미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학회사 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)의 혈우병 A 유전자 치료제에 대한 승인을 보류했다.
바이오마린은 19일(현지시간) FDA가 중증 혈우병 A에 대한 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 생물의약품 허가신청(BLA)에 대한 심사완료공문(CRL)을 발행했다고 발표했다.
회사 측에 의하면 FDA는 CRL을 통해 신청에 대한 심사 주기가 완료됐으며 현재 형태는 승인 준비가 되지 않았다고 전했다.
FDA는 연간출혈률(ARR)을 1차 평가변수로 사용해 평가한 지속적인 효과에 대한 실질적인 증거를 위해 현재 진행 중인 270-301 임상 3상 시험의 2년 데이터를 제출할 것을 요청했다. 바이오마린은 FDA가 이러한 권고안을 개발 또는 심사기간 동안에는 제시하지 않았으며 이번에 처음으로 통보한 것이라고 설명했다.
구체적으로는 임상 3상 연구를 완료하고 모든 연구 참가자에 대한 2년 동안의 후속 안전성 및 효능 데이터를 제출할 것을 권고했다. 그러면서 270-201 임상 1/2상 시험과 임상 3상 시험의 차이 때문에 임상 1/2상 시험이 효과의 지속성을 뒷받침하는 수준이 제한적이라고 지적했다.
임상 3상 시험은 작년 11월에 환자 모집이 완료됐으며, 마지막 환자에 대한 2년 추적 관찰은 2021년 11월에 완료될 예정이다. 바이오마린은 앞으로 몇 주 안에 당국과 승인을 위한 다음 단계를 조율하기 위한 회의를 실시할 계획이다.
바이오마린의 장 자크 비에나메 이사회 의장 겸 최고경영자는 “우리는 FDA가 심사완료공문에서 처음으로 새로운 요구를 제시했다는 점에 놀랐고 실망했다. 우리는 발록토코진 록사파보벡 유전자 치료제와 혈우병 A 환자를 위한 치료 패러다임을 재정립할 수 있는 가능성에 확신을 갖고 있다”고 말했다.
이 승인 신청은 임상 3상 중간 분석 데이터와 임상 1/2상 시험의 3년 데이터를 근거로 했다. FDA는 발록토코진 록사파보벡을 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정한 바 있으며 우선 심사 절차를 통해 심사했다.
현재 유럽의약청(EMA)은 발록토코진 록사파보벡의 판매허가신청에 대한 심사를 진행 중이다.
