◇사노피, 혈우병 환자 응원하는 온라인 캠페인 전개
 

사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)가 4월 17일 ‘세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)’을 기념해 혈우병 환자의 건강과 삶의 질 향상을 응원하는 ‘혈우병 환자의 삶을 레벨업(Level Up), 사노피와 함께 치어업(Cheer Up)’ 사내 캠페인을 진행했다.

이 캠페인은 코로나19 확산예방을 위해 국가에서 권고하는 ‘사회적 거리두기’를 지키면서도 ‘세계 혈우인의 날’을 기념하기 위해 온라인으로 진행됐다.

사노피의 임직원과 가족들이 국내 혈우병 환자들에게 전하는 응원 메시지를 모아, 혈우병을 상징하는 붉은 색의 포토 타일을 완성했다.

사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임의 희귀혈액질환사업부는 4월 3일부터 10일까지 사내 메일을 통해 직원들에게 세계 혈우인의 날의 의미를 알리고, 국내 혈우병 환자들을 응원하는 릴레이에 동참해 달라고 전했다.

사노피 직원과 가족들은 자택에서 혈우병 환자에 대한 지지를 상징하는 붉은색 옷, 넥타이, 스카프, 머리띠 등을 착용하고 응원의 메시지를 담은 사진을 보내왔다.

사노피 희귀혈액질환사업부 고대우 팀장은 자녀와 함께 세계 혈우인의 날의 의미를 되짚으면서 혈우병 환자들에게 응원의 메시지를 보냈으며, 사노피 법무팀 곽선희 팀장은 손수 스케치북에 응원의 메시지를 적어 반려동물과 함께 응원하는 등 적극적으로 참여했다.

사노피 젠자임 박희경 사장은 “‘사회적 거리두기’ 시행에도 혈우병 환자들을 응원하는 마음을 하나로 모아 준 임직원 여러분에게 감사 드린다”며 “이번 캠페인이 혈우병에 대한 인식을 높이는 데 도움이 되었기를 바란다”고 전했다.

이어 “올해 출범 1년을 맞은 희귀혈액질환사업부는 첫 주자로 선보인 반감기 연장 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스’를 비롯해 반감기 연장 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트’ 등 다양한 치료제를 공급할 계획을 가지고 있으며. 이를 통해 혈우병 환자들이 소중한 일상을 지킬 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

사노피 젠자임 희귀혈액질환사업부는 지난 3월 국내 최초의 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제 알프로릭스를 출시했다.

알프로릭스는 ‘Fc 융합 단백 기술’로 혈액응고인자 9인자의 반감기를 연장, 주 1회 투여(50IU/kg) 혹은 10~14일에 1회(100IU/kg) 투여로 일상적 예방요법이 가능하며, B형 혈우병 환자에서의 ▲ 출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다.

◇화이자, 혈우인 위한 헌혈 독려 ‘레드타이 챌린지’ 전개

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 4월 17일 ‘세계 혈우인의 날’을 맞아 혈우병에 대한 인지도를 높이고 혈액 공급이 중요한 혈우인을 위해 헌혈을 독려하는 ‘레드타이 챌린지’를 4월 17일부터 3개월 간 진행한다.

매년 4월 17일은 세계혈우연맹(WFH, World Federation of Hemophilia)이 혈우병에 대한 인지도를 높이기 위해 지정한 ‘세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)’이다. 혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 일어나는 희귀질환으로, ‘피가 멎지 않는 질환’으로도 알려져 있다.

신체 각 부위에서 출혈이 일어날 경우 정상적으로 지혈이 이루어지지 않는 증상이 대표적이다. 약 만 명당 한 명에게 나타나는 질환으로, 국내에는 2018년 12월 31일 기준 한국혈우재단에 약 2000여명의 환자가 등록되어 있다.

올해 ‘세계 혈우인의 날’은 ‘함께해요(Get +Involved)’를 주제로 진행되며, 전 세계와 지역사회가 혈우병에 대한 관심을 향상시키고 혈우인이 전 세계 어디에서나 치료와 관리를 할 수 있도록 돕는 것을 목표로 한다.

한국화이자제약은 이에 발맞춰 전 세계적으로 진행 중인 ‘레드타이 챌린지(Red Tie Challenge)’에 동참하여 대표적인 희귀 질환 중 하나인 혈우병에 대한 인식을 제고하고, 혈우인을 위해 헌혈을 독려하는 릴레이 캠페인을 진행한다.

 ‘레드타이 챌린지’는 미국혈우재단(NFH, National Hemophilia Foundation)에서 혈우인들과의 소통을 목표로 2016년부터 진행하고 있는 캠페인으로, ‘레드타이’는 혈액을 상징하는 붉은 색과 연결을 의미하는 넥타이를 통해 공동체를 하나로 연결한다는 의미를 가지고 있다.

이번 캠페인은 레드타이(Red Tie) 이미지와 헌혈을 독려하는 메시지를 SNS에 게재하고, 함께 혈우인을 응원하고 헌혈을 독려하고 싶은 사람을 2명을 지목하는 릴레이 형식으로 진행된다.

또한 헌혈의 집을 방문해 직접 헌혈을 진행한 후, 헌혈증 인증샷을 올리는 방식으로도 참여가 가능하다.

가까운 헌혈의 집은 대한적십자사 홈페이지 내 ‘헌혈의 집 찾기(http://www.bloodinfo.net/blood_house.do)를 통해 확인할 수 있다.

‘레드타이 챌린지’는 화이자 임직원과 일반 대중을 대상으로 ‘세계 혈우인의 날’인 4월 17일 기념해 총 417명의 캠페인 참여를 목표로 하며, 3개월 간의 활동 후 조성된 기부금은 헌혈 캠페인 지원을 목적으로 기부금 단체에 전달할 예정이다.   

한국화이자제약 희귀질환 사업부 총괄 조연진 상무는 “’세계 혈우인의 날’을 맞아 한국화이자제약에서 혈우병에 대한 인식을 제고하고 혈액 공급이 중요한 혈우인들에게 도움을 줄 수 있는 활동을 진행하게 되어 매우 의미있게 생각한다”면서 “화이자는 혈우병 분야 리딩 기업으로서 약 20년에 걸쳐 혈우병 환자의 삶을 바꿀 수 있는 혁신 치료제를 개발ㆍ공급하기 위해 노력해오고 있으며, 앞으로도 혈우인들의 삶의 질 향상을 위해 다양한 노력을 이어갈 것”이라고 전했다.

한편, 화이자는 전세계 최초의 유전자재조합 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’와 신생아부터 사용 가능한 ‘1분 주사’ 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’를 보유하고 있다.

한국에서는 지난 2002년 베네픽스 허가 이후  약 20년 간 글로벌 임상시험 유치, R&D 전문가 양성, 기술력 및 정보 제공, 질환인식 제고를 위한 캠페인, 환자 및 보호자를 위한 지원프로그램 등을 통해 혈우병 치료환경 개선에 앞장서고 있다.

 

◇다케다, 세계 혈우인의 날 맞아 ‘함께해요’ 응원 이벤트 진행
 

한국다케다제약(대표 문희석)은 지난 16일 세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)을 맞아 임직원을 대상으로 ‘함께해요(Get+Involved)’ 응원 이벤트 및 점등식을 진행했다고 밝혔다.

이번 행사에 참여한 한국다케다제약 혈우병 사업부(Hematology BU) 