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로슈 스파크, 센티 바이오와 유전자 치료제 연구 협력
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로슈 스파크, 센티 바이오와 유전자 치료제 연구 협력
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2021.04.15 06:22
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최첨단 유전자 회로 기술 활용...CNSㆍ눈ㆍ간 세포 표적화

로슈의 자회사 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 차세대 유전자 치료제를 개발하기 위해 미국 생명공학기업 센티 바이오사이언스(Senti Biosciences)와 협력관계를 맺었다.

▲ 스파크와 센티 바이오는 중추신경계, 눈, 간의 특정 세포를 표적으로 하는 유전자 치료제를 개발하는데 힘을 합치기로 했다.
▲ 스파크와 센티 바이오는 중추신경계, 눈, 간의 특정 세포를 표적으로 하는 유전자 치료제를 개발하는데 힘을 합치기로 했다.

스파크 테라퓨틱스는 13일(현지시각) 중추신경계(CNS), 눈, 간의 특정 세포 유형을 표적으로 하는 차세대 정밀 유전자 치료제를 개발하는데 센티 바이오사이언스의 유전자 회로 기술을 적용하기 위한 제휴 및 옵션 계약을 체결했다고 발표했다.

양사에 의하면 DNA 서열의 새롭고 독자적인 조합으로 만들어진 유전자 회로는 생물학적 논리를 통해 인풋(input)을 감지하고 결정을 계산하며 정의된 치료적 적용을 위한 환경에 반응하도록 세포를 재프로그램한다.

센티 바이오의 유전자 회로 기술에는 세포 유형 및 세포 상태 특이성 바이오마커에 반응하는 매우 강력하고 특수한 스마트센서(Smart Sensors)를 설계하고 시험하기 위한 고처리 접근법이 들어있다.

이러한 스마트 센서에는 치료 유전자의 발현을 보다 정밀하게 조절하도록 만들어진 소형 DNA 서열인 합성 촉진제가 포함된다.

스파크 테라퓨틱스는 치료용 페이로드(payload)의 세포 유형 또는 질병 선택적 발현을 달성하는 유전자 치료제의 개발을 목표로 센티 바이오의 스마트센서 유전자 회로 플랫폼을 적용할 계획이다.

스파크 테라퓨틱스의 조셉 라 바지 최고사업책임자는 “당사는 유전자 치료 분야의 선도기업으로서 내부 전문성을 보완하기 위해 새로운 기술을 지속적으로 평가하고 있으며 센티 바이오 같은 혁신기업과의 협력을 환영한다”며 “센티 바이오와 함께 유전질환을 앓는 환자를 위한 유전자 치료의 잠재력을 최대한 실현하기 위한 자사의 노력을 더욱 가속화할 수 있길 바란다”고 밝혔다.

스파크 테라퓨틱스의 페데리코 민고치 최고과학책임자는 “유전질환 환자를 위해 장벽을 허물기 위해서는 자사의 입증된 유전자 치료제 플랫폼을 발전시키는 기회를 평가할 필요가 있다"면서 "합성 생물학을 이용해 유전자 회로를 조작하고 효능, 정밀성, 통제력을 높여 향상된 치료적 특성을 가진 치료제를 만드는데 앞장서고 있는 센티 바이오와 협력하게 돼 기쁘다”고 말했다.

이어 “센티 바이오의 고처리 합성 촉진제 역량을 활용해 중추신경계, 눈, 간에서 특정 세포 유형을 표적으로 하는 새로운 유전자 치료제를 개발할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

계약 조건에 따라 센티 바이오는 특정 CNS, 눈, 간 표적 유전자 치료제를 개발하는데 사용할 세포 유형 및 질병 특이성 합성 촉진제를 설계, 구축, 시험하기로 했다.

스파크 테라퓨틱스는 특정 적응증에 대한 유전자 치료제 제품을 개발하는데 사용할 지정된 수의 합성 촉진제에 대한 독점 라이선스를 획득할 수 있는 옵션을 갖는다.

스파크 테라퓨틱스는 옵션을 실행할 경우 센티 바이오의 합성 촉진제를 포함하는 모든 유전자 치료제 후보물질의 전임상, 임상, 상업화 활동을 수행하기로 약속했다.

센티 바이오는 스파크로부터 일정한 계약금과 연구 활동 지원금, 옵션비, 개발 성과에 따른 마일스톤 등을 받을 수 있는 자격을 획득한다. 이 거래의 잠재적인 총 가치는 6억4500만 달러 이상이다.


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