블루프린트, 아이바키트 적응증 확대 실패

임상시험 실패 이력...새로운 적응증에 개발 중

미국 식품의약국(FDA)이 블루프린트메디슨의 위장관기질종양(GIST) 치료제 아이바키트(Ayvakit, avapritinib)의 적응증 확대를 거절했다.

블루프린트는 15일(현지시간) FDA로부터 절제불가능 또는 전이성 위장관기질종양 성인 환자의 4차 치료를 위한 아이바키트의 신약승인신청에 대한 심사완료공문(CRL)을 받았다고 발표했다.

블루프린트는 FDA가 신청서를 승인할 수 없다고 전했다고 밝혔는데 자세한 승인 거절 사유는 공개하지 않았다.

다만 블루프린트는 지난달에 아이바키트와 바이엘의 항암제 스티바가(성분명 레고라페닙)를 비교한 임상 3상 시험에서 목표를 달성하는데 실패했다고 발표한 바 있다.

키나아제 억제제인 아이바키트는 현재 미국에서 PDGFRA D842V 변이를 포함해 PDGFRA 엑손 18 변이가 있는 절제불가능 또는 전이성 GIST 성인 환자 치료제로 승인돼 있다.

유전체 수준으로 정의된 GIST 환자군을 위해 승인된 최초의 정밀치료제로 알려졌다.

블루프린트는 미국에서 아이바키트를 PDGFRA 엑손 18 변이가 있는 절제불가능 또는 전이성 GIST 성인 환자의 치료제로 계속 판매할 것이며, 유럽 등의 다른 국가들에서 판매 허가를 추진할 예정이다.

또한 아이바키트를 전신 비만세포증 치료제로 개발할 계획이다. PDGFRA 엑손 18 변이 GIST 외에 다른 GIST 적응증에 대한 개발은 중단하기로 결정했다.

FDA는 아이바키트를 진행성 전신 비만세포증 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 상태다.