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최종편집 2020-08-14 17:58 (금)
스파크, 혈우병A 유전자치료제 내년 임상3상 개시
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스파크, 혈우병A 유전자치료제 내년 임상3상 개시
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.07.14 16:54
  • 댓글 0
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초기 임상 데이터 공개...지속적인 8인자 발현 관찰

로슈의 자회사 스파크 테라퓨틱스가 내년에 혈우병A 유전자 치료제 후보물질의 임상 3상 시험을 시작할 계획이라고 밝혔다.

스파크 테라퓨틱스는 12일(현지시간) 혈우병A 치료제 SPK-8011의 임상 1/2상 시험 3개 용량 코호트에서 나온 데이터를 발표했다. 이 데이터는 국제혈전지혈학회(International Society of Thrombosis and Hemostasis) 2020 온라인 학술회의에서 발표됐다.

▲ 로슈의 자회사 스파크 테라퓨틱스는 혈우병A 유전자 치료제 SPK-8011의 용량 및 면역조절요법을 최적화하고 내년에 임상 3상 시험 투여를 시작할 계획이다.
▲ 로슈의 자회사 스파크 테라퓨틱스는 혈우병A 유전자 치료제 SPK-8011의 용량 및 면역조절요법을 최적화하고 내년에 임상 3상 시험 투여를 시작할 계획이다.

임상 1/2상 시험에 참가한 14명 가운데 2명은 SPK-8011 5×1011vg/kg, 3명은 1×1012vg/kg, 9명은 2×1012vg/kg 용량을 1회 투여받았다.

지난 6월 3일 데이터 확정 시점 기준으로 5×1011vg/kg 및 1×1012vg/kg 코호트의 참가자 5명과 2×1012vg/kg 용량 코호트의 참가자 7명에서 허용 가능한 안전성 프로파일이 확인됐다. 투여 후 2~3.3년 이후 연간출혈률(ABR)이 91% 감소, 제8혈액응고인자(FVIII) 주입이 96% 감소했으며, 안정적이고 지속적인 FVIII 발현이 관찰됐다.

앞서 공개된 바와 같이 2×1012vg/kg 용량 코호트의 참가자 9명 중 2명은 캡시드 기반 면역 반응으로 인해 FVIII 발현을 상실했다. 다른 2×1012vg/kg 용량 코호트 참가자 7명과 5×1011vg/kg 및 1×1012vg/kg 용량 코호트의 참가자 5명은 안정적이고 지속적인 FVIII 발현을 보였다.

이러한 데이터는 유전자 치료 후 가장 길고 안정적인 FVIII 발현 결과이며, 안정적이고 지속적인 FVIII 발현을 달성하기 위해 간세포를 표적으로 하는 AAV 유전자 치료제의 효능을 뒷받침한다.

스파크 테라퓨틱스의 페데리코 민고치 최고과학책임자는 “평균 2년 이상의 관찰 기간 동안 허용 가능한 안전성 프로파일과 상당한 출혈 감소를 보여준 중간 데이터에 매우 고무돼 있다. 우리의 초점은 혈우병A 유전자 치료제 개발 전략과 일치하는 임상 3상 시험을 진행하기 이전에 용량과 면역조절요법을 최적화하는 것이다”고 밝혔다.

스파크는 항체가 있는 혈우병A 환자를 대상으로 SPK-8011 및 SPK-8016의 용량 및 면역조절요법을 계속 최적화하고 있다. 현재 임상 3상 준비 연구가 진행 중이며 임상 3상 시험의 참가자에 대한 투여는 2021년에 이뤄질 것으로 예상되고 있다.


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