미국 식품의약국(FDA)이 디사이페라 파마슈티컬스(Deciphera Pharmaceuticals)의 위장관기질종양(GIST) 신약 킨락(Qinlock, ripretinib)을 신속 승인했다.
디사이페라는 15일(현지시간) FDA가 킨락을 이매티닙(제품명 글리벡)을 포함해 3가지 이상의 다른 키나아제 억제제로 치료받은 진행성 위장관기질종양 성인 환자의 4차 치료제로 승인했다고 발표했다.
이전에 FDA는 킨락을 혁신치료제, 패스트트랙, 우선 심사 대상으로 지정한 바 있으며, 이번에 실시간항암제심사(Real-Time Oncology Review) 파일럿 프로그램을 통해 심사했다.
또한 킨락은 국제 보건기관들이 참여해 항암제를 동시에 심사하기 위한 FDA 우수종양학센터의 이니셔티브인 프로젝트 오르비스(Project Orbis)의 일환으로 심사됐다.
FDA에 의하면 미국에서는 매년 약 4,000~6,000명이 GIST를 진단받는 것으로 추정된다. 위장관 조직에서 비정상적인 세포가 형성되면서 발생하며 위장, 소장, 대장에서 흔하게 발생하는데 위장관 어느 곳에서도 시작될 수 있다.
킨락은 암 세포 성장을 억제하는데 도움이 되는 키나아제 억제제로, GIST를 유발하는 광범위한 KIT 및 PDGFRα 변이를 표적으로 삼는 것이 특징이다.
미국 필라델피아 폭스체이스암센터의 마가렛 폰 메흐렌 박사는 “오늘 킨락의 승인은 이전에 3가지 치료를 받은 환자를 위한 새로운 표준요법을 확립한다. GIST는 복잡한 질병이며, 초기에 기존 티로신 키나아제 억제제에 반응한 환자 중 대다수가 2차 변이로 인해 종양이 진행된다. 킨락은 무진행 생존기간(PFS) 및 전체 생존기간(OS) 면에서 강력한 임상적 혜택이 입증됐다. 내약성이 양호하며, 미충족된 수요가 높은 이 환자를 위한 중요한 새 치료제다”고 설명했다.
디사이페라의 스티브 호터 사장 겸 최고경영자는 “킨락의 FDA 승인은 이 질환을 위해 특별히 만들어진 새로운 치료 옵션을 기다리고 있는 GIST 환자에게 흥미로운 이정표”라며 “디사이페라 팀의 공헌과 헌신을 통해 암 치료에 중요한 신약을 제공하겠다는 약속을 이행하고 있다”고 밝혔다.
이번 승인은 임상 3상 INVICTUS 연구의 효능 결과와 안전성 결과, 임상 1상 시험의 데이터를 근거로 한다. INVICTUS에서 킨락 치료군의 무진행 생존기간 중앙값은 6.3개월, 위약군은 1.0개월로 집계돼 킨락이 질병 진행 또는 사망 위험을 85%가량 감소시킨 것으로 분석됐다.
또한 전체 생존기간 중앙값은 킨락 치료군이 15.1개월, 위약군이 6.6개월로 집계돼 킨락이 사망 위험을 64%가량 감소시킨 것으로 나타났다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 탈모증, 피로, 구역, 복통, 변비, 근육통, 설사, 식욕 감소, 손발 홍반성 감각이상 증후군, 구토 등이었다. 킨락 치료군에서 이상반응으로 인한 영구적인 중단율은 8%, 이상반응으로 인한 투여 일시중지 비율은 24%, 이상반응으로 인한 용량 감량 비율은 7%였다.
킨락은 피부암, 고혈압, 심박출률 감소로 나타나는 심장 기능이상 같은 심각한 부작용을 유발할 수 있다. 또한 태아 독성이 있는 것으로 확인됐다.
디사이페라는 미국에서 킨락을 다음 주부터 이용할 수 있도록 할 계획이다.
