미국 바이오제약기업 버텍스제약(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)이 미국에서 낭성섬유증 치료 3중 복합제 트리카프타(Trikafta, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor)의 소아 적응증 확대 승인을 획득했다.
버텍스는 지난 9일(현지시각) FDA가 낭성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에 최소 하나 이상의 F508del 변이가 있거나 체외 데이터를 기반으로 트리카프타에 반응을 보이는 CFTR 유전자 변이가 있는 6~11세의 소아 낭성 섬유증 환자가 포함되도록 트리카프타의 적응증 확대를 승인했다고 발표했다.
앞서 트리카프타는 미국에서 최소 하나 이상의 F508del 변이 카피 또는 체외에서 반응하는 변이 카피 하나가 있는 12세 이상의 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다.
이번 승인과 관련해 트리카프타 정제의 추가 용량(elexacaftor 50 mg/tezacaftor 25 mg/ivacaftor 37.5 mg 및 ivacaftor 75 mg)도 사용할 수 있게 됐다.
버텍스는 F508del 변이 카피 2개 또는 F508del 변이 카피 1개와 최소 기능 변이 1개가 있는 6~11세의 낭성 섬유증 환자 66명을 대상으로 트리카프타의 안전성, 약동학, 효능을 평가하기 위해 실시된 24주 임상 3상 개방표지, 다기관 시험을 완료했다.
트리카프타의 내약성은 전반적으로 양호했으며 안전성 데이터는 12세 이상의 환자에 대한 이전 연구에서 관찰된 것과 유사했다.
전체 연구 데이터는 최근 미국 호흡기ㆍ중환자의학저널(American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine)에 게재됐다.
미국 시카고앤&로버츠루리아동병원의 낭성섬유증센터 테리 라구나 부센터장은 “지난 20개월 동안 12세 이상의 환자에서 트리카프타를 사용한 임상 경험을 통해 이 의약품이 환자에게 의미 있고 전례 없는 임상적 혜택을 갖고 있다는 것을 확인했다”며 “질병 진행의 주요 신호를 나타내지 않는 사람을 포함해 이 획기적인 의약품으로 아동 환자를 치료하길 기대한다”고 말했다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고경영자는 “오늘 승인은 이 치명적인 질병의 근본 원인을 가능한 한 조기에 치료하는데 도움이 되는 의약품을 제공하려는 자사의 노력에서 결정적인 이정표”라며 “이제 미국에서 약 1,500명의 아동 환자에게 접근할 수 있게 됐으며 다른 국가에서도 적응증 확대 승인을 추진하고 있다”고 밝혔다.
버텍스는 유럽의약청(EMA)에도 6~11세 소아 낭성 섬유증 환자의 치료제로 트리카프타를 승인받기 위한 신청서를 제출한 상태다.
