노바티스의 CAR-T세포 치료제 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)가 미국에서 소포림프종 치료제로 신속 심사를 받을 수 있게 됐다.
노바티스는 22일(현지시간) FDA가 킴리아를 재발성 또는 불응성 소포림프종(FL) 환자의 치료를 위한 재생의약 첨단치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)로 지정했다고 발표했다.
킴리아는 1회 투여하는 치료제로 만들어졌으며 FDA가 승인한 최초의 CAR-T세포 치료제다.
현재 재발성/불응성 급성 림프구성 백혈병을 앓는 소아 및 젊은 성인 환자 치료제와 재발성/불응성 미만성거대B세포림프종 성인 환자 치료제로 허가돼 있다.
재발성/불응성 소포림프종에 대한 승인은 3번째 적응증이 될 예정이다.
노바티스의 존 차이 글로벌의약품개발부 총괄 겸 최고의료책임자는 “이번 지정은 특정 소포림프종 환자의 미충족 수요를 해결할 수 있는 킴리아의 개발을 뒷받침한다"면서 "이 환자들은 종종 병이 진행되면서 수년에 걸친 다양한 치료에 따른 부담에 직면하게 된다”고 설명했다.
FDA의 혁신치료제 지정과 유사한 RMAT 지정은 심각한 질환을 치료, 완화, 역전, 치유하기 위한 재생의약 치료제의 개발과 심사를 신속히 진행시키기 위해 만들어졌다.
킴리아의 RMAT 지정은 현재 진행 중인 임상 2상 연구인 ELARA에서 나온 예비 임상 증거를 기반으로 한다.
노바티스에 의하면 소포림프종은 2번째로 흔한 유형의 비호지킨 림프종이자 지연성 림프종으로, 소포림프종 환자는 전체 비호지킨 림프종 환자의 약 22%를 차지한다.
생존기간을 개선시키는 새로운 치료법에도 불구하고 소포림프종은 재발과 완화가 반복되는 치료하기 어려운 악성종양으로 간주된다.
소포림프종에 대해 3차 이상의 치료를 받는 환자는 다수의 전신요법을 이용할 수 있기는 하지만 이러한 요법은 치료를 반복할수록 효능이 급격히 줄어든다. 재발성 소포림프종 환자는 평균 5가지 치료에 노출되는 것으로 집계된다.
노바티스는 킴리아를 미국 펜실베이니아대학교 페렐만의과대학과 협력해 개발했다.
