미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약기업 노바티스의 케심프타(Kesimpta, 성분명 오파투무맙)를 재발형 다발성경화증 치료제로 승인했다.
노바티스는 20일(현지시간) FDA가 임상적독립증후군, 재발-이장성 질환, 활동성 이차진행성 질환을 포함한 성인 재발형 다발성경화증 치료를 위한 피하주사제 케심프타를 승인했다고 발표했다.
회사 측에 의하면 케심프타는 테리플루노미드(제품명 오바지오)에 비해 효능이 우수하고 안전성 프로파일은 유사한 것으로 나타난 표적화, 정밀 투여 및 전달되는 B세포 치료제이며 재발형 다발성경화증 환자를 위한 1차 선택 치료 옵션이다.
센소레디펜(Sensoready)을 통해 가정에서 월 1회 자가투여할 수 있는 최초의 B세포 치료제다.
이번 승인은 임상 3상 ASCLEPIOS I 및 II 연구에서 나온 결과를 근거로 한다.
케심프타는 테리플루노미드에 비해 연간재발률(ARR), 3개월 확인된 장애 진행, 가돌리늄 조영증강 T1 병변 및 새로 발생하거나 확대된 T2 병변을 유의하게 감소시키는데 우수한 것으로 입증됐다.
두 임상시험의 결과는 최근 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
별도의 사후 분석에 의하면 케심프타 투여군과 테리플루노미드 투여군에서 질병활성도 증거가 없는 환자 비율은 0–12개월 동안 각각 47.0%와 24.5%, 12–24개월 동안 87.8%와 48.2%로 집계됐다.
미국 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스 웨일신경과학연구소 소장 스티븐 하우저 교수는 “이 승인은 재발형 다발성경화증 환자에게 놀라운 소식"이라며 "이 획기적인 치료제는 주요 임상시험에서 새로운 뇌 병변을 크게 감소시켜 재발을 줄이고 질환 진행을 지연시켰다"고 강조했다.
이어 "환자는 이 약물의 긍정적인 안전성 프로파일과 내약성이 양호한 월 1회 주사 요법을 통해 주입센터를 방문하지 않고 집에서 치료제를 자가투여할 수 있다”고 설명했다.
다발성경화증에서 질병 활성도와 관련된 B세포에 결합해 고갈시키는 B세포 치료제는 주로 병원과 주입치료센터에서 제공돼 왔다. 이는 의료비용을 늘리고 환자의 생활방식에 부담을 줄 수 있다.
케심프타는 예비투약이 필요 없는 월 1회 피하주사를 통해 자가투여의 유연성을 제공한다.
프리필드시린지 및 센소레디 펜을 통한 케심프타 피하투여의 생물학적 동등성을 평가하기 위해 실시된 개방표지 임상 2상 시험인 APLIOS 연구와 ASCLEPIOS 연구에서 나온 긍정적인 결과는 케심프타가 집에서 쉽게 자가투여할 수 있는 매우 효과적인 B세포 치료제라는 점을 보여준다.
노바티스 제약사업부 마리-프랑스 추딘 사장은 “케심프타는 RMS 치료에서 환자가 질병을 더 자유롭게 관리할 수 있도록 하면서 높은 효능과 안전성을 제공하는 의미 있는 치료 옵션"이라며 "케심프타의 개발은 다발성경화증에 대한 자사의 헌신, 지식, 이해를 보여주는 훌륭한 사례이며, 이를 통해 우리는 환자 결과와 경험을 크게 향상시키는 표적치료제를 발견했다”고 강조했다.
오파투무맙은 2009년에 FDA에 의해 만성림프구성백혈병(CLL) 치료를 위해 의료제공자에 의해 투여되는 고용량 정맥주사제로 처음 승인됐으며 아제라(Arzerra)라는 제품명으로 발매됐다. 이후 재발형 다발성경화증에 대한 완전히 새로운 개발 프로그램에서 연구됐다.
오파투무맙의 RMS 임상 개발 프로그램은 10년 동안 진행됐으며 광범위한 환자 집단을 반영한 엄격한 연구의 일환으로 2300명 이상의 환자들이 등록됐다.
노바티스는 미국에서 케심프타를 다음 달 초부터 이용할 수 있게 될 것으로 예상했다. 현재 노바티스는 전 세계에서 케심프타의 승인 신청을 추진 중이다. 유럽에서는 내년 2분기 안에 승인 여부가 결정될 예정이다.
