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로슈 경구용 척수성 근위축증 치료제 美승인
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로슈 경구용 척수성 근위축증 치료제 美승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.08.10 12:17
  • 댓글 0
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운동기능 개선 입증...집에서 투여 가능

미국 식품의약국(FDA)이 로슈의 경구용 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(Evrysdi, 성분명 리스디플람)의 판매를 허가했다.

로슈의 자회사 제넨텍은 지난 7일(현지시간) FDA가 생후 2개월 이상의 소아 및 성인 척수성 근위축증 환자의 치료제 에브리스디를 승인했다고 발표했다.

에브리스디는 척수성 근위축증 1형, 2형, 3형을 포함해 다양한 연령과 질병 중증도의 환자를 대상으로 진행된 임상시험 2건에서 운동 기능을 임상적으로 의미 있는 수준으로 개선시킨 것으로 나타났다.

영아 환자는 질병 자연과정에서 일반적으로 볼 수 없는 주요 운동 이정표인 최소 5초 이상 도움 없이 앉을 수 있는 능력을 얻었다.

▲ 로슈의 경구용 척수성 근위축증 치료제 에브리스디는 집에서 투여할 수 있는 최초이자 유일한 척수성 근위축증 치료제다.
▲ 로슈의 경구용 척수성 근위축증 치료제 에브리스디는 집에서 투여할 수 있는 최초이자 유일한 척수성 근위축증 치료제다.

또한 에브리스디는 질병 자연사와 비교했을 때 12개월 차와 23개월 차에 영구적인 환기 없이 생존한 환자 비율을 향상시켰다.

물약 형태인 에브리스디는 매일 집에서 경구 투여하거나 영양보급관을 통해 투여한다.

로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “미국에서 대부분의 SMA 환자들이 치료를 받지 않았다는 점을 고려할 때 긍정적인 임상 프로파일과 경구 투여 방식을 가진 에브리스디가 이 희귀 신경질환을 앓는 많은 사람에게 의미 있는 혜택을 제공할 수 있다고 생각한다"며 "SMA 커뮤니티의 힘과 결의는 우리에게 지속적으로 영감을 주었으며, 오늘 공동의 성과를 달성한 것을 축하한다”고 밝혔다.

에브리스디는 SMA에 대한 대규모의 강력한 임상시험 프로그램 일환으로 450명 이상의 환자를 대상으로 연구되고 있다.

이 프로그램에는 생후 2개월에서 60세까지의 성인 환자 중 척추측만증, 관절구축 같은 다양한 증상 및 운동기능을 가진 환자와 이전에 다른 의약품으로 치료를 받은 환자 등이 포함된다.

이번 승인은 생후 2~7개월의 증상성 영아 환자를 대상으로 한 FIREFISH 연구와 2~25세의 소아 및 성인 환자를 대상으로 한 SUNFISH 연구 등 광범위한 사람을 대표하도록 설계된 임상시험 2건의 데이터를 근거로 한다.

SUNFISH는 척수성 근위축증 2형 및 3형이 있는 성인 환자를 포함한 최초이자 유일한 위약 대조 연구다.

FIREFISH 연구에서 치료 용량으로 치료받은 영아의 41%는 베일리 영유아 발달검사 3판(BSID-III)으로 측정된 최소 5초 이상 도움 없이 앉을 수 있는 능력을 달성했다.

또한 영아의 90%는 치료 12개월 차에 영구적인 환기 없이 생존했으며 15개월 이상의 나이에 도달했다.

치료받지 않은 영아 발병 SMA의 자연사에 의하면 영아 환자는 독립적으로 앉을 수 없을 것으로 예상되며 생후 14개월 이상에 영구 환기 없이 생존할 수 있는 비율은 25%에 불과하다.

SUNFISH 연구에서는 에브리스디로 치료를 받은 소아 및 성인 환자의 운동기능 평가척도(MFM-32) 총점수로 측정된 12개월 차 운동기능이 위약군에 비해 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의하게 개선된 것으로 나타났다.

에브리스디는 FIREFISH와 SUNFISH 시험에서 긍정적인 효능 및 안전성 프로파일이 입증됐다.

후기 발병 SMA에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 발열, 설사, 발진 등이며 영아 발병 SMA에서는 이외에도 상기도감염, 폐렴, 변비, 구토 등이 포함됐다.

연구 철회로 이어진 치료 관련 안전성 결과는 없었다.

에브리스디는 운동뉴런(SMN) 단백질의 생존을 증가시켜 SMA를 치료하도록 고안됐다.

SMN 단백질은 몸 전체에서 발견되며 건강한 운동뉴런 및 운동을 유지하는데 중요하다.

제넨텍은 미국 SMA 재단, PTC 테라퓨틱스와의 협력 하에 임상 개발을 주도하고 있다.

제넨텍은 미국에서 에브리스디를 2주 이내에 환자의 집으로 배송할 수 있을 것으로 예상하고 있다.


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