미국 바이오제약회사 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)와 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)가 통풍 환자를 위한 RNA 간섭(RNAi) 치료제를 개발하기 위해 협력관계를 맺었다.
애로우헤드와 호라이즌은 21일(현지시간) 조절되지 않는 통풍을 앓는 사람을 위한 잠재적인 치료제로 애로우헤드가 개발 중인 이전에 공개되지 않은 발굴단계 RNA 간섭 치료제 ARO-XDH에 관한 전 세계적인 제휴 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
통풍은 혈액 내 요산 과다로 인해 발생하는 심각하고 고통스러운 관절염이다.
미국에서는 900만 명 이상의 통풍 환자가 있으며 이 가운데 3분의 1가량은 경구 요산저하제로 치료를 받고 있는 것으로 추산된다.
통풍 환자의 상당수는 치료에 충분히 반응하지 않아 고통스럽고 쇠약하게 만드는 통풍 증상을 계속 경험한다.
통풍 환자에서 잔틴(크산틴) 탈수소효소(XDH)는 혈청 요산의 주요 공급원이며 임상적으로 검증된 표적이다.
높은 혈청 요산 수치는 치료하지 않을 경우 잠재적으로 뼈, 관절, 장기에 심각한 장기적인 또는 영구적인 손상을 초래할 수 있다.
계약 조건에 따라 애로우헤드는 XDH를 표적으로 하는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제의 개발에서 전임상 단계까지 모든 활동을 수행할 계획이다.
호라이즌은 치료제에 대한 전 세계 독점 라이선스를 갖게 되며 임상 개발과 상업화를 전적으로 담당하기로 했다.
애로우헤드는 호라이즌으로부터 계약금 4000만 달러를 받을 것이며 향후 잠재적인 개발, 규제, 상업적 이정표 도달 여부에 따라 최대 6억6000만 달러와 제품 매출액 기반의 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
애로우헤드의 크리스토퍼 안잘론 CEO는 “당사는 호라이즌이 통풍 치료제의 임상 개발과 상업화에 대한 전문성을 갖춘 이상적인 파트너라고 믿는다”며 “도움이 필요한 환자를 위한 이 잠재적인 새 치료제를 발전시키기 위해 호라이즌과 긴밀히 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
이어 “호라이즌과의 협업은 애로우헤드의 독자적인 표적 RNAi 분자(TRiMTM) 플랫폼을 활용해 빠르게 성장 중인 자사 RNAi 치료제 파이프라인의 추가적인 확대를 의미한다”고 강조했다.
호라이즌의 팀 월버트 이사회 의장 겸 CEO는 “자사는 통풍 분야의 상업적 및 임상적 선도기업으로서 질병과 그 영향을 이해하고 있으며 여전히 충족되지 않은 치료 수요가 엄청나다는 점을 알고 있다”면서 “애로우헤드와의 제휴는 치료 연속성 측면에서 통풍 치료를 개선시키는 새로운 혁신적인 의약품을 발굴하고 개발하는데 초점을 둔 자사의 연구개발에 새 프로그램을 추가한다”고 말했다.
