희귀질환 치료제 ‘솔리리스’에 대한 요양급여 신청이 대거 거부됐다.
건강보험심사평가원은 일부 약제에 대해서는 건강보험 적용 여부를 건별(件別)로 결정하는 ‘사전심의제도’를 운영하고 있다.
솔리리스주(성분명 에쿨리주맙)는 사전심의제도 적용대상으로, 건강보험을 적용받으려면 약을 사용하기에 앞서 요양급여 신청서를 제출하고 승인을 얻어야 한다.
알렉시온社의 솔리리스주는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로, 바이알당 건강보험약가가 513만원을 웃도는 고가 약제다. 국내에서는 한독이 알렉시온과 계약해 2012년부터 출시ㆍ판매하고 있다.
30일 심사평가원에 따르면, 진료심사평가위원회는 9월 한 달 간 총 5건에 대해 솔리리스 요양급여 여부를 심의했다. 그리고 이 중 4건에 대해 요양급여를 할 수 없다고 결론지었다.
승인을 거절한 이유를 살펴보면, A사례(여, 49세)의 경우 2018년 비정형 용혈성 요독 증후군 진단 후 혈액투석 유지 중인 환자로, 신기능 회복을 위해 솔리리스 요양급여 승인을 신청했다.
하지만 진료심사평가위원회는 제출된 진료기록을 확인한 결과 혈소판수 정상 하한치 이상, 헤모글로빈 10g/dL 이상, LDH 정상 상한치 1.5배 이하로 고시에서 정한 활성형 혈전미세혈관병증에 적합하지 않다면서 솔리리스주 요양급여 신청을 불승인했다.
B사례의 경우, 유방암 및 방광암 기왕력이 있고 방광경 검사 위해 비뇨기과 입원한 후 급격한 신손상과 저나트륨혈증 소견이 있는 환자로서, 혈액배양검사에서 균 동정이 확인돼 항생제 치료를 시작했고 이와 함께 혈전미세혈관병증 소견을 보여 혈액투석 및 혈장교환술을 시행했지만 회복되지 않아 솔리리스 요양급여를 요청했다.
이에 대해 진료심사평가위는 환자의 혈소판수가 정상 하한치 이상이라면서 승인하지 않았다.
진료심사평가위원회는 심한 빈혈 및 신부전으로 입원 후 시행한 신장조직검사에서 용혈성 요독 증후군이 진단된, 그리고 보존적 치료에도 신부전이 회복되지 않은 환자(C사례)에 대한 솔리리스주 요양급여도 불승인했다.
‘분열적혈구 관찰 소견 호전’, ‘LDH 정상 상한치 1.5배 이하’ 등 고시에서 정한 요양급여 기준에 부합하지 않는다는 게 이유다.
또한, D사례는 다발성 근염으로 면역억제제 타크로리무스(tacrolimus)를 복용 중이면서 국소분절사구체경화증으로 신장내과 외래 추적관찰 중인 환자였다.
이 환자는 급격한 신기능 저하와 혈전미세혈관병증 소견으로 타크로리무스 중단과 혈장교환술 등 입원치료를 받았지만 임상경과가 호전되지 않아 솔리리스 요양급여 승인을 신청했는데, 진료심사평가위는 제출된 진료기록을 확인한 결과 ‘다발성 근염 및 타크로리무스 등 약물로 인한 이차성 혈전미세혈관병증’이라며 요양급여 신청을 승인하지 않았다.
