미국 희귀질환 치료제 전문기업 사렙타 테라퓨틱스가 스웨덴 제약회사 한사 바이오파마(Hansa Biopharma)의 유전자 치료 사전 처치 약물에 대한 계약을 체결했다.
사렙타는 2일(현지시간) 한사 바이오파마와 임리피다제(imlifidase)에 대한 라이선스 계약을 맺었다고 발표했다.
이 계약을 통해 사렙타는 다른 치료 방법이 없는 듀시엔형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)과 지대형 근이영양증(Limb-girdle muscular dystrophy, LGMD) 환자를 위한 사렙타의 유전자 치료제 투여 시 사전 처치 용도로 임리피다제를 개발하고 홍보하기 위한 전 세계 독점 라이선스를 획득했다.
사렙타의 유전자 치료제는 아데노관련바이러스(AAV)를 활용하는데, 치료 전에 IgG 항체를 보유한 DMD 및 LGMD 환자는 AAV 기반 유전자 치료제로 치료를 받을 수 없다.
임리피다제는 IgG를 특이적으로 표적으로 하는 항체 절단 효소로, IgG 매개 면역반응을 억제한다.
ㅅ투여 후 수 시간 내에 IgG-항체를 절단하고 반응성을 억제하는 빠른 작용 기전을 갖고 있어, 일반적으로는 AAV 투여 및 재투여하지 못하게 하는 AAV-IgG 항체를 제거한다.
사렙타의 더그 인그램 최고경영자는 “유전자 치료제의 한계점 중 하나는 AAV 벡터에 대한 중화 항체를 갖고 있는 환자를 치료할 수 없다는점이"이라고 말했다.
이어 “한사의 기술은 전임상 및 임상 모델에서 AAV 기반 유전자 치료제 투여를 막는 IgG 항체를 제거할 수 있는 것으로 나타났다"면서"성공적일 경우 항체로 인해 치료 접근이 불가능했던 DMD 및 LGMD 환자를 위해 자사 유전자 치료제의 활용 범위를 확대할 수 있다”고 강조했다.
한사 바이오파마의 소렌 툴스트럽 최고경영자는 “우리는 유전자 치료 분야에서 자사의 효소 기술이 상당한 잠재력을 갖고 있다고 보고 있다"며 "미충족 의료수요가 매우 높은 두 질환이 있는 환자 가운데 중화 항체로 인해 획기적인 치료제로 치료를 받을 수 없는 환자를 대상으로 임리피다제의 독특한 특징을 이용해 유전자 치료를 가능하도록 하기 위해 이 분야의 선도기업인 사렙타와 협력하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
계약 조건에 따라 한사는 사렙타로부터 1000만 달러의 계약금을 받을 것이며, 차후 최대 3억9750만 달러의 추가적인 개발, 승인, 판매 마일스톤과 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.