미국 바이오제약기업 TG 테라퓨틱스가 올해 3분기에 미국 식품의약국(FDA)에 새로운 다발성경화증 치료제의 승인을 신청할 계획이라고 밝혔다.
TG 테라퓨틱스는 지난 16일(현지시각) 재발형 다발성경화증(RMS) 환자를 대상으로 새로운 당사슬조작 항-CD20 단일클론항체 우블리툭시맙(ublituximab)을 평가한 ULTIMATE I & II 글로벌 임상 3상 시험 2건의 긍정적인 결과를 공개했다.
두 임상시험에서 우블리툭시맙은 96주 동안 연간재발률(ARR)의 통계적으로 유의한 감소 효과를 입증하면서 1차 평가변수를 충족시킨 것으로 나타났다. 또한 주요 2차 MRI 평가변수도 충족시켰다.
우블리툭시맙은 치료 첫 날 4시간 동안 150mg 정맥 주입 이후 6개월마다 1시간 동안 450mg을 주입하는 용법으로 안전성 및 효능이 평가됐다.
ULTIMATE I에서 우블리툭시맙 치료군은 연간재발률이 0.076, 테리플루노미드(제품명 오바지오) 치료군은 0.188로 집계되면서 우블리툭시맙이 연간 재발률을 상대적으로 60%가량 감소시킨 것으로 분석됐다. ULTIMATE II에서는 우블리툭시맙 치교군과 테리플루노미드 치료군의 연간재발률이 각각 0.091, 0.178로, 우블리툭시맙이 상대적으로 50%가량 감소시켰다.
또한 두 임상시험에서 우블리툭시맙 치료군은 T1 가돌리늄(Gd) 조영증강 병변의 수가 테리플루노미드 치료군에 비해 각각 97%, 96% 감소한 것으로 확인됐다. 우블리툭시맙 치료군은 테리플루노미드 치료군에 비해 새로운 또는 확대된 T2 병변의 수 또한 각각 92%, 90% 감소했다.
질병 무활성 근거(NEDA)에 도달한 환자 비율은 두 임상시험에서 우블리툭시맙 치료군이 각각 44.6%, 43%였으며, 이는 우블리툭시맙이 테리플루노미드에 비해 각각 198%, 277% 개선시킨 결과다.
장애 진행률은 모든 치료 그룹이 매우 낮은 수준이었다. 12주 확인된 장애 진행률은 우블리툭시맙 치료군이 5.2%, 테리플루노미드 치료군이 5.9%였으며 24주 확인된 장애 진행률은 각각 3.3%, 4.8%였다. 우블리툭시맙은 12주 확인된 장애 개선율과 24주 확인된 장애 개선율을 테리플루노미드에 비해 각각 100%, 88% 개선시켰다.
우블리툭시맙의 내약성은 전반적으로 양호했으며 예상치 못한 안전성 신호는 발견되지 않았다. 우블리툭시맙 치료군에서 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 주입 관련 반응이었다. 이러한 데이터는 미국신경학회(ANN) 연례 학술회의에서 발표됐다.
TG 테라퓨틱스의 마이클 와이스 이사회 의장 겸 최고경영자는 “당사는 이러한 데이터가 우블리툭시맙이 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 가진 매우 효과적인 치료 옵션이라는 점을 보여준다고 생각한다”며 “우블리툭시맙이 승인될 경우 첫 용량 투여 이후 6개월 마다 편리하게 1시간 주입을 통해 제공되는 유일한 항 CD20 제제가 될 것이다”고 말했다.
TG 테라퓨틱스는 올해 3분기에 이러한 데이터를 근거로 미국 FDA에 우블리툭시맙에 관한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다. 우블리툭시맙이 승인될 경우 로슈의 항-CD20 항체 오크레부스(Ocrevus), 노바티스의 자가주사용 항-CD20 제제 케심프타(Kesimpta)와 경쟁하게 될 것으로 예상되고 있다.
