 기준)가 예방요법을 시행하고 있을 정도로 일반화되고 있다.

덕분에 지난 2010년 60%를 넘던 혈우병성 관절병증 환자도 꾸준히 줄어 지난해에는 56%까지 감소하는 등 긍정적인 변화가 나타나고 있다.

이 가운데 이제는 조금 더 먼 곳을 바라봐야 한다는 목소리가 나오고 있다. 환자 개인의 특성을 반영한 예방요법이 필요하다는 지적이다.

환자에 따라서는 평균적인 환자들을 기준으로 산출한 현재의 예방요법 용량만으로는 혈액응고인자를 충분하게 유지할 수 없다는 것.

특히 최근에는 집단 약물동력학(population pharmacokinetic, popPK) 알고리즘을 활용한 온라인 도구를 통해 환자 개인의 PK 프로파일에 맞춘 치료가 가능해져 이 같은 목소리에 힘이 실리고 있다.

이와 관련, 의약뉴스는 한국혈우재단의원 유기영 원장을 만나 PK 기반 개인 맞춤형 예방요법의 의미와 과제를 들어봤다.

 

▲ 2000년대 들어 유전자재조합 치료제의 등장은 혈우병 치료 환경을 크게 바꾸어 놓았다. 혈장치료제보다 안전성이 강화되면서 출혈이 발생한 후에야 지혈을 위해 혈우병 치료제(혈액응고인자)를 집중 투약하는 보충요법에서 나아가 사전에 출혈을 막을 수 있는 예방요법(혈액응고인자 유지요법)이 부상한 것.  이제는 조금 더 먼 곳을 바라봐야 한다는 목소리가 나오고 있다. 환자 개인의 특성을 반영한 예방요법이 필요하다는 지적이다. 특히 최근에는 집단 약물동력학(population pharmacokinetic, popPK) 알고리즘을 활용한 온라인 도구를 통해 환자 개인의 PK 프로파일에 맞춘 치료가 가능해져 이 같은 목소리에 힘이 실리고 있다. 이에 의약뉴스는 한국혈우재단의원 유기영 원장을 만나 PK 기반 개인 맞춤형 예방요법의 의미와 과제를 들어봤다.
▲ 2000년대 들어 유전자재조합 치료제의 등장은 혈우병 치료 환경을 크게 바꾸어 놓았다. 혈장치료제보다 안전성이 강화되면서 출혈이 발생한 후에야 지혈을 위해 혈우병 치료제(혈액응고인자)를 집중 투약하는 보충요법에서 나아가 사전에 출혈을 막을 수 있는 예방요법(혈액응고인자 유지요법)이 부상한 것. 이제는 조금 더 먼 곳을 바라봐야 한다는 목소리가 나오고 있다. 환자 개인의 특성을 반영한 예방요법이 필요하다는 지적이다. 특히 최근에는 집단 약물동력학(population pharmacokinetic, popPK) 알고리즘을 활용한 온라인 도구를 통해 환자 개인의 PK 프로파일에 맞춘 치료가 가능해져 이 같은 목소리에 힘이 실리고 있다. 이에 의약뉴스는 한국혈우재단의원 유기영 원장을 만나 PK 기반 개인 맞춤형 예방요법의 의미와 과제를 들어봤다.


◇혈우병 환자 70%는 중증...출혈로 인한 관절병증 위험
한국혈우재단이 매년 발간하는 혈우재단백서에 따르면, 국내 혈액응고인자 결핍증 환자는 2019년 기준 약 2500명으로, 이 가운데 약 2200명은 8인자가 부족한 혈우병 A 환자와 9인자가 부족한 혈우병 B환자다.

혈우병 A 및 B형 환자들 가운데 70% 정도는 응고인자 활성도(trough level)가 1% 미만인 중증 환자들로, 잦은 출혈과 그에 따른 후유장애의 위험에 노출되어 있다.

실제로 혈우병 A 및 B형 환자 중 50% 이상이 관절병증을 가지고 있으며, 3분의 1에 가까운 환자들은 장애를 동반하고 있는 것으로 나타났다.

