미국 식품의약국(FDA)이 길리어드 사이언스의 항체약물접합체(ADC) 트로델비(Trodelvy, sacituzumab govitecan)를 전이성 요로상피세포암 치료제로 승인했다.
길리어드 사이언스는 미국 FDA가 트로델비를 이전에 백금 함유 항암화학요법과 PD-1 또는 PD-L1 억제제로 치료받은 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자의 치료 용도로 신속 승인했다고 13일(현지시각) 발표했다.
트로델비는 여러 유형의 상피 종양에서 자주 발현되는 단백질인 Trop-2 수용체를 표적으로 하는 동종 계열 최초의 항체 및 국소이성화효소(topoisomerase) 저해제 접합체다.
앞서 미국 FDA는 트로델비를 이전에 두 가지 이상의 전신요법을 받은 수술 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암 성인 환자의 치료제로 승인한 바 있다. 길리어드 사이언스는 작년에 이뮤노메딕스(Immunomedics)를 약 210억 달러에 인수하면서 트로델비를 획득했다.
이번 신속 승인은 국제적인 임상 2상, 단일군 TROPHY 연구에서 나온 데이터를 근거로 한다. 효능을 평가할 수 있는 환자 112명에서 트로델비 치료 반응률은 27.7%로 나타났으며, 이 가운데 완전반응률(CR)은 5.4%, 부분반응률(PR)은 22.3%였다. 반응 지속기간 중앙값은 7.2개월이었다.
TROPHY 연구에서 트로델비의 안전성 프로파일은 이전에 관찰된 결과와 일치했다. 가장 일반적인 이상반응은 설사, 빈혈, 피로, 호중구감소증, 구역, 탈모, 식욕저하, 변비, 구토, 복통 등이다. 이상반응으로 인한 치료 중단율은 10%로 집계됐다.
트로델비 미국 처방 정보에는 중증 또는 치명적인 호중구감소증과 중증 설사 위험에 관한 박스형 경고문이 표기돼 있다.
FDA의 신속 승인 제도는 충족되지 않은 의료 수요가 있는 심각한 질병을 치료하는 약물이 대리 또는 중간 임상 평가변수를 기반으로 승인될 수 있도록 한다. 지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 검증 및 설명에 따라 달라진다.
미국 웨일코넬의과대학의 스콧 타가와 교수는 “이전에 승인된 세포독성 치료제나 면역요법으로 장기적인 혜택을 얻는 환자는 극히 일부이기 때문에 1차 및 2차 치료 후 진행된 진행성 요로상피암 환자를 위한 치료 옵션에 대한 미충족 수요는 큰 편이다”고 설명했다.
그러면서 “사시투주맙 고비테칸을 통해 관찰된 반응률과 내약성은 여러 번에 걸친 치료에도 불구하고 암이 계속 진행되는 환자에게 효과적인 새 치료 옵션을 제공할 수 있다”고 말했다.
길리어드 사이언스의 머다드 파시 최고의료책임자는 “이번 성과와 지난주에 이뤄진 절제 불가능 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암에 대한 FDA의 최종 승인은 가장 치료하기 어려운 암에 직면한 환자에게 신속하게 트로델비를 제공하려는 자사의 노력을 보여준다”고 강조했다.
