미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 HER2 표적 항체약물접합체(ADC) 엔허투(Enhertu, trastuzumab deruxtecan)를 특정 위암 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다.
아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 11일(현지시간) 미국에서 엔허투를 이전에 트라스투주맙(제품명 허셉틴)을 포함해 2가지 이상의 요법을 받은 경험이 있는 HER 양성 절제불가능 또는 전이성 위 또는 위식도접합부 선암 환자의 치료를 위한 혁신치료제로 지정받았다고 발표했다.
미국에서 위암은 암 사망원인 3위를 차지하며 전이성 위암의 5년 생존율은 5%다. HER2 양성 위암은 전체 위암 환자 5명 중 1명꼴로 발견된다.
혁신치료제 지정은 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 해결하는 신약의 개발과 심사를 가속화하기 위해 고안됐다. 현재 이용 가능한 의약품에 비해 임상적으로 중요한 평가변수에서 상당한 개선을 보여주는 초기 임상 결과를 필요로 한다.
이번 혁신치료제 지정은 임상 2상 DESTINY-Gastric01 시험과 임상 1상 시험의 데이터를 근거로 한다. DESTINY-Gastric01에서 엔허투로 치료를 받은 환자군은 연구자가 선택한 화학요법(이리노테칸 또는 파클리탁셀 단독요법)으로 치료받은 환자군에 비해 객관적 반응률(ORR)과 전체 생존기간(OS)이 유의하게 개선된 것으로 나타났다.
엔허투의 전반적인 안전성 및 내약성 프로파일은 임상 1상 시험에서 관찰된 것과 일관됐다. 가장 흔한 이상반응은 호중구 수 감소, 빈혈, 구역, 식욕 감소 등이었다. 또한 약물과 관련된 간질성 폐질환과 폐렴 사례가 보고됐다. DESTINY-Gastric-01의 전체 결과는 미국임상종양학회(ASCO) 온라인 가상학술대회에서 발표된다.
아스트라제네카의 호세 바셀가 항암제연구개발 총괄 부사장은 “현재 HER2 양성 전이성 위암 환자를 위한 치료 옵션은 제한적이며 재발한 환자를 위해 승인된 HER2 표적 의약품은 없는 상황이다. 우리는 엔허투를 중요한 새로운 치료제와 이 파괴적인 질환에 대한 최초의 항체약물접합체로 제공하기 위해 FDA와 협력해 계속 연구할 계획이다”고 말했다.
엔허투는 미국과 일본에서 이전에 2가지 이상의 항-HER2 기반 요법을 받은 절제불가능 또는 전이성 HER2 양성 유방암 성인 환자의 치료제로 신속 승인됐다. FDA는 2017년에 엔허투를 HER2 양성 유방암에 대한 혁신치료제로 지정한 적이 있다.
