◇한국화이자제약 빈다맥스 식약처 허가 획득
한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 정상형(wild-type) 또는 유전성(hereditary) 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, 이하 ATTR-CM) 치료제 ‘빈다맥스캡슐 61mg’(성분명: 타파미디스)가 19일 식품의약품안전처로부터 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소에 대해 허가를 받았다고 밝혔다.

빈다맥스는 정상형 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자의 치료를 위해 허가 받은 최초이자 유일한 치료제로, 1일 1회 1캡슐 복용하는 제제다.

ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환(rare, debilitating, and fatal disease)이다.

트랜스티레틴 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 유전성과 돌연변이는 없지만 노화로 인해 발생하는 정상형으로 구분된다.

빈다맥스는 트랜스티레틴 선택적 안정제로, 비정상적이고 불안정한 트랜스티레틴 단백질을 안정화시키고 분열을 방지해 환자 체내 아밀로이드 축적을 지연시킨다.

ATTR-CM 환자들은 아밀로이드의 축적으로 인해 급속도로 예후가 악화될 수 있으며, 진단을 받은 시점으로부터 ATTR-CM 환자들의 생존기간의 중앙값은 약 2~3.5년에 불과하다.

ATTR-CM의 주요 증상으로는 울혈성 심부전과 관련된 체액 저류, 부종, 호흡 곤란, 피로, 우울증 등이 있으며, 이러한 증상들은 환자들의 신체적 기능과 삶의 질을 현저히 저하시킬 뿐만 아니라 제한성 심근증, 심부전, 또는 부정맥을 일으킨다.

ATTR-CM은 오진 비율이 높고 진단이 지연되고 있으며, 유전형의 경우 지리학적으로 다양하기 때문에 정확한 유병률을 파악하기 어렵다.

현재까지 약 120 종류 이상의 유전자 돌연변이가 알려져 있으며, 이 가운데 일부 유전 형태는 특정 지역의 풍토병 성격을 띄고 있는 것으로 알려져 있다.

ATTR-CM의 주요 유전자 돌연변이 유형으로 알려진 Val122Ile 변이의 경우, 아프리카인 또는 아프리카계 카리브해인에만 영향을 미치며 인구의 3-4%에서만 나타난다는 보고가 있다.

 정상형 ATTR-CM 환자는 60세 이상 박출량 보존 심부전(HFpEF) 환자의 약 11%에서 아밀로이드 침착이 확인됐다는 연구 결과를 바탕으로 환자수를 추정하는 것 정도가 가능하다.

 이처럼 정확한 유병률을 확인하기 어려운 만큼, ATTR-CM 환자를 적절하게 관리하고 치료 결과를 개선하기 위해서는 정확한 조기 진단이 무엇보다 중요한 요소다. 

이번 허가는 441명의 ATTR-CM 환자를 대상으로 진행된 다기관, 국제, 이중맹검, 위약대조, 제3상 임상연구인 ATTR-ACT 연구를 기반으로 이루어졌다.

 ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며, 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.

연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 ‘캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)’ 점수의 변화였다.

연구 결과, 타파미디스 투여군(n=264)은 위약 투여군(n=177) 대비 모든 원인에 의한 사망 (78 of 264 [29.5%] vs. 76 of 177 [42.9%]; HR, 0.70; 95% CI, 0.51 to 0.96) 및 심혈관 관련 입원 위험률 (0.48 per year vs. 0.70 per year; RRR 0.68; 95% CI, 0.56 to 0.81)이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.

또한, 연구 30개월 시점에서 환자의 기능적 운동능력을 측정하는 6분 보행검사 및 환자의 삶의 질을 평가하는 ‘캔자스 대학 심근병증 설문지’ 점수의 감소폭을 낮춘 것으로 나타났다 (각각 p<0.001).3 위약 대비 유의미한 차이는 연구 6개월 시점에 처음 관찰됐다. 

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “ATTR-CM 치료 분야의 혁신신약인 빈다맥스의 이번 허가를 통해 심장 및 간 이식 외에는 이렇다 할 치료법이 없었던 ATTR-CM 치료의 새로운 장을 열게 되어 기쁘게 생각한다”며 “빈다맥스의 국내 허가는 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하기 위한 화이자의 지속적인 노력의 결과로, 한국화이자제약은 앞으로도 국내 ATTR-CM 치료 환경 개선을 위해 최선의 노력을 다할 것”이라고 말했다.