이와 관련 유기영 원장은 “혈우병은 가장 흔한 출혈성 질환 중 하나”라며 “응고인자가 1번부터 13까지 있는데 8번 응고인자가 부족한 것이 혈우병 A, 9번 응고인자가 부족한 것이 혈우병 B로, 그 외에도 혈우병 C나 폰빌레브란트병 등이 있지만 일반적으로 혈우병 A와 B를 고전적인 의미의 혈우병이라 부른다”고 설명했다. 

또한 “2019년 기준으로 한국혈우재단에 등록된 혈우병 A 환자가 약 1700명, 혈우병 B 환자는 약 500명 정도”라며 “이 가운데 약 70% 정도는 응고인자 활성도가 1% 미만인 중증 환자”라고 부연했다.

이어 “일반인의 8인자 활성도 평균치는 100%로, 상위 97.5 백분위수의 8인자 활성도가 150%, 하위 2.5백분위수는 50%”라며 “평균치가 100%라는 것을 감안하면, 1% 미만인 혈우병 중증 환우들의 응고인자가 얼마나 부족한지 알 수 있다”고 강조했다.

나아가 “8인자 활성도가 1% 미만이 되면 자연출혈이라고 해서 수면 중에 움직이다가 침대 매트리스에 무릎이 부딪히는 것만으로도 출혈이 일어날 수 있다”며 “중증 환자는 이런 자연출혈이 1주일에 한 번 꼴로 일어난다”고 지적했다

특히 “주된 출혈은 하지관절, 족관절, 슬관절, 주관절 출혈 등이며, 근육 출혈도 많이 일어난다”면서 “후유증으로 혈우병성 관절병증이 생겨서 뼈가 망가지기도 하고, 근육이 위축돼 지체 장애를 얻게 되는 환자들도 생긴다”고 전했다.


◇혈우병 환자 10%는 기존 예방요법으로 응고인자 1% 이상 유지 불가능
이에 따라 응고인자 활성도를 1% 이상, 다시 말해 중증의 혈우병 환자를 중등증으로 개선해 출혈의 위험을 낮추기 위한 예방요법이 등장했다.

실례로 혈우재단백서에 따르면, 2019년 관절병증이 있는 혈우병 A 환자 중 87.0%, 장애를 가진 환자 중에서는 88.1%가 중증 환자로, 전체 혈우병 A 환자 가운데 중증 환자의 비율(72.1%)보다 15~16%p 더 높다.

반면, 중등증의 환자는 관절병이 있는 환자 중 10.1%, 장애가 있는 환자 중에서는 9.7%로 전체 혈우병 A환자에서 차지하는 비중(16.3%)의 절반 수준에 불과하다.

8인자 활성도가 1% 미만인 중증의 혈우병 환자들을 예방요법을 통해 1% 이상으로 유지하게 하는 것만으로 관절병 및 장애의 위험을 크게 줄일 수 있음을 시사한다.

유기영 원장은 “응고인자 활성도를 1% 이상으로 유지시키는 것이 예방요법의 목표”라며 “과거에 비해 예방요법을 시행할 수 있는 환경이 많이 좋아졌다”고 전했다.

특히 “2008년쯤부터 건강보험심사평가원이 긍정적인 움직임을 보여주어, 예방요법을 할 수 있도록 치료제나 처방횟수 또는 처방 용량에 대한 허가를 확대했다”면서 “현재는 표준 반감기 제제(SHL) 기준 25~28 IU/kg 용량으로 많은 환자분들이 격일에 한 번, 또는 주 3회 투약을 하고 있다”고 소개했다.

다만 그는 “공식적으로는 여전히 예방요법이라는 용어로 보험을 청구할 수는 없는 상황”이라고 토로했다. 

현행 급여 기준은 어디까지나 약제의 급여 인정 범위를 설정한 것일 뿐, 실제 ‘예방요법’을 위한 급여 기준은 아니라는 의미다.

이로 인해 현행 급여기준으로는 예방요법에 사각지대가 존재한다는 것이 그의 지적이다. 환자에 따라 지금의 허가 용량만으로는 충분치 않은 경우가 있다는 것.

유 원장은 “우리나라 표준 반감기 제제(SHL)의 급여 기준은 30 IU/kg씩 주 3~4회 투여하는 것으로 되어 있는데, 해외 연구에 따르면 30 IU/kg을 투여했을 때 약 10%의 환자에서 8인자 활성도가 1% 미만으로 나타났다”면서 “약 10% 환자들이 이런 투여량으로는 1%를 채우지 못한다는 것”이라고 지적했다.

