미국 식품의약국(FDA)이 알렉시온(Alexion Pharmaceuticals)의 솔리리스(성분명 에쿨리주맙) 후속제품 울토미리스(성분명 라불리주맙)를 소아 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 추가 승인했다.
알렉시온은 FDA가 발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 아동(생후 1개월 이상) 및 청소년이 포함되도록 울토미리스의 적응증을 확대 승인했다고 7일(현지시각) 발표했다.
울토미리스는 즉각적이고 완전하며 지속적인 보체 억제를 제공하는 장기 지속형 C5 억제제이며 아동 및 청소년 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료 용도로 FDA 승인된 최초이자 유일한 의약품이다.
알렉시온에 의하면 울토미리스는 미국에서 2018년에 처음 승인된 이후 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료를 위한 표준요법으로 빠르게 자리 잡았다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 면역체계의 필수적인 부분인 보체 시스템의 조절 또는 통제 부족으로 인해 발생하는 보체 매개 질환이다.
울토미리스는 일반적인 병원균 및 감염을 퇴치할 수 있도록 면역체계 다른 부분의 기능은 보존하면서 질병 활성 부위의 보체 시스템의 일부를 표적으로 한다.
즉각적이고 완전하며 지속적인 말단 보체 억제를 제공함으로써 혈관 내 용혈로 불리는 적혈구 파괴와 혈전증 위험을 줄인다.
이번 승인은 울토미리스가 18세 이하의 아동 및 청소년에서 26주 동안 완전한 C5 보체 억제를 달성하는데 효과적이라는 점을 보여주는 임상 3상 시험 중간 결과를 근거로 한다.
치료 관련 중증 이상반응은 보고되지 않았으며 1차 평가기간 동안 치료를 중단하거나 장애를 초래하거나 치명적인 혈전을 야기할 수 있는 돌발성 용혈을 경험한 환자는 없었다.
아동과 청소년에서 울토미리스의 효능과 안전성은 성인 PNH 환자가 참가한 임상시험에서 확립된 울토미리스 프로필과 일치했으며 실제 임상 환경에서 관찰된 광범위한 PNH 환자 집단을 대표한다. 중간 분석 데이터는 유럽혈액학회 2021 온라인 학술대회에서 발표될 예정이다.
임상시험을 진행한 미국 애틀란타아동병원 및 에모리대학교 의과대학의 사티쉬 초나트 박사는 “만성적이고 진행성이며 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 희귀질환인 PNH에 대한 정확한 진단을 받는데 수개월, 때로는 수개월이 걸릴 수 있으며 이는 아동과 그 가족에게 헤어날 수 없는 경험이 될 수 있다”고 설명했다.
이어 “주입, 수혈, 진료 예약을 위해 학교와 직장을 자주 결석하는 아동과 가족에게 질병 관리는 매우 부담스러울 수 있다”며 “마침내 아동기에 병은 진단받은 환자를 위해 승인된 의약품을 갖게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
알렉시온의 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “PNH는 아동의 발달과 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있다”며 “울토미리스는 확립된 안전성 및 효능 프로필을 통해 이 파괴적인 희귀질환으로 고통받는 아동과 청소년의 삶을 변화시킬 잠재력이 있다”고 말했다.
알렉시온은 울토미리스를 미국 소아 환자에게 즉시 제공할 계획이다. 현재 유럽 규제당국도 울토미리스의 소아 적응증 확대 신청을 심사하고 있다.
