일본 다이닛폰스미토모제약 산하 스미토반트(Sumitovant Biopharma)의 계열사 엔지반트(Enzyvant)가 미국에서 희귀질환 환자를 위한 재생 치료제의 승인을 재신청했다.
엔지반트는 27일(미국시각) 선천성 무흉선증(congenital athymia)이 있는 소아 환자의 치료를 위한 1회용 조직 기반 재생 치료제로, 배양된 인간 흉선 조직인 RVT-802에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 재제출했다고 발표했다.
앞서 엔지반트는 2019년 4월에 FDA에 RVT-802 BLA를 처음 제출했었는데, FDA는 그 해 12월에 승인을 거절했다.
엔지반트에 의하면 당시 FDA는 심사완료공문(CRL)을 통해 화학, 제조, 품질 관리(CMC)와 관련된 몇 가지 요청을 전달했다.
엔지반트는 그 이후로 FDA의 요청을 해결하기 위해 노력해왔다고 설명했다.
전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 재신청서에 대한 FDA 심사 기한은 올해 10월 8일로 정해질 것으로 예상했다.
아이가 흉선 없이 태어나는 초희귀 질환인 선천성 무흉선증은 심각한 면역결핍, 면역 기능장애, 감염에 대한 높은 감수성 등을 유발할 수 있다.
지지요법만 받는 경우 대개 2세 또는 3세에 감염이나 자가면역 증상으로 인해 사망한다. 현재 이 질환에 대해 FDA가 승인한 치료제는 없는 실정이다.
RVT-802 임상시험의 연구책임자인 미국 듀크대학교 의과대학의 소아학ㆍ면역학 교수 루이스 마커트 박사는 “우리는 선천성 무흉선증이 있는 아동의 암울한 전망을 고려해 제 기능을 하는 흉선 환경을 제공하고 치명적인 감염에 맞설 수 있도록 하는 치료제를 개발하기 위해 지난 20년 동안 노력해왔다”며 “RVT-802 BLA 재제출은 선천성 무흉선증에 승인된 치료 옵션을 곧 이용할 있게 될 것이라는 낙관을 불러일으킨다”고 말했다.
엔지반트의 레이첼 자크 CEO는 “RVT-802 BLA 재제출은 선천성 무흉선증의 끔찍한 결과에 맞서 싸우는 가족에게 절실히 필요한 치료 옵션을 제공한다는 임무에서 중요한 진전”이라며 “이 이정표를 달성하고 앞으로 이 질환에 직면하게 될 가족의 삶에 변화를 가져올 수 있도록 임상시험에 참여한 가족을 포함해 RVT-802 개발 프로그램에 참여한 모든 사람에게 감사드린다”고 전했다.
RVT-802는 미국 FDA에 의해 첨단재생의료치료제(RMAT), 혁신치료제, 희귀소아질환, 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 유럽의약청은 RVT-802를 희귀의약품, 첨단치료제제로 지정한 상태다.
