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최종편집 2020-08-14 17:53 (금)
드라베 증후군 치료제 핀테플라 FDA 승인
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드라베 증후군 치료제 핀테플라 FDA 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.06.26 17:06
  • 댓글 0
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경련발작 감소 효과...7월 발매 예정

미국 식품의약국(FDA)이 조제닉스(Zogenix)의 핀테플라(Fintepla, 성분명 펜플루라민)를 희귀 뇌전증 환자의 치료제로 승인했다.

▲ 조제닉스는 미국 식품의약국으로부터 핀테플라를 다른 의약품으로 적절히 조절되지 않는 발작이 있는 환자의 경련발작 빈도를 감소시키기 위한 치료제로 승인받았다.
▲ 조제닉스는 미국 식품의약국으로부터 핀테플라를 다른 의약품으로 적절히 조절되지 않는 발작이 있는 환자의 경련발작 빈도를 감소시키기 위한 치료제로 승인받았다.

조제닉스는 25일(현지시간) FDA가 핀테플라 내복액을 2세 이상의 환자에서 드라베 증후군(Dravet syndrome) 관련 발작 치료제로 승인했다고 발표했다.

FDA는 핀테플라를 우선 심사 절차를 통해 심사했으며 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

드라베 증후군은 빈번하고 심각한 치료 저항성 발작 및 관련 입원과 응급상황, 발달 및 운동 장애, 갑작스러운 예기치 않은 사망 위험 증가 등이 관찰되는 희귀 소아기 발병 뇌전증이다.

드라베증후군에 대한 핀테플라의 승인은 무작위, 이중눈가림, 위약대조 임상 3상 시험 2건에서 나온 데이터와 개방표지 연장 연구의 안전성 데이터를 근거로 한다.

핀테플라는 한 가지 이상의 항간질제로 발작이 적절히 조절되지 않는 환자를 대상으로 기존 치료요법과 병용했을 때 월별 경련발작 빈도를 위약에 비해 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.

대부분의 연구 참가자들은 치료 3~4주 내에 반응을 보였으며, 14~15주의 치료기간 동안 반응이 일관되게 유지됐다.

가장 흔하게 보고된 이상반응은 식욕 감소, 졸음, 진정, 무기력, 설사, 변비, 비정상적인 심초음파결과, 피로, 권태감, 무력증, 운동실조, 균형장애, 보행장애, 혈압 상승, 침흘림, 타액 과분비, 발열, 상기도감염, 구토, 체중감소, 낙상, 뇌전증지속상태 등이다.

핀테플라의 제품 정보에는 심장판막증(VHD), 폐동맥고혈압(PAH)에 관한 박스형 경고문이 포함된다.

이에 따라 핀테플라는 미국에서 위해성평가완화전략(REMS) 프로그램을 통해 발매될 예정이며, 오는 7월 말부터 조제닉스의 특수약국 파트너를 통해 이용할 수 있게 될 전망이다.

조제닉스의 스티븐 파 사장 겸 최고경영자는 “FDA에 의한 핀테플라 승인은 중요한 이정표로, 드라베증후군을 앓는 환자 및 환자 가족과 축하할 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.

이어 “우리는 약 6년 전에 벨기에 연구진이 드라베 증후군 관련 난치성 발작을 치료하는데 있어 다른 항경련제와 구별되는 약리학적 특징을 가진 펜플루라민의 잠재력을 발견한 이후 글로벌 개발 프로그램을 시작했다"면서 "핀테플라 승인으로 이어진 개발 프로그램을 지원한 환자, 가족 및 모든 사람에게 진심으로 감사드린다”고 말했다.


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