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美FDA, DMD 희귀 변이 표적치료제 빌텝소 승인
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美FDA, DMD 희귀 변이 표적치료제 빌텝소 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.08.13 16:09
  • 댓글 0
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디스트로핀 발현 증가...임상 3상서 계속 연구 중

일본 닛폰신약(Nippon Shinyaku)의 자회사 NS파마(NS Pharma)가 미국에서 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제 빌텝소(Viltepso, viltolarsen)의 승인을 획득했다.

NS파마는 12일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 빌텝소 주사를 엑손 53 스키핑(exon 53 skipping) 치료를 받을 수 있는 듀시엔형 근이영양증 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.

▲ 미국 식품의약국은 엑손 53 스키핑 치료를 받을 수 있는 듀시엔형 근이영양증 환자의 치료제 빌텝소를 신속 승인했다.
▲ 미국 식품의약국은 엑손 53 스키핑 치료를 받을 수 있는 듀시엔형 근이영양증 환자의 치료제 빌텝소를 신속 승인했다.

빌텝소는 근육 건강을 지탱하는 핵심 단백질 디스트로핀(dystrophin) 증가를 근거로 FDA의 신속 승인 절차를 통해 허가됐다. 듀시엔형 근이영양증의 근본적인 원인은 디스트로핀 부족이기 때문에 디스트리핀을 최대한 빠르게 많이 증가시키는 것이 DMD의 주요 치료 목표다.

빌텝소는 4세 정도의 아동에서 디스트로핀을 증가시키는 것으로 입증된 최초이자 유일한 엑손 53 스키핑 치료제다. 지속적인 승인은 임상 3상 확증적 시험에서 임상적 혜택의 확인에 따라 달라질 수 있다.

DMD는 디스트로핀 생산을 막는 유전적 돌연변이로 인해 발생한다. DMD 환자는 이르면 2세부터 증상이 나타나기 시작하며 점진적이고 돌이킬 수 없는 근육 손실을 경험한다. 심장 및 호흡기 근육문제는 10대부터 시작되며 생명을 위협하는 심각한 합병증으로 이어진다. 엑손 53 스키핑을 받을 수 있는 환자는 전체 DMD 환자의 약 8%로 추산된다.

빌텝소 신약승인신청 제출서류에는 북미지역에서 시행된 4~10세 미만의 환자 16명을 대상으로 진행된 Study 1 임상 2상, 2기간 연구 결과와 일본에서 5~18세 미만의 환자 16명을 대상으로 진행된 Study 2 다기관, 개방표지 연구의 결과가 포함돼 있다.

Study 1 연구에서 빌텝소 권장용량 80 mg/kg/wk를 투여받은 환자 8명은 모두 디스트로핀 수치가 증가했으며 88%에 해당하는 7명은 디스트로핀 수치가 정상 수준의 3% 이상으로 나타났다. 전반적으로 치료 20~24주 이후에는 디스트로핀 발현 수치가 정상 수준의 6%로 관찰됐다. 이에 비해 치료 전 디스트로핀 수치는 0.6%였다.

가장 흔한 약물 부작용으로는 상기도감염, 주사부위반응, 기침, 발열 등이 보고됐다.

빌텝소로 치료를 받는 환자는 집이나 병원 또는 치료센터에서 주입을 받을 수 있는 옵션과 유연성을 갖는다. 빌텝소는 숙련된 의료전문가에 의해 매주 60분간 정맥주사를 통해 체중 1kg당 80mg 용량으로 투여된다.

현재 NS파마는 확증적 임상 3상 RACER53 시험에서 빌텝소의 안전성과 효능을 계속 연구하고 있다. 이 임상시험은 작년 10월에 시작돼 환자 모집이 진행 중이며 신속 승인 절차를 통해 제출된 임상 결과를 확인하는 것이 목표다.


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