노바티스의 신약 후보물질 입타코판(iptacopan, LNP023)이 희귀 신장질환에 효과가 있는 것으로 나타났다.
노바티스는 26일(현지시간) C3 사구체병증(C3 glomerulopathy, C3G) 경구용 치료제 입타코판에 대한 긍정적인 임상 2상 중간 분석 데이터를 미국신장학회(ASN) 온라인 연례 학술회의에서 발표했다. 입타코판은 보체계 대체 경로에 대한 계열 최초의 경구용 선택적 B인자 억제제다.
개방표지 임상 2상 연구 NCT03832114 데이터에 의하면 12주 이후 입타코판은 C3 사구체병증 환자 12명을 대상으로 24주 소변 단백/크레아티닌 비율(UPCR) 평가로 측정된 단백뇨를 기준값 대비 49%가량 유의하게 감소시켰다. 입타코판은 대체 보체 경로 활성을 강력하게 억제하고 혈장 C3 수치를 개선시켰다.
또한 입타코판은 12주차 추정 사구체여과율(eGFR)로 평가된 신장 기능을 안정화시켰으며, 이 효과는 장기 연장 연구로 전환된 이후 총 6개월 동안 치료 받은 환자 7명에서 유지됐다.
이 임상 2상 연구에서 입타코판의 안전성 및 내약성 프로파일은 양호했으며 입타코판과 관련이 있는 것으로 의심되는 사망 사건, 심각한 이상반응, 치료 중단을 야기한 이상반응은 보고되지 않았다.
영국 뉴캐슬대학교의 에드윈 웡 박사는 “단백뇨는 신장 내에 염증이 있다는 것을 나타낸다. 이 연구 결과는 입타코판이 C3G 환자의 단백뇨를 크게 감소시킨다는 점을 보여준다. 또한 이 데이터는 입타코판의 강력하고 특이적인 대체 보체 경로 억제 능력을 강조하며 이 질환의 근본 원인을 표적으로 하고 상당한 미충족 수요를 가진 C3G 환자에게 매우 필요한 치료 옵션을 제공할 수 있다는 것을 시사한다”고 설명했다.
노바티스의 글로벌의약품개발부 총괄 겸 최고의료책임자 존 차이는 “입타코판은 당사의 신장학 파이프라인에서 가장 개발이 진전된 자산이다. 이 데이터는 이 약물이 C3G 환자의 삶을 개선시킬 수 있다는 것을 보여준다”고 말했다.
유럽의약청(EMA)은 입타코판을 C3G 사구체병증에 대한 우선순위의약품(PRIME), IgA 신장병증에 대한 희귀의약품으로 지정한 상태다. 입타코판은 C3G 사구체병증, IgA 신장병증 외에도 비정형 용혈-요독 증후군(aHUS), 막성 신장병증 등 다수의 신장질환과 혈액질환인 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 개발되고 있다.
