미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학회사 시애틀제네틱스(Seattle Genetics)의 HER2 양성 유방암 치료제 투키사(Tukysa, 성분명 투카티닙)를 승인했다.

시애틀제네틱스는 17일(현지시간) FDA가 투키사와 트라스투주맙(제품명 허셉틴), 카페시타빈 병용요법을 이전에 한 가지 이상의 항-HER2 요법을 받은 경험이 있는 진행성 절제불가능 또는 전이성 HER2 양성 유방암 성인 환자의 치료 용도로 승인했다고 발표했다.

투키사는 암 세포 성장에 기여하는 단백질 HER2에 대한 경구용 저분자 티로신 키나아제 억제제(TKI)다.

앞서 FDA는 투키사를 혁신치료제, 우선 심사 대상, 패스트트랙, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

투키사 승인은 FDA의 실시간 항암제 심사(Real-Time Oncology Review) 파일럿 프로그램을 통해 심사완료 예정일보다 4개월 일찍 이뤄졌다.

또한 투키사는 여러 국가의 보건당국들이 항암제 승인 신청을 동시에 접수하고 심사하는 제도인 프로젝트 오르비스(Project Orbis)를 통해 심사됐다.

FDA는 이 심사를 위해 호주 의약품청, 캐나다 보건부, 싱가포르 보건과학청, 스위스 의료제품청과 협력했다.

투키사와 트라스투주맙, 카페시타빈 병용요법은 이전에 트라스투주맙, 퍼투주맙(제품명 퍼제타), 아도-트라스투주맙엠탄신(제품명 캐싸일라)으로 단독 또는 병용요법을 받은 적이 있는 HER2 양성 절제불가능 국소 진행성 또는 전이성 유방암 환자 612명을 대상으로 진행된 HER2CLIMB이라는 임상시험에서 평가됐다.

시험 결과 투키사와 트라스투주맙, 카페시타빈 병용요법으로 치료받은 환자들은 트라스투주맙+카페시타빈으로만 치료받은 환자들에 비해 암 진행 또는 사망 위험이 46%가량 감소한 것으로 나타났다.

무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 투키사+트라스투주맙+카페시타빈 병용요법군이 7.8개월, 트라스투주맙+카페시타빈 투여군이 5.6개월이었다.

또한 투키사는 사망 위험을 34% 감소시킨 것으로 분석됐다.

전체 생존기간(OS) 중앙값은 투키사+트라스투주맙+카페시타빈 병용요법군이 21.9개월, 트라스투주맙+카페시타빈 투여군이 17.4개월로 집계됐다.

확인된 객관적 반응률은 투키사+트라스투주맙+카페시타빈 병용요법군이 40.6%, 트라스투주맙+카페시타빈 투여군이 22.8%였다.

뇌 전이가 있는 환자군에서는 투키사가 암 진행 또는 사망 위험을 52% 감소시켰으며 무진행 생존기간 중앙값은 각각 7.6개월, 5.4개월이었다.

심각한 이상반응은 투키사를 투여받은 환자의 26%에서 발생했다. 환자의 2% 이상에서 발생한 심각한 이상반응은 설사, 구토, 구역, 복통, 발작 등이었다.

가장 흔한 이상반응으로는 설사, 손발바닥 홍반성 감각이상, 구역, 피로, 간 독성, 구토, 구내염, 식욕 감소, 복통, 두통, 빈혈, 발진 등이 보고됐다.

이러한 데이터는 작년 12월에 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재됐다.

미국 다나파버 수잔F.스미스여성암센터의 에릭 와이너 박사는 “HER2 양성 전이성 유방암 환자의 최대 절반에서 암이 뇌로 전이된다"며 "투키사와 트라스투주맙, 카페시타빈 병용요법은 매우 유의하고 임상적으로 중요한 전체 생존기간 및 무진행 생존기간 결과를 통해 이전에 전이성 질환에 대해 한 가지 이상의 항-HER2 요법을 받은 HER2 양성 전이성 유방암 환자를 위한 표준요법이 될 가능성이 있다”고 말했다.

이어 "이번 승인은 치료받지 않았거나 진행 중인 활동성 뇌전이가 있는 환자들이 포함된 특별한 임상시험을 기반으로 한다"면서 "투키사는 내약성이 양호하며 HER2 양성 전이성 유방암에 대한 귀중한 추가 약물”이라고 부연했다.