미국 식품의약국(FDA)이 HER2 표적 항체약물접합체(ADC) 엔허투(Enhertu, trastuzumab deruxtecan)를 HER2 변이 폐암에 대한 혁신치료제로 지정했다.
아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 18일(현지시간) 미국에서 엔허투가 HER2 변이가 있고 백금 기반 치료를 받는 도중 또는 이후 병이 진행된 전이성 비소세포폐암 환자 치료를 위한 혁신치료제로 지정됐다고 발표했다.
비소세포폐암은 가장 흔한 유형의 폐암이며, 전이성 질환인 환자는 예후가 나빠 5년 생존율이 6~10%에 불과한 것으로 알려졌다.
전체 비소세포폐암 환자 중 약 2~4%가 HER2 변이를 가진 것으로 추산된다.
FDA의 혁신치료제 지정은 심각한 질환을 치료하면서 미충족 의료 수요를 충족시키는 새로운 의약품의 개발과 심사를 가속화하기 위한 제도다.
임상적으로 유의미한 평가변수에서 기존 의약품보다 상당한 개선을 나타내는 초기 임상 결과를 필요로 한다.
아스트라제네카의 호세 바셀가 항암제R&D 총괄 부사장은 “이 파괴적인 유형의 폐암을 앓는 환자를 돕기 위해 엔허투를 평가하는 와중에 나온 오늘 소식은 매우 환영할 만하다"면서 "표적치료 및 면역요법이 엄청난 발전을 보이고 있기는 하지만 이러한 요법으로 혜택을 얻지 못하거나 암이 계속 진행되는 HER2 변이 환자의 경우 충족되지 않은 의료 수요가 남아있다”고 말했다.
이번 FDA 결정은 HER2 변이 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 임상 2상 DESTINY-Lung01 시험과 임상 1상 시험의 데이터를 기반으로 한다.
DESTINY-Lung01 시험의 중간 분석 결과는 이달 말에 2020 미국임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표될 예정이다.
엔허투의 전반적인 안전성 및 내약성 프로파일은 일관됐다. 가장 흔한 이상반응은 위장계 및 혈액학적 이상반응이며 구역, 탈모증, 빈혈, 식욕 감소, 호중구 감소 등이 보고됐다. 또한 약물과 관련된 간질성 폐질환 및 폐렴 사건이 5건 발생했다.
미국에서 엔허투가 혁신치료제로 지정된 것은 이번이 3번째다. 지난주에는 트라스투주맙을 포함해 2가지 이상의 치료를 받은 HER2 양성 절제불가능 또는 전이성 위 또는 위식도접합부 선암 환자를 위한 혁신치료제로 지정됐다.
2017년에 HER2 양성 전이성 유방암에 대한 혁신치료제로 지정됐으며 이후 2019년 12월에 승인을 획득했다.