▲ 유 원장은 “우리나라 표준 반감기 제제(SHL)의 급여 기준은 30 IU/kg씩 주 3~4회 투여하는 것으로 되어 있는데, 해외 연구에 따르면 30 IU/kg을 투여했을 때 약 10%의 환자에서 8인자 활성도가 1% 미만으로 나타났다”면서 “약 10% 환자들이 이런 투여량으로는 1%를 채우지 못한다는 것”이라고 지적했다. 이어 “모든 사람에게 같은 용량으로 예방요법을 시행하는 것은 일부 환자들에게 맞지 않을 수 있는 만큼, PK 기반으로 투여 계획을 세우는 것이 중요하다”고 강조했다.
▲ 유 원장은 “우리나라 표준 반감기 제제(SHL)의 급여 기준은 30 IU/kg씩 주 3~4회 투여하는 것으로 되어 있는데, 해외 연구에 따르면 30 IU/kg을 투여했을 때 약 10%의 환자에서 8인자 활성도가 1% 미만으로 나타났다”면서 “약 10% 환자들이 이런 투여량으로는 1%를 채우지 못한다는 것”이라고 지적했다. 이어 “모든 사람에게 같은 용량으로 예방요법을 시행하는 것은 일부 환자들에게 맞지 않을 수 있는 만큼, PK 기반으로 투여 계획을 세우는 것이 중요하다”고 강조했다.

이어 “8인자 활성도가 1% 미만으로 있는 시간이 길어지면 길어질수록 출혈빈도가 높아지기 때문에 1% 이상을 유지하는 것이 매우 중요하다”며 “1년을 지켜보면 소아 환자들의 경우 8인자 활성도 1% 미만인 상태가 1시간 늘어날수록 그렇지 않은 환자 대비 출혈빈도가 2.2% 증가하는 것으로 나타났다”고 부연했다.

구체적으로 그는 “PK 검사를 해보면 하위 5%와 상위 95% 환자들의 반감기 차이가 소아 환자들은 2일 반, 성인 환자들은 3일 반 정도의 차이가 난다”면서 “시간으로 환산해보면 반감기가 긴 사람과 그렇지 않은 사람 간의 연간 출혈 빈도 차이가 거의 80%에 이른다는 것으로, 이는 상당히 큰 차이”라고 역설했다.

이에 “모든 사람에게 같은 용량으로 예방요법을 시행하는 것은 일부 환자들에게 맞지 않을 수 있는 만큼, PK 기반으로 투여 계획을 세우는 것이 중요하다”고 거듭 강조했다.

 


◇약물 반감기, 개인별 편차 크지만 개인의 변화는 거의 없어 신뢰할만한 투약 기준 제시
실제로 최근 임상 현장에서는 환자의 PK프로파일을 측정, 이를 기반으로 투약 용량을 설정하는 PK 기반 접근법이 강조되고 있다.

과거에는 평균적인 데이터만을 근거로 체중에 따라 일정한 용량을 투약하도록 했지만, 이제는 환자마다 다른 반감기를 기준으로 투약 용량을 조절해야 한다는 의미다.

유 원장은 “약물동력학인 PK(Pharmacokinetics)는 약물이 채내에서 흡수되어 조직 중으로 분포, 배설되는 과정을 연구하는 약리학의 한 분야”라면서 “1980년대부터 PK를 측정해서 환자 치료에 어떻게 적용할 것인가에 대한 연구가 진행됐는데, 혈우병 치료에서 PK의 변수는 체내 회수율인 IVR(in vivo recovery)과 약의 효능이 절반으로 감소하는 데 걸리는 시간을 뜻하는 반감기(Half-life) 등 크게 두 가지”라고 소개했다.

이어 “환자 A와 환자 B 간의 측정치 차이를 인터페이션트(interpatient), 같은 환자를 여러 번 측정해 비교한 편차를 인트라페이션트(intrapatient)라고 하는데, IVR의 경우에는 인터페이션트와 인트라페이션트 모두 표준편차가 약 20%로 나타나 신뢰하기 어려웠다”면서 “요즘에는 IVR을 환자의 예방요법을 디자인할 때는 쓰지 않고 있으며, 수술이나 출혈 시 약제 투여 용량을 계산할 때에만 2주 이내의 IVR를 바탕으로 치료 방침을 세운다”고 설명했다. 

