길리어드사이언스와 갈라파고스의 염증질환 치료제 후보물질 필고티닙(filgotinib)이 궤양성대장염 임상시험에서 목표를 달성했다.
길리어드와 갈라파고스는 20일(현지시간) 생물학적 제제 치료 경험이 없거나 치료 경험이 있는 중등도에서 중증 활동성 궤양성대장염 성인 환자 1348명을 대상으로 경구용 1일 1회 선택적 JAK1 억제제 필고티닙을 평가한 SELECTION 무작위 배정, 이중눈가림, 위약대조 임상 2b/3상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표했다.
시험 결과 필고티닙 200mg은 위약에 비해 10주차 임상적 관해율, 58주차 임상적 관해 유지율을 포함해 모든 1차 평가변수들을 충족시켰다. 다만 필고티닙 저용량 100mg은 10주차 임상적 관해율 면에서 통계적 유의성을 확보하는데 실패했다.
이 임상시험에서 임상적 관해는 내시경 항목 점수가 0 또는 1, 직장출혈 항목 점수가 0, 배변 빈도 항목 점수가 1점 이상 감소해 0 또는 1로 나타난 경우로 정의됐다.
생물학적 제제 치료 경험이 없는 환자군(659명)에서 10주차 임상적 관해에 도달한 환자 비율은 필고티닙 200mg 치료군이 26.1%, 위약군이 15.3%로 집계됐다. 생물학적 제제 치료 경험이 있는 환자군(689명)에서 10주차 임상적 관해율은 필고티닙 200mg 치료군이 11.5%, 위약군이 4.2%였다.
필고티닙 100mg 또는 200mg으로 10주 치료 이후 임상 반응 또는 관해에 도달한 환자 558명은 필고티닙 유도용량으로 계속 치료를 받는 치료군 또는 위약군으로 다시 무작위 배정돼 58주까지 추적됐다.
이 유지요법 시험에서는 필고티닙 2개 용량 모두 1차 평가변수를 달성했다. 필고티닙 200mg 치료군의 58주차 임상적 관해율은 37.2%, 위약군이 11.2%로 나타났다. 필고티닙 100mg 치료군은 58주차 임상적 관해율이 23.8%, 위약군은 13.5%로 확인됐다.
유도요법 시험에서 심각한 이상반응 발생률은 세 그룹이 유사한 수준이었다. 유지요법 시험에서 심각한 이상반응 발생률은 필고티닙 200mg 치료군이 4.5%, 위약군은 0%, 필고티닙 100mg 치료군은 4.5%, 위약군은 7.7%였다.
심각한 감염, 대상포진, 정맥혈전증, 폐 색전증, 위장관천공 발생률은 낮은 편이었고 세 그룹이 유사했다. 유지요법 시험 도중 필고티닙 200mg 치료군에서 2명의 환자 사망이 보고됐는데 약물과는 관련이 없는 것으로 간주됐다.
길리어드사이언스의 머다드 파시 최고의료책임자는 “우리는 SELECTION 시험에서 유도요법으로서 초기 반응과 유지요법으로서 지속적인 효능이 관찰된 것에 고무돼 있다. 중등도에서 중증 궤양성대장염 환자는 병을 효과적으로 관리하는데 어려움을 겪을 수 있다. 이 톱라인 데이터는 필고티닙이 보다 많은 환자가 의미 있고 지속적인 치료 반응 개선을 달성하는데 도움을 줄 수 있다는 것을 보여준다”고 밝혔다.
SELECTION 시험의 자세한 결과는 차후 학회 회의에서 발표될 예정이다.
필고티닙은 현재 미국, 유럽, 일본에서 류마티스관절염 치료제로 심사되고 있다. 길리어드와 갈라파고스는 필고티닙을 류마티스관절염, 궤양성대장염 외에도 크론병, 건선성관절염, 포도막염 등 다양한 염증질환에 대한 치료제로 개발하고 있다.
