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美FDA, 졸겐스마 새로운 제형 추가 임상시험 요구
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美FDA, 졸겐스마 새로운 제형 추가 임상시험 요구
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.09.24 16:58
  • 댓글 0
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척수강 내 주사제 옵션...확증적 연구 실시 필요

미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 척수성근위축증(SMA) 유전자 치료제 졸겐스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)의 새로운 제형과 관련해 추가적인 임상시험을 요구했다.

노바티스는 23일(현지시간) 노바티스유전자치료제(Novartis Gene Therapies, 구 아벡시스)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 척수성근위축증 환자를 위한 AVXS-101(졸겐스마 개발명) 척수강 내(intrathecal) 주사 제형의 STRONG 연구 데이터에 관한 피드백을 받았다고 발표했다.

▲ 노바티스는 미국 식품의약국이 척수성근위축증 유전자 치료제 졸겐스마의 척수강 내 주사 제형을 평가하기 위한 확증적 연구를 실시할 것을 권고했다고 전했다.
▲ 노바티스는 미국 식품의약국이 척수성근위축증 유전자 치료제 졸겐스마의 척수강 내 주사 제형을 평가하기 위한 새로운 확증적 연구를 실시할 것을 권고했다고 전했다.

FDA는 척수성근위축증 환자 집단에서 AVXS-101 IT 제형의 잠재력을 인정하기는 했지만 STRONG 데이터를 보완하고 승인 신청을 추가로 뒷받침할 새로운 중추적인 확증적 연구를 실시할 것을 권고했다.

노바티스는 이 지침이 AVXS-101 IT의 승인 경로를 명확하게 한다고 설명했다.

현재 임상시험 설계와 기타 세부사항을 평가하고 있으며 향후 보건당국과의 추가 논의 이후 전체 SMA 임상 개발 프로그램에 대한 종합적인 내용을 발표할 계획이라고 밝혔다.

이번 FDA의 요청은 앞서 작년 10월에 FDA가 AVXS-101 IT 임상시험에 대해 내린 부분적인 임상 보류 조치와는 관련이 없다고 한다.

미국에서 새로운 연구는 FDA가 부분 보류 조치를 해제할 때까지 시작되지 않는다.

노바티스는 AVXS-101 IT의 전반적인 유익성-위해성 프로파일에 대해 확신을 갖고 있으며, 이러한 상황은 현재 시판되는 졸겐스마 정맥주사 제형에는 영향을 미치지 않는다고 강조했다.

졸겐스마 정맥주사 제형은 미국, 일본에서 2세 미만의 척수성근위축증 환자를 위한 치료제, 유럽에서 SMA 1형을 진단받거나 최대 3개의 SMN2 유전자 카피를 보유한 최대 21kg의 영유아 및 어린 소아 SMA 환자를 위한 치료제로 승인됐다.

졸겐스마는 지속적인 SMN 단백질 발현을 통해 SMN 유전자의 기능적 카피를 전달함으로써 질병의 유전적 근본 원인에 대응하고 질병 진행을 중단시키는 작용 기전을 갖고 있다.

회사 측에 의하면 지금까지 전 세계에서 600명 이상의 환자가 졸겐스마로 혜택을 얻은 것으로 알려졌다.

노바티스는 졸겐스마 외에도 SMA 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로 경구용 주 1회 RNA 스플라이싱 조절제 브라나플람(branaplam, LMI070)을 개발 중이다.


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