반면 “2010년도에 발표된 연구들에 따르면 환자간 반감기 차이는 9.9시간에 달했지만, 같은 환자를 여러 번 검사했을 때 동일 환자 내 반감기 차이는 80%가 2시간 미만으로 나타났다”고 밝혔다.

다시 말해 “환자 별 반감기는 다양하게 나타날 수 있고 차이도 클 수도 있지만, 환자 개인의 반감기는 어느정도 일정하게 유지된다는 것”이라면서 “이에 따라 요즘에는 예방요법을 고안하는 데 있어 반감기를 PK의 주요 변수로 삼고 있다”고 강조했다.

 

▲ 유 원장은 “환자 별 반감기는 다양하게 나타날 수 있고 차이도 클 수도 있지만, 환자 개인의 반감기는 어느정도 일정하게 유지된다”면서 “이에 따라 요즘에는 예방요법을 고안하는 데 있어 반감기를 PK의 주요 변수로 삼고 있다”고 강조했다.
▲ 유 원장은 “환자 별 반감기는 다양하게 나타날 수 있고 차이도 클 수도 있지만, 환자 개인의 반감기는 어느정도 일정하게 유지된다”면서 “이에 따라 요즘에는 예방요법을 고안하는 데 있어 반감기를 PK의 주요 변수로 삼고 있다”고 강조했다.


◇다케다 myPKFiT, 단 두 차례 채혈로 반감기 측정...신뢰도도 높아
이처럼 각 환자의 반감기가 예방요법 설계의 주요 변수로 떠오르면서, 이를 측정하기 위한 도구(tool)들도 활발하게 개발되고 있다.

이 가운데 다케다는 자사의 혈우병 A 치료제 애드베이트와 애디노베이트를 투약하고 있는 혈우병 A 환자들에게 혈중 8인자 수치를 추정, 개인별 맞춤치료 계획을 수립하는 데 도움을 주는 웹기반 의료기기 ‘myPKFiT’ 3.0을 출시했다.

이와 관련, 유기영 원장은 “PK 측정의 필요성은 이전부터 알고 있었지만 기존의 PK 측정 방법은 어려움이 많았다”고 지적했다.

그 이유로 유 원장은 “기존에 사용되던 국제혈전지혈학회(ISTH)의 반감기 측정 방법을 따르면, 소아 환자는 최소 6번, 성인 환자는 10번의 채혈을 3-4일 간격으로 해야한다”면서 “채혈하는 동안 계속 병원에 방문해야 하며, 특히 혈관이 없는 어린 환자들을 6번 채혈하기란 쉽지 않은 일”이라고 부연했다.
 
반면, “‘myPKFiT’은 인구 약물동력학적 방법(Population Pharmacokinetics)에 따라 만든 일종의 의료 소프트웨어로, 이를 이용하면 단 2번의 채혈만으로 반감기 측정이 가능하다”면서 “(예를 들어) 검사 장소가 의료기관이라고 한다면 하루 내원해 3시간 동안 2번만 채혈하면 되기 때문에 아주 실용적이고 현실적”이라고 평가했다.

실제로 예전에는 번거로움으로 인해 PK를 측정하는 환자들이 많지 않았지만, ‘myPKFiT’ 출시 이후로는 PK를 측정하는 환자들이 폭발적으로 늘어나고 있다는 것이 유 원장의 설명이다.

그는 “한국혈우재단만 해도 ‘myPKFiT’과 같은 인구 약물동력학적 방법이 나오기 전에는 PK를 측정하는 사람이 2~3명에 불과했다”면서 “그러나 ‘myPKFiT’으로 측정 방법이 개선되면서 검사하는 환자가 폭발적으로 늘어 한국혈우재단에서도 2018년부터 약 120-130명의 환자를 이와 같은 방법으로 검사했다”고 소개했다. 

뿐만 아니라 “환자 한 명을 여러 번 검사했을 때 80%의 환자는 반감기 측정치의 차이가 두시간 미만으로 나타난다”며 “동일한 측정을 3회 정도 실시하는데, 모두 두 시간 미만으로 상당히 신뢰성 있는 도구”라고 강조했다.