한편, 빈다맥스는 2019년 미국에 이어 2020년 캐나다, 유럽 내에서 ATTR-CM 치료제로 허가 받았으며, 미국, 유럽 내에서는 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

◇한국애브비, 임직원 자녀 초청 ‘언택트 패밀리 사이언스 데이’ 성료

한국애브비(대표이사 강소영)는 지난 21일 임직원 자녀 50여 명이 참여한 ‘언택트 패밀리 사이언스 데이’를 개최했다고 밝혔다. 

코로나19로 사회적 거리두기 준수를 위해 ‘언택트’로 기획해 임직원과 자녀들이 가정에서 각기 온라인으로 참여할 수 있도록 했다.

‘패밀리 사이언스 데이’는 임직원 자녀들이 의학 및 제약의 근간인 과학에 대해 관심을 가질 수 있도록 가족과 함께 체험할 수 있는 과학 원리와 실험 등의 기회를 제공하는 한국애브비의 대표적인 가족친화 프로그램이다. 

2011년 시작돼 올해로 10회째를 맞이하는 패밀리 사이언스 데이는 임직원 자녀들이 편하게 참여할 수 있도록 매년 여름방학 기간에 진행된다.

이번 애브비 패밀리 사이언스 데이 프로그램은 온라인 화상회의 형식을 통해 진행되며 전문 과학교육 강사가 올해의 과학 실험 내용과 원리를 설명했다. 

직원 가족들은 참가 신청을 통해 사전에 과학교육 교구 키트를 집으로 배송받아 온라인 행사에 참여했다. 

직원과 아이들이 손으로 직접 만지고 만들어보는 핸즈온 사이언스 체험 활동을 통해 과학적 호기심을 키우는데 중점을 두고 진행됐다. 

궁금한 사항이나 추가 설명 요청은 실시간 온라인 미팅에서 구두 혹은 채팅으로 해소했다.  깜짝 퀴즈를 풀어보는 시간도 마련돼 아이들이 배운 주요 내용을 기억할 수 있도록 했다.

총 3교시로 구성된 패밀리 사이언스 데이 행사 1교시는 장마 후 더워진 날씨에 유용하게 쓰일 수 있는 날개 없는 선풍기 만들기였다. 기압의 차이로 바람이 만들어지는 베르누이의 원리를 듣고 보고 만들며 직접 경험했다. 

두 번째 시간에는 공룡 비누와 손 세정제를 함께 만들며 코로나 19 등 감염병 예방을 위한 시의성 있는 수업이 이어졌다. 

3교시에는 드론을 직접 만들고 띄워보면서, 드론의 전기·전자공학 원리 및 비행 원리를 체험하며 즐겁게 익힐 수 있도록 했다.  

한국애브비 강소영 대표이사는 “장기적인 사회적 거리두기로 아이와 부모 모두 활동범위가 제한되면서 지치고 갑갑한 요즘, 패밀리 사이언스 데이로 가족이 잠시나마 시간을 함께 하길 바라는 마음으로 올해도 행사를 지속했다”며 “가족이 함께 하는 과학 체험 경험을 통해 자녀들이 과학에 관심을 가질 수 있는 계기가 된다면 더 의미가 있을 것”이라고 말했다.

 
한국애브비는 직원들의 일ᆞ가정 균형을 돕기 위해 다양한 가족친화 프로그램을 운영하고 있다. 가족과 함께 하는 시간을 늘릴 수 있도록 매월 둘째 주 금요일을 ‘패밀리데이’로 지정해 오후 3시에 조기 퇴근할 수 있도록 한다. 

신뢰를 기반으로 한 ‘스마트워킹’ 제도 정착을 통해 유연근로제, 재택근무제 등도 직원들이 적극 활용하고 있다. 

더불어, 코로나19로 현장 봉사활동이나 교육이 어려워진 상황 속에서도 기존의 프로그램들을 온라인으로 전환해 기획, 꾸준히 이어가고 있다. 

7월에는 장애인과 암ᆞ희귀난치성질환 환자를 위한 팝아트 초상화 채색 봉사활동을 온라인 참여 프로그램으로 진행한 바 있다.