미국 바이오제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)가 RNA 간섭(RNAi) 치료제 후보물질의 초기단계 임상시험을 독성 우려 때문에 중단시켰다.
애로우헤드는 낭성 섬유증 환자를 위한 RNAi 치료제 ARO-ENaC를 개발 중이다.
지난 2일(현지시각) 애로우헤드는 이 후보물질의 전임상 만성 독성학 연구에서 국소 폐 염증 신호를 보인 쥐가 관찰됨에 따라 임상 1/2상 시험 AROENaC1001을 자발적으로 즉시 중단했으며 이를 규제기관, 검토위원회, 연구자에게 알렸다고 밝혔다.
애로우헤드는 현재 진행 중인 만성 쥐 독성학 연구와 만성 영장류 독성학 연구에서 추가적인 데이터가 나올 때까지 임상시험 연구자에게 새로운 스크리닝, 등록, ARO-ENaC의 투여를 중단할 것을 지시했다.
AROENaC1001은 건강한 참가자를 대상으로 ARO-ENaC의 안전성, 내약성, 약동학적 효과를 평가하고 낭성 섬유증 환자에서의 안전성, 내약성, 효능을 평가하는 임상 1/2상 용량증가 연구다.
애로우헤드의 하비에르 산 마르틴 최고의료책임자는 “신약 후보물질의 임상시험에 참가한 환자의 안전은 애로우헤드에게 다른 무엇보다도 중요한 부분”이라며 “AROENaC1001 연구에 등록된 피험자에서 관련 안전성 또는 내약성 신호는 관찰되지 않았지만 예방 차원에서 비임상 독성학 연구의 추가적인 정보를 기다리는 동안 새로운 스크리닝, 등록, 투여를 중단하기로 결정했다”고 설명했다.
이어 “이러한 연구의 전체 데이터를 확보한 이후 후속 임상 연구를 위한 적절한 경로가 있는지 평가할 것이다. 당사는 ARO-ENaC의 다음 단계를 결정하는 동안 다른 파이프라인 신약 후보물질 8개와 추가적인 폐 표적 프로그램을 비롯한 빠르게 확대되는 전임상 이니셔티브를 통해 지속적인 발전을 거둘 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
애로우헤드의 크리스토퍼 앤졸론 CEO는 “만성 독성학 연구에서 나온 예비 정보가 반드시 임상 1상 시험의 안전성과 관련되는 것은 아닐 수 있지만 추가 환자를 치료하기 이전에 이러한 결과를 이해하고 인간에게 어떤 영향을 미칠 수 있는지 알아볼 필요가 있다고 믿는다”며 “이는 자사의 폐 프로그램을 약간 지연시킬 수 있지만 이것도 신약 개발 과정의 일부다”고 말했다.
발표 이후 애로우헤드의 주가는 전일 대비 26% 가까이 하락했다.
