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다잘렉스 파스프로, 美서 AL 아밀로이드증 치료제로 승인
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다잘렉스 파스프로, 美서 AL 아밀로이드증 치료제로 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2021.01.18 11:54
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최초의 FDA 승인 치료제...완전 반응률 42%

미국 식품의약국(FDA)이 다발골수종 치료제 다잘렉스의 피하주사제 다잘렉스 파스프로(DARZALEX FASPRO, 성분명 다라투무맙+히알루로니다제-fihj)를 경쇄(AL) 아밀로이드증에 대한 최초의 치료제로 승인했다.

존슨앤드존슨의 자회사 얀센은 미국 식품의약국이 다잘렉스 파스프로와 보르테조밉, 시클로포스파미드, 덱사메타손 병용요법(D-VCd)을 새로 진단된 AL 아밀로이드증 성인 환자의 치료 용도로 승인했다고 15일(현지시간) 발표했다.

▲ 다잘렉스 파스프로는 새로 진단된 경쇄 아밀로이드증 환자를 위해 FDA 승인된 최초의 치료제가 됐다.
▲ 다잘렉스 파스프로는 새로 진단된 경쇄 아밀로이드증 환자를 위해 FDA 승인된 최초의 치료제가 됐다.

다잘렉스 파스프로는 이 희귀 혈액세포장애 환자를 위해 FDA가 승인한 최초이자 유일한 치료제다.

이 질환은 비정상적인 단백질 생성과 관련이 있으며 심장, 신장, 간을 비롯한 중요 장기의 악화를 유발할 수 있다.

이번 적응증은 혈액학적 완전 반응률 결과를 토대로 신속 승인 절차를 거쳐 승인됐다.

지속적인 승인 여부는 확증적 임상시험에서 임상적 혜택의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.

임상 3상 ANDROMEDA 시험에서 다잘렉스 파스프로와 함께 보르테조밉+시클로포스파미드+덱사메타손(VCd) 병용요법을 투여 받은 환자군은 VCd만 투여 받은 환자군에 비해 혈액학적 완전 반응률이 3배 이상인 것으로 나타났다. D-VCd 투여군은 혈액학적 완전 반응률이 42%, VCd 투여군은 13%로 집계됐다.

가장 흔하게 발생한 이상반응은 상기도감염, 설사, 말초부종, 변비, 피로, 말초 감각 신경병증, 구역, 불면증, 호흡곤란, 기침 등이다.

D-VCd 투여군에서 심각한 이상반응 발생률은 43%이며 최소 5% 이상에서 발생한 심각한 이상반응은 폐렴, 심부전, 패혈증 등이었다.

다잘렉스 파스프로는 통제된 임상시험 외에서 NYHA Class IIIB 또는 Class IV 심장질환이 있는 AL 아밀로이드증 환자 또는 Mayo Stage IIIB AL 아밀로이드증이 있는 환자의 치료에 사용하도록 권고되거나 승인되지는 않았다.

아밀로이드증 연구 컨소시엄의 이사벨 루사다 설립자 겸 CEO는 “오늘 이정표는 희귀질환을 진단받은 환자에게 중요한 단계"라며 "안타깝게도 대부분의 AL 아밀로이드증 환자는 초기 증상이 발생한 이후 1년 이상 지난 뒤 이미 장기 기능 저하 또는 부전을 경험하고 있을 때 진단을 받는다"고 지적했다.

이어 "이번 승인이 생명을 위협하는 이 질병에 대한 인식과 교육을 증가시키고 AL 아밀로이드증 환자와 보호자에게 새로운 희망을 제공할 것이라고 믿는다”고 말했다.

얀센 연구개발부 혈액학&종양학 글로벌의학총괄ㆍ임상책임자 제시카 버뮬렌 박사는 “다잘렉스 파스프로는 새로 진단된 AL 아밀로이드증 환자를 위한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제로, 충족되지 않은 의료 수요가 높은 질병에 대한 상당한 발전을 의미한다”며 “오늘 승인은 혈장세포질환을 앓는 환자에게 혁신적인 치료제를 제공하겠다는 당사의 약속을 강조한다”고 밝혔다.


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