스위스 제약기업 로슈가 희귀질환인 시신경척수염 범주질환(NMOSD)에 대한 치료제 엔스프링(Enspryng, 사트랄리주맙)의 유럽 판매 허가를 획득했다.
로슈는 28일(현지시각) 유럽 집행위원회(EC)가 엔스프링을 항 아쿠아포린-4 항체(AQP4-IgG) 혈청양성 시신경척수염 범주질환이 있는 12세 이상 청소년 및 성인 환자의 치료를 위한 단독요법 및 면역억제요법제(IST)와의 병용요법으로 승인했다고 발표했다.
엔스프링은 4주마다 피하 투여하는 최초이자 유일한 시신경척수염 범주질환 치료제로 적절한 훈련 이후 집에서 투여 가능하다.
이 질환과 관련된 염증의 핵심 동인인 인터루킨-6(IL-6) 수용체에 결합하고 차단하는 최초이자 유일한 NMOSD 의약품이며, 로슈의 자회사 쥬가이가 새로운 재활용 항체 기술을 사용해 만들었다.
엔스프링의 재활용 항체 기술은 기존 항체와 비교했을 때 약물이 더 오랜 시간 동안 혈류에 남아있게 하고 표적에 반복적으로 결합해 NMOSD 같은 만성 질환에서 IL-6 억제를 최대한 유지하며 4주마다 피하 투여할 수 있도록 한다.
이번 승인은 엔스프링이 AQP4-IgG 혈청양성 NMOSD 환자에서 재발 위험을 감소시키는데 강력하고 지속적인 효능을 보인 임상 3상 시험 2건의 결과에 의해 뒷받침된다.
AQP4-IgG는 NMOSD 환자의 약 70~80%에서 존재하며, 이러한 환자는 AQP4-IgG 항체를 발현하지 않는 환자에 비해 보다 중증의 질병 과정을 겪는 경향이 있다.
엔스프링은 임상 3상 시험인 SAkuraStar 연구에서 성인 NMOSD 환자를 위한 단독요법으로 효능 및 안전성이 평가됐다.
AQP4-IgG 혈청양성 하위그룹에서 48주에 재발하지 않은 환자 비율은 엔스프링 치료군이 83%, 위약군이 55%로 나타났다. 96주에는 엔스프링 치료군의 77%, 위약군의 41%가 재발하지 않은 것으로 확인됐다.
또 다른 임상 3상 시험인 SAkuraSky 연구에서는 성인 및 청소년 NMOSD 환자를 대상으로 엔스프링과 면역억제요법제 병용요법이 평가됐다.
시험 결과 AQP4-IgG 혈청양성 참가자 가운데 48주와 96주에 재발을 경험하지 않은 환자 비율은 엔스프링 치료군이 92%, 위약군이 각각 60%, 53%로 집계됐다.
임상 3상 시험에서 엔스프링은 양호한 안전성 및 내약성 프로필을 보였다. 가장 일반적인 이상반응으로는 두통, 관절통, 백혈구 수 감소, 고지혈증, 주사관련반응 등이 관찰됐다.
독일 베를린샤리테의과대학의 프리데만 파울 임상신경면역학 교수는 “NMOSD 재발은 파괴적일 수 있고 재발에 따라 축적되는 영구적인 신경학적 손상 및 장애를 유발하는데 이는 우리의 목표가 이를 예방하는 것인 이유”라고 설명했다.
이어 “엔스프링의 승인으로 이제 AQP4-IgG 혈청양성 성인 및 청소년의 첫 번째 NMOSD 발작 이후 또는 보다 진행된 질환에서 단독요법 또는 IST와의 병용요법으로서 재발을 크게 감소시키고 양호한 안전성 프로필을 가진 치료 옵션을 갖게 됐다”며 “중요한 점은 이제 NMOSD 환자가 집에서 치료제를 투여할 수 있는 유연성을 갖게 됐다는 것이며 이는 병원 예약을 위해 왕래해야 하는 필요성을 줄일 수 있다”고 말했다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “신경면역학적 질환에 대한 높아지고 있는 자사의 과학적 이해를 바탕으로 엔스프링이 NMOSD 환자가 일상생활에 적합하게 치료받는 방식을 바꿀 수 있다고 확신하고 있다”고 강조했다.
로슈는 엔스프링으로 혜택을 얻을 수 있는 사람을 위해 가능한 한 빨리 접근성을 제공하기 위해 유럽연합 회원국의 보험급여 및 보건기술 평가기관과 긴밀하게 협력 중이다.
엔스프링은 앞서 작년 8월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인됐으며 올해 국내에서도 허가됐다.
