미국 제약기업 아카디아(Acadia Pharmaceuticals)가 정신질환 치료제 뉴플라지드(Nuplazid, 피마반세린)의 새로운 적응증을 추가하는데 실패했다.
아카디아는 5일(현지시각) 뉴플라지드를 치매 관련 정신병(DRP)과 연관된 환각 및 망상 치료 용도로 승인받기 위해 제출한 적응증 추가 신청과 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 심사완료공문(CRL)을 받았다고 발표했다.
FDA는 신청서 검토를 완료했으며 현재 형식으로는 승인할 수 없다는 입장을 통보했다.
아카디아에 의하면 FDA는 중추적인 HARMONY 임상 3상 시험의 일부 치매 하위그룹에서 통계적 유의성이 확보되지 않았으며 특정 덜 일반적인 유형의 치매가 있는 환자 수가 부족하기 때문에 효과에 대한 실질적인 증거가 갖춰지지 않았다고 지적했다.
이에 대해 아카디아는 단일 그룹으로 분석된 광범위한 치매 관련 정신병 환자 집단을 대상으로 하는 임상 3상 HARMONY 연구의 설계를 위해 사전에 FDA 정신약물 부서와 합의했다고 반박했다.
치매 하위 그룹에 의한 통계적 분리, 특정 유형의 질환이 있는 환자의 최소 인원 기준은 사전 지정된 요구사항에 포함되지 않았다고 한다.
아카디아에 의하면 HARMONY 임상시험은 사전 지정된 1차 및 2차 평가변수가 충족됐으며, 뉴플라지드는 DRP 적응증에 대해 전향적으로 합의된 필수 조건인 강력하고 설득력 있는 임상 및 통계적 우수성을 나타냈다.
FDA는 추가로 이 적응증 승인 신청을 뒷받침하는 연구인 임상 2상 알츠하이머병 정신증 연구가 적절하지 않고 잘 통제되지 않았다고 판단했다.
아카디아는 이러한 관측이 연구 1차 평가변수에 대한 긍정적인 결과나 전반적인 결론에 영향을 미치지 않는다고 믿는다고 주장했다.
CRL에서 안전성 문제 또는 우려는 언급되지 않았다.
아카디아의 스티브 데이비스 최고경영자는 “아카디아는 중추적인 임상 3상 HARMONY 연구에서 나온 확고하게 긍정적인 결과와 DRP에서 효능을 입증하는 전향적으로 합의된 시험 설계 및 기준을 지지한다”며 “전체 검토 과정 동안 부서는 CRL에서 제기한 문제를 포함해 합의된 연구 설계에 대해 어떠한 문제도 제기하지 않았다”고 말했다.
그러면서 “당사는 CRL에 대해 논의하고 피마반세린의 DRP 승인을 위한 신속한 경로를 결정하기 위해 즉시 FDA에 Type A 회의를 요청할 것이다”고 덧붙였다.
뉴플라지드는 미국에서 2016년에 파킨슨병 정신증과 관련된 환각 및 망상에 대한 치료제로 승인된 바 있다.
아카디아는 뉴플라지드를 다른 신경정신질환에 대한 치료제로도 개발 중이다.