 

▲ 다케다는 자사의 혈우병 A 치료제 애드베이트와 애디노베이트를 투약하고 있는 혈우병 A 환자들에게 혈중 8인자 수치를 추정, 개인별 맞춤치료 계획을 수립하는 데 도움을 주는 웹기반 의료기기 ‘myPKFiT’ 3.0을 출시했다. 뿐만 아니라 환자들도 ‘myPKFiT’과 함께 출시된 모바일 앱을 활용해 실시간으로 혈중 8인자 농도 추정치를 확인할 수 있어 스스로 일상 생활의 강도를 조절할 수 있다. 유 원장은 "‘myPKFiT’으로 측정 방법이 개선되면서 검사하는 환자가 폭발적으로 늘어 한국혈우재단에서도 2018년부터 약 120-130명의 환자를 이와 같은 방법으로 검사했다”면서 “환자 한 명을 여러 번 검사했을 때 80%의 환자는 반감기 측정치의 차이가 두시간 미만으로 나타나 상당히 신뢰성 있는 도구”라고 강조했다.
▲ 다케다는 자사의 혈우병 A 치료제 애드베이트와 애디노베이트를 투약하고 있는 혈우병 A 환자들에게 혈중 8인자 수치를 추정, 개인별 맞춤치료 계획을 수립하는 데 도움을 주는 웹기반 의료기기 ‘myPKFiT’ 3.0을 출시했다. 뿐만 아니라 환자들도 ‘myPKFiT’과 함께 출시된 모바일 앱을 활용해 실시간으로 혈중 8인자 농도 추정치를 확인할 수 있어 스스로 일상 생활의 강도를 조절할 수 있다. 유 원장은 "‘myPKFiT’으로 측정 방법이 개선되면서 검사하는 환자가 폭발적으로 늘어 한국혈우재단에서도 2018년부터 약 120-130명의 환자를 이와 같은 방법으로 검사했다”면서 “환자 한 명을 여러 번 검사했을 때 80%의 환자는 반감기 측정치의 차이가 두시간 미만으로 나타나 상당히 신뢰성 있는 도구”라고 강조했다.

 

◇myPKFiT 통해 실제 출혈 빈도 감소...환자 스스로 일상 활동도 조절 가능
여기에 더해 유 원장은 ‘myPKFiT’을 통해 투약 용량을 조절한 환자에서 실제 출혈 빈도가 감소하는 효과를 확인했다고 전했다.

그는 “정확한 통계자료가 있는 것은 아니지만 진료를 보다 보면 반감기가 평균치에서 벗어나는 환자들도 있다”며 “예를 들어 애디노베이트로 치료하는 환자들 중 젊은 성인 환자들의 평균 반감기는 15시간인데, 반감기가 17시간, 18시간으로 나타나는 환자도 있으며, 또 반대로 반감기가 7시간 밖에 안되는 환자도 있다”고 강조했다.

이어 “애디노베이트는 3~4일에 한 번 투여해야만 급여 기준을 충족하지만, 반감기가 짧은 환자의 경우 추가로 약을 처방해 2일에 한 번 투여하도록 했다”며 “그 결과 출혈 빈도가 굉장히 줄어드는 효과를 보았다”고 밝혔다.

뿐만 아니라 환자들도 ‘myPKFiT’과 함께 출시된 모바일 앱을 활용해 실시간으로 혈중 8인자 농도 추정치를 확인할 수 있어 스스로 일상 생활의 강도를 조절할 수 있다.

유 원장은 “환자용 모바일 앱에는 환자의 현재 8인자 추정치가 나타나는데, 8인자 예상 레벨(Factor Level)이 퍼센티지(%)로 나타나기 때문에 가벼운 일상 활동을 할 수 있는 상태인지, 심하지 않은 운동 정도만 할 수 있는 상태인지, 격렬한 운동 혹은 더 나아가 태권도처럼 타인과 접촉이 있을 수밖에 없는 활동을 할 수 있는 상태인지 알 수 있다”면서 “모바일 앱을 통해 자신의 8인자 추정치와 팩터 미터 구역을 확인하고, 이를 바탕으로 현재 어떤 활동을 할 수 있는 상태인지 직관적으로 알 수 있다”고 의미를 부여했다.


