미국 기반의 생명공학기업 버텍스 제약이 스위스 생명공학기업 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 희귀 혈액질환 치료제 개발을 위한 협력관계를 확대했다.
버텍스와 크리스퍼는 낫적혈구병(SCD)과 수혈 의존성 베타-지중해빈혈증(TDT)에 대한 잠재적인 근치적 치료제로 개발되고 있는 유전자가위 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 치료제 CTX001의 개발, 제조, 상업화를 위한 제휴 계약을 수정했다고 발표했다.
버텍스와 크리스퍼는 특정 질환의 근본적인 유전적 원인을 표적으로 하는 새로운 치료제를 발굴하고 개발하는데 CRISPR/Cas9 기술을 적용하기 위해 2015년부터 전략적 연구 협력관계를 맺고 있다.
CTX001은 공동 연구 프로그램에서 나온 첫 치료제 후보물질이다.
새로 수정된 계약에 따라 버텍스는 미국, 유럽 등 여러 국가에서 환자 수만 명의 삶을 변화시킬 수 있는 CTX001의 잠재력을 극대화하기 위해 제조, 개발, 규제, 상업화 분야에서 광범위하게 확립된 글로벌 역량과 입증된 경험을 활용할 계획이다.
크리스퍼 테라퓨틱스는 CTX001의 개발을 계속 지원하고 잠재력을 극대화하기 위한 추가적인 혁신에 투자하기로 했다.
계약 조건에 따라 버텍스는 크리스퍼 테라퓨틱스의 지원을 받아 CTX001의 전 세계 개발, 제조, 상업화를 주도할 예정이다.
버텍스는 프로그램 비용의 60%를 부담하고 전 세계 CTX001 판매 수익의 60%를 받게 되며, 이는 이전 계약에 비해 프로그램 수익이 10% 증가한 수준이다.
크리스퍼는 나머지 40%의 비용을 부담하며 수익의 40%를 획득한다. 계약 수정을 위해 크리스퍼는 버텍스로부터 9억 달러를 선불로 받기로 했으며 CTX001의 첫 승인 시 2억 달러의 마일스톤을 추가로 받을 수 있는 자격을 얻었다.
버텍스의 제프리 라이덴 이사회 의장은 “세포 및 유전자 치료제는 심각한 질병에 대한 획기적인 치료제를 개발하려는 자사 전략의 핵심이며, 이 계약은 광범위한 유전자 및 세포 기반 치료제 프로폴리오를 제공하면서 이러한 방식에 대한 자사 리더십을 확고히 하는데 중요한 다음 단계”이라고 말했다.
이어 “크리스퍼와의 파트너십에 대한 자사의 투자 확대는 CTX001의 강력한 임상 프로파일과 자사 및 크리스퍼의 파트너가 등록 및 상업화를 위해 이룬 빠른 진전을 기반으로 한다”며 “우리는 CTX001에 대한 상당한 상업적 기회를 보고 있으며 가능한 한 빨리 전 세계 더 많은 환자에게 CTX001을 제공하는데 자사 역량을 충분히 활용함으로써 기회를 향상시킬 것”이라고 덧붙였다.
CTX001은 수혈의존성 베타-지중해빈혈증, 중증 낫적혈구병 환자의 치료제로 평가되고 있는 자가유래, 탈체(ex vivo) CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제로, 적혈구에서 높은 태아혈색소 수치가 생성되도록 환자의 조혈 줄기세포를 편집한다.
태아혈색소 수치 상승은 수혈의존성 베타-지중해빈혈증 환자의 수혈 필요성을 줄이고 낫적혈구병 환자의 위기를 감소시킬 수 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 CTX001을 TDT 및 SCD에 대한 첨단재생의학치료제(RMAT), 패스트트랙, 희귀의약품, 희귀소아질환 대상으로 지정했다. 유럽의약청(EMA)도 CTX001을 희귀의약품, 우선순위 의약품(PRIME)으로 지정한 상태다.
