스위스 제약기업 로슈의 척수성근위축증(SMA) 신약 에브리스디(Evrysdi, 성분명 리스디플람)가 2년 동안 긍정적인 효능 및 안전성 결과를 보인 것으로 확인됐다.
로슈는 28일(현지시간) 증후성 1형(Type 1) 척수성근위축증을 앓는 생후 2~7개월 영아를 대상으로 에브리스디를 평가한 중추적인 FIREFISH 연구의 파트 1에서 나온 새로운 2년 데이터를 발표했다.
에브리스디 치료 용량으로 치료받은 영아 17명에 대한 이 2년 결과는 환자들이 지속적으로 개선되고 운동발달 이정표에 도달했다는 점을 보여준다.
탐색적 분석 결과 2년차에 영아의 88%가 생존해 있었으며 영구적 인공호흡을 필요로 하지 않았다. 또한 베일리 영유아 발달검사 제3판(BSID-III)의 총운동척도로 평가된 최소 5초 동안 지지 없이 앉은 영아 비율이 59%로 집계됐다. 영아 중 65%는 직립 머리 조절을 유지했으며, 29%는 스스로 몸을 뒤집을 수 있었고, 30%는 체중 지지 또는 도움 없이 일어설 수 있었다.
에브리스디로 2년 치료 이후 영아의 71%는 CHOP-INTEND(필라델피아아동병원 영아신경근장애검사) 점수 40점 이상을 달성했으며 모든 영아는 12개월부터 24개월까지 점수가 증가했다. 생존한 영아 14명은 모두 연하기능을 유지했으며 93%는 입으로 먹을 수 있었다.
FIREFISH 연구에서 에브리스디의 안전성은 이전에 보고된 안전성 프로파일과 일치했으며 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 발열, 상기도감염, 기침, 구토, 설사, 기도감염 등이었다. 영아의 24%에서 발생한 가장 심각한 이상반응은 폐렴이다.
이 연구에서 에브리스디 치료 용량을 투여 받은 영아 17명 가운데 2명은 치명적인 질병 합병증을 겪었으며, 이 가운데 1명은 연구 참가를 철회하고 1명은 사망했다. 연구진은 두 사건이 에브리스디와 관련이 없다고 평가했다.
이 데이터는 세계근육병학회(World Muscle Society) 온라인 연례 학술회의에서 발표됐다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “우리는 에브리스디 치료 2년차에 나타난 결과에 매우 고무돼 있다. 이러한 결과는 중추적인 임상시험에서 입증된 효능 및 안전성을 기반으로 한다. 우리는 이 동종 최초의 치료제에 대한 장기 추적관찰을 진행하는 동안 생존 및 운동기능을 지속적으로 평가하는 것이 기대된다”고 밝혔다.
로슈에 의하면 에브리스디는 출생 직후부터 60세까지 광범위한 척수성근위축증 환자 450명 이상을 대상으로 하는 임상시험 프로그램에서 연구되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 올해 8월에 에브리스디를 생후 2개월 이상의 아동 및 성인 척수성근위축증 치료제로 승인했다. 에브리스디는 척수성근위축증에 승인된 최초의 경구 투여용 의약품이다.
