바이오젠이 미국 생명공학기업 캡시젠(Capsigen)과 중추신경계(CNS) 질환 및 신경근육질환에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 협력하기로 했다.
바이오젠과 캡시젠은 10일(현지시각) 다양한 CNS 질환 및 신경근육질환의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 획기적인 유전자 치료제를 전달할 잠재력이 있는 새로운 아데노관련바이러스(AAV) 캡시드를 만들기 위해 전략적 연구 제휴를 체결했다고 발표했다.
이 제휴에서는 질병 특이적 형질도입 프로필을 충족하도록 맞춤화된 새로운 AAV 캡시드를 만들고 확인하는 목적으로 캡시젠의 독자적인 TRADE 플랫폼 및 관련 기술이 활용될 예정이다.
캡시드는 바이러스의 유전자 페이로드를 숙주세포로 전달되도록 보호하고 촉진하는 단백질 외피다.
양사는 캡시젠의 캡시드 조작 전문성과 바이오젠의 발굴, 개발, 제조, 상업화 능력을 활용해 환자에게 신속하게 유전자 치료제를 제공할 계획이다.
계약 조건에 따라 캡시젠은 벡터 조작 접근법을 활용해 고도로 맞춤화된 질병 특이성 형질도입 프로필을 충족하도록 설계된 새로운 캡시드를 개발할 계획이다.
바이오젠은 다수의 미공개된 CNS 질환 및 신경근육질환 표적에 대해 캡시젠의 독자적인 기술에 대한 독점 라이선스를 갖게 된다.
캡시젠은 바이오젠으로부터 1500만 달러를 선불로 받고, 차후 최대 4200만 달러의 연구 마일스톤과 특정 개발 이정표 및 매출 기준 달성 여부에 따라 최대 12억5000만 달러의 개발 및 상업화 마일스톤을 받을 수 있다.
또한 제휴를 통해 나온 캡시드가 포함된 제품의 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 얻는다.
바이오젠의 연구개발부 총괄 앨프리드 샌드록 주니어 박사는 “우리는 이 제휴를 통해 표적 조직에 유전자 치료제를 전달하는데 있어 주요 기술적 과제를 해결하는 것을 목표로 한다”며 “기술 혁신을 위한 우선순위 중 하나는 향상된 전달 프로필을 가진 AAV 캡시드를 발견하는 것”이라고 밝혔다.
이어 “당사는 유전자 치료제 분야에서 노력을 가속화하는 것을 목표로 플랫폼 역량 및 첨단 제조 기술을 구축하면서 장기적인 투자를 하고 있다”고 말했다.
캡시젠의 존 비알 최고경영자는 “우리는 유전자 치료제의 다음 혁명이 질병 특이적 형질도입 프로필을 충족하도록 설계된 조작 AAV 캡시드에 의해 주도될 것이라고 믿는다”고 밝혔다.
그러면서 “바이오젠은 신경과학 분야의 선두주자로, 자사는 환자에게 새로운 치료제를 제공하기 위해 바이오젠과 협력할 수 있는 기회를 갖게 돼 기쁘다”면서 “이 제휴는 차세대 유전자 치료제를 개발하기 위해 세계적인 수준의 회사와 협력하려는 자사 전략과 일치한다”고 덧붙였다.
