2076975 2077203
최종편집 2020-08-12 10:02 (수)
사렙타, 유전자 치료 사전 처치제 라이선스 계약
상태바
사렙타, 유전자 치료 사전 처치제 라이선스 계약
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.07.03 06:23
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

희귀질환 치료에 사용...AAV 중화항체 환자 대상

미국 희귀질환 치료제 전문기업 사렙타 테라퓨틱스가 스웨덴 제약회사 한사 바이오파마(Hansa Biopharma)의 유전자 치료 사전 처치 약물에 대한 계약을 체결했다.

사렙타는 2일(현지시간) 한사 바이오파마와 임리피다제(imlifidase)에 대한 라이선스 계약을 맺었다고 발표했다.

▲ 사렙타는 AAV 중화 항체가 있는 듀시엔형 및 지대형 근이영양증 환자의 유전자 치료를 위한 사전 처치 약물 임리피다제를 개발하고 홍보하기 위한 전 세계 독점 라이선스를 확보했다.
▲ 사렙타는 AAV 중화 항체가 있는 듀시엔형 및 지대형 근이영양증 환자의 유전자 치료를 위한 사전 처치 약물 임리피다제를 개발하고 홍보하기 위한 전 세계 독점 라이선스를 확보했다.

이 계약을 통해 사렙타는 다른 치료 방법이 없는 듀시엔형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)과 지대형 근이영양증(Limb-girdle muscular dystrophy, LGMD) 환자를 위한 사렙타의 유전자 치료제 투여 시 사전 처치 용도로 임리피다제를 개발하고 홍보하기 위한 전 세계 독점 라이선스를 획득했다.

사렙타의 유전자 치료제는 아데노관련바이러스(AAV)를 활용하는데, 치료 전에 IgG 항체를 보유한 DMD 및 LGMD 환자는 AAV 기반 유전자 치료제로 치료를 받을 수 없다.

임리피다제는 IgG를 특이적으로 표적으로 하는 항체 절단 효소로, IgG 매개 면역반응을 억제한다.

ㅅ투여 후 수 시간 내에 IgG-항체를 절단하고 반응성을 억제하는 빠른 작용 기전을 갖고 있어, 일반적으로는 AAV 투여 및 재투여하지 못하게 하는 AAV-IgG 항체를 제거한다.

사렙타의 더그 인그램 최고경영자는 “유전자 치료제의 한계점 중 하나는 AAV 벡터에 대한 중화 항체를 갖고 있는 환자를 치료할 수 없다는점이"이라고 말했다.

이어 “한사의 기술은 전임상 및 임상 모델에서 AAV 기반 유전자 치료제 투여를 막는 IgG 항체를 제거할 수 있는 것으로 나타났다"면서"성공적일 경우 항체로 인해 치료 접근이 불가능했던 DMD 및 LGMD 환자를 위해 자사 유전자 치료제의 활용 범위를 확대할 수 있다”고 강조했다.

한사 바이오파마의 소렌 툴스트럽 최고경영자는 “우리는 유전자 치료 분야에서 자사의 효소 기술이 상당한 잠재력을 갖고 있다고 보고 있다"며 "미충족 의료수요가 매우 높은 두 질환이 있는 환자 가운데 중화 항체로 인해 획기적인 치료제로 치료를 받을 수 없는 환자를 대상으로 임리피다제의 독특한 특징을 이용해 유전자 치료를 가능하도록 하기 위해 이 분야의 선도기업인 사렙타와 협력하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

계약 조건에 따라 한사는 사렙타로부터 1000만 달러의 계약금을 받을 것이며, 차후 최대 3억9750만 달러의 추가적인 개발, 승인, 판매 마일스톤과 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.