글로벌 바이오제약회사 CSL베링(CSL Behring)이 유전자 치료제 전문회사 유니큐어(uniQure)로부터 혈우병 B 유전자 치료제의 라이선스를 확보했다.
CSL베링은 24일(현지시간) 유니큐어로부터 혈우병 B 치료를 위한 아데노관련바이러스(AAV) 5 기반 유전자 치료제 프로그램 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)을 상업화하기 위한 독점적인 글로벌 라이선스 권리를 획득하기로 합의했다고 발표했다.
유니큐어의 AMT-061 프로그램은 현재 임상 3상 시험이 진행 중이며, 혈우병 B 환자에게 장기적인 혜택을 제공할 수 있는 최초의 유전자 치료제 중 하나가 될 수 있다.
AMT-061의 1회 투여는 혈우병 B 환자에서 결핍된 혈액응고 단백질인 제9혈액응고인자(Factor IX, FIX) 혈장 수치를 수년 동안 출혈 경향을 감소시키거나 없애는 정도로 증가시키는 것으로 나타났다.
AMT-061의 개발이 성공적일 경우 혈우병 B 환자는 FIX 활성도를 기능 수준으로 회복시킴으로써 빈번하고 지속적인 보충요법을 필요로 하지 않도록 하는 1회용 치료를 받을 수 있게 된다.
CSL의 폴 페로 CEO는 “혈우병 B 환자와 함께 하는 우리의 비전은 이 질환의 평생 부담에서 벗어날 수 있도록 돕는 획기적인 치료 패러다임을 제시하는 것"이라면서 "우리는 지난 30년 이상 동안 전 세계 출혈장애 커뮤니티에 생명을 구하는 혁신을 제공하고 있으며 이 치료제의 잠재적인 혜택을 극대화할 수 있는 좋은 위치에 있다”고 말했다.
계약에 따라 CSL베링은 AMT-061을 상업화하기 위한 독점적인 전 세계 권리를 갖게 된다.
유니큐어는 계약금으로 4억5000만 달러를 받고 차후 최대 16억 달러의 승인 및 판매 관련 마일스톤과 로열티를 받을 수 있다.
유니큐어는 임상 3상 시험을 완료한 뒤 CSL베링과 합의된 계획에 따라 초기 상업적 공급을 위한 생산 확대를 추진할 예정이다.
유니큐어의 맷 카푸스타 최고경영자는 “자사는 이 합의를 통해 가능한 한 빨리 최대한 많은 수의 혈우병 B 환자에게 혁신적인 유전자 치료제를 전달하는데 있어 이상적인 위치를 점하게 됐다"며 "이번 거래는 주요 이정표이며 유전자 치료제 후보물질 파이프라인을 발전 및 확대하고 생산 및 기술 플랫폼에 투자하기 위한 재정적 자원을 제공할것"이라고 밝혔다.
유니큐어는 작년 12월에 AMT-061의 임상 2b상 시험에서 1회 투여 이후 모든 환자들의 FIX 활성이 정상 수치의 최대 50%, 평균 41%로 증가하면서 기능적으로 높은 수준을 유지한 것으로 나타났다고 발표했다.
이는 출혈 사건 위험을 없애거나 유의하게 감소시키는데 충분하다고 간주되는 수치를 넘는 결과다.
CSL의 페로 CEO는 “이 차세대 치료제는 자사의 기존 동종 최고 혈우병 B 제품 포트폴리오 및 대체 치료 옵션에 매우 보완적"이라며 "우리는 혈액학 분야에서 생명을 구하는 혁신을 제공하는 유산을 구축하고 있으며 혈우병 B에 대한 시장 선도적인 제품을 제공하고 있고 혈우병 A, 폰 빌레브란트병, 혈전증 및 기타 생명을 위협하는 질환에 대한 치료제의 선도기업”이라고 강조했다.