◇예방요법 기준, 혈액응고인자 활성도 3%로 상향해야
다만, 보다 정확한 용량으로 예방요법을 시행할 수 있는 약제와 툴이 개발됐음에도 불구하고, 이를 실현하는데 가장 중요한 ‘급여기준’에는 한계가 있다.

현재 기준보다 투여 횟수를 늘려야 하는 환자를 발견한다 하더라도, 건강보험이 적용되지 않아 ‘그림의 떡’이 되고 있다는 지적이다.

유 원장은 “PK 측정 도구를 잘 이용하려고 하는 환자들이 있는 반면, 무관심한 환자들도 있다”면서 “신경을 써도 현재로서는 바꿀 수 있는 게 없기 때문”이라고 지적했다.

이어 “정부에서는 개인 맞춤형 치료가 가능하도록 급여를 확대할 경우 약품 소모량이 늘어 의료비용이 증가하는 것을 가장 우려할 것”이라면서 “그러나 8인자 활성도 1% 미만인 상태가 1시간 늘어날 때마다 ABR(연간 출혈률)이 2.2% 증가하며, 한 번 출혈이 생길 때마다 출혈을 잡기 위해 사용하는 약이 더 많이 필요할 수 있다”고 강조했다. 

특히 “출혈에 의해 활액막염이 생길 수도 있고 뼈가 망가질 수도 있다”면서 “반면, 환자의 삶의 질(Quality of Life)이 올라가면 의료 비용이 일정 부분 감소하기도 한다”고 역설했다.

실례로 “출혈과 후유증을 예방하고 환자 삶의 질이 올라감으로써 감소하는 연간 의료비용이 환자 당 700만원이라는 영국의 연구결과도 있다”며 “비록, 약품 소모량 증가로 인한 비용보다 적다고 볼 수 있지만, 약품 소모량이 증가하면 약가를 조절하는 급여 정책이 있는 것처럼 정부나 제약사가 환자를 위해 조절할 수 있는 방법이 있을 것”이라고 전향적인 접근을 당부했다.

나아가 유 원장은 ‘응고인자 활성도 1%’라는 현재 예방요법의 목표에 대해서도 고민할 필요가 있다고 제언했다. 

1%로는 출혈을 예방하기에 충분하지 않을 수 있는 만큼, 3%로 상향하는 것을 고려할 필요가 있다는 제언이다.

▲ 유 원장은
▲ 유 원장은 "8인자 활성도 1% 미만인 상태가 1시간 늘어날 때마다 ABR(연간 출혈률)이 2.2% 증가하며, 한 번 출혈이 생길 때마다 출혈을 잡기 위해 사용하는 약이 더 많이 필요할 수 있다”면서 예방요법의 중요성을 강조했다. 나아가 혈액응고 활성도도 "최소한 3% 이상의 기저치를 유지할 수 있어야 한다”면서 “이를 위해 정부와 제약사가 협조하고 사회 각계각층에서 혈우병 환자들을 도와주셨으면 하는 바람”이라고 전했다. 

그 이유로 유 원장은 “예방요법은 중증 혈우병 환자의 8인자 활성도를 1% 이상으로 올려 중등증 환자 수준으로 만들어 주는 것이 목표이지만, 중증과 중등증, 경증을 구분하는 기준은 1950년대 초반 약 300명의 환자를 리뷰해서 만든 것”이라며 “최근에는 8인자 활성도를 최소한 3% 이상 유지해야 한다는 의견이 나오고 있다”고 설명했다.

뿐만 아니라 “2008년에는 8인자 활성도를 3% 미만으로 떨어지지 않게 유지해야 의미 있는 출혈 감소가 확인된다는 연구 결과가 발표되기도 했다”면서 “정부도 PK 기반 치료를 하는 데 있어 환자들의 응고인자 활성도 기준치가 1%인지 3%인지에 따라 출혈 빈도가 얼마나 크게 차이 나는지 확인해야 한다”고 역설했다.

이에 “가장 현실적인 목표를 잡는다면 최소한 3% 이상의 기저치를 유지할 수 있어야 한다”면서 “이를 위해 정부와 제약사가 협조하고 사회 각계각층에서 혈우병 환자들을 도와주셨으면 하는 바람”이라고 전했다. 


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