일본 다케다제약이 미국 신생기업 카민 테라퓨틱스(Carmine Therapeutics)와 희귀질환 유전자 치료제를 개발하기 위해 제휴를 맺었다.
카민 테라퓨틱스는 30일(현지시간) 적혈구 세포밖소포체를 기반으로 한 카민의 REGENT 기술을 이용해 희귀질환 표적 2개에 대한 획기적인 비-바이러스성 유전자 치료제를 발굴, 개발, 상업화하기 위해 연구 제휴 계약을 체결했다고 발표했다.
계약 조건에 따라 카민은 일정한 계약금과 연구 지원금을 받게 되며 추가로 총 9억 달러의 마일스톤 및 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
또한 다케다는 카민의 REGENT 플랫폼 개발을 지원하기 위해 500만 달러의 전환사채 매입을 약속했다.
카민의 설립 CEO인 XQ 린은 “희귀질환 치료제 분야의 세계적인 선도기업인 다케다와 협력관계를 맺게 돼 기쁘다"며 "이는 카민에게 REGENT 플랫폼을 개발하고 자체 프로그램을 발전시키기 위한 상당한 자금을 제공한다”고 밝혔다.
카민 테라퓨틱스는 2018년에 국제 학술지 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)에 처음 게재된 적혈구 세포밖소포체(RBCEV)를 활용한 REGENT 기술을 토대로 새로운 유형의 치료제를 개발 중이다.
비-바이러스성 유전자 치료제를 개발하는데 초점을 두고 있으며, RBCEV 기반 유전자 치료제는 아데노관련바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제에 비해 반복 투여, 보다 큰 전이유전자 페이로드 용량, 향상된 생체분포가 가능할 수 있다.
희귀질환의약품 발굴부 총괄 마두 나타라잔은 “자사는 오늘날의 기술을 뛰어넘을 수 있는 비-바이러스성 벡터 접근방식을 추구하는 카민 테라퓨틱스 같은 혁신적인 파트너와 네트워크를 구축하면서 유전자 치료제 분야에서 기틀을 다지고 있다"면서 "AAV 유전자 치료제의 문제를 해결할 수 있는 REGENT 플랫폼 같은 대체 유전자 치료제 전달체를 개발하는 일은 희귀질환에 대한 차세대 치료제를 제공하는데 중요하다”고 강조했다.
