미국 식품의약국(FDA)이 아일랜드 기반 바이오제약기업 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)의 급성 림프구성 백혈병(ALL) 또는 림프구성 림프종(LBL) 치료제를 승인했다.
지난 30일(현지시각) 재즈는 FDA가 라일라제(Rylaze, asparaginase erwinia chrysanthemi (recombinant)-rywn)를 대장균 유래 아스파라기나제에 과민증이 발생한 소아 및 성인 환자의 급성 림프구성 백혈병 또는 림프구성 림프종 치료를 위한 다약제 항암화학요법의 요소로 사용하도록 승인했다고 발표했다.
라일라제는 전체 치료기간 동안 임상적으로 의미 있는 수준의 아스파라기나제 활성을 유지하는 유일한 재조합 에르위니아 아스파라기나제(erwinia asparaginase) 제조 제품이다.
재즈는 공급을 신뢰할 수 있는 혁신적인 고품질 에르위니아 유래 아스파라기나제를 통해 환자와 의료제공자의 수요를 해결하기 위해 라일라제를 개발했다.
FDA에 의하면 급성 림프구성 백혈병은 가장 흔한 유형의 소아암이며, 이러한 암에 대한 항암화학요법의 구성요소에는 암 세포로부터 생존에 필요한 물질을 제거해 사멸시키는 효소인 아스파라기나제가 포함된다.
하지만 전체 환자 가운데 약 20%는 표준 대장균 유래 아스파라기나제에 알레르기가 있기 때문에 대안을 필요로 한다. 재즈가 인용한 미국 소아암그룹의 후향적 분석 데이터에 따르면 독성으로 인해 전차 아스파라기나제 치료를 받지 않은 환자는 생존 결과가 현저히 낮은 것으로 조사됐다.
이번 승인은 대장균 유래 아스파라기나제에 알레르기 반응이 있는 소아 및 성인의 급성 림프구성 백혈병 또는 림프구성 림프종 환자를 평가 중인 임상 2/3상 단일군, 개방표지, 다기관, 용량 확인 연구의 임상 데이터를 근거로 한다.
이 연구에서 라일라제 권장 용량인 25mg/m2은 환자의 93.6%에서 목표 수준의 아스파라기나제 활성(0.1U/mL 이상)을 제공한 것으로 나타났다. 라일라제의 가장 일반적인 부작용은 과민반응, 췌장 독성, 혈전, 출혈, 간 독성 등이다.
FDA는 라일라제를 패스트트랙, 희귀의약품으로 지정했으며 실시간항암제심사(RTOR) 프로그램 및 프로젝트 오르비스 절차 하에 심사를 진행했다.
FDA 우수종양학센터 소아종양학 부책임자 그레고리 리먼은 “공급 문제 때문에 생명을 위협하지만 대개 치료할 수 있는 암의 치료를 위한 중요 약물에 접근할 수 없는 경우 환자, 가족, 의료제공자에게 매우 당혹스럽다”며 “오늘 승인은 이러한 유형의 백혈병을 앓는 아동과 성인을 위한 잠재적인 치료요법의 중추적인 요소에 대한 공급이 일관된 대안을 제시할 수 있다”고 말했다.
재즈는 이달 중순부터 미국에서 라일라제를 상용화할 계획이다.
