브리스톨마이어스스퀴브(BMS)가 작년에 마이오카디아(MyoKardia)를 131억 달러에 인수하면서 획득한 희귀 유전성 심근병증 치료제에 대한 임상 3상 시험 결과를 추가로 공개했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 15일(현지시각) 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 환자를 대상으로 동종 계열 최초의 심장 미오신 억제제 마바캄텐(mavacamten)을 평가한 임상 3상 EXPLORER-HCM 시험에서 나온 새로운 분석 데이터를 발표했다.
이 임상 3상, 이중맹검, 위약대조 시험은 유증상 폐색성 비대성 심근병증 환자 251명을 대상으로 실시됐다.
30주 동안 마바캄텐 또는 위약이 투여됐으며 이후 8주 동안 휴약이 이뤄졌다.
마바캄텐 치료군은 30주차 켄자스시티심근병증설문지의 전반적인 요약 점수(KCCQ OSS) 면에서 위약군보다 큰 변화를 경험했으며 모든 KCCQ 하위척도에서 유사한 혜택을 얻었다.
또한 마바캄텐 치료군은 KCCQ OSS에서 매우 크고 임상적으로 의미 있는 개선(KCCQ OSS 20점 이상 개선)을 달성한 환자 비율이 36%로 위약군(15%)보다 높았다.
최소 5점 이상의 변화는 임상적으로 유의한 것으로 간주된다. 치료 중단 이후에는 치료 전 수준으로 돌아간 것으로 관찰됐다.
연구 30주차에 건강 상태의 변화 또는 악화가 없는 환자 비율은 위약군이 더 높았다. 이 데이터는 제70차 미국심장학회(ACC) 학술대회에서 발표됐으며 국제 학술지 란셋(The Lancet)에 게재됐다.
연구를 주도한 미국 미주리대학교 캔자스시티캠퍼스의 존 스퍼투스 박사는 “KCCQ는 증상, 신체적 기능, 사회적 기능, 삶의 질을 수치화하는 23개 항목의 질병 특이적 설문지”라며 “이 도구를 사용해 마바캄텐을 투여받은 환자에 대한 상당한 임상적 혜택을 입증할 수 있었다. 이 혜택은 치료 종료 이후에는 약해졌다”고 설명했다.
이어 “EXPLORER-HCM 데이터의 이 새로운 분석은 만성적이고 종종 쇠약하게 만드는 질환인 중증 폐색성 비대성 심근병증 환자의 건강 상태를 개선시키는데 있어 미오신 억제의 이점에 대한 중요한 통찰력을 제공한다”고 말했다.
브리스톨마이어스스퀴브의 심부전ㆍ심근증 개발 총괄 제이 에델버그 박사는 “임상 3상 EXPLORER-HCM 시험의 새로운 분석 데이터는 마바캄텐이 유증상 폐색성 비대성 심근병증 환자의 건강 상태, 증상, 삶의 질을 개선시킬 수 있다는 과학적 증거를 뒷받침한다”며 “우리는 내년에 이 중요한 새 치료제를 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
마바캄텐은 비대성 심근병증에 대한 기존 치료제와 달리 질환의 근본 원인에 대응하도록 만들어졌다. 심근 과수축, 좌심실비대, 유순도 감소를 유발하는 과도한 미오신-엑틴 교차다리 형성을 억제하면서 심장근육 수축성을 감소시키는 기전을 갖고 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 올해 3월에 마바캄텐에 대한 신약승인신청서(NDA)를 접수하고 심사를 진행 중이며 내년 1월 말에 승인 여부를 결정할 예정이다.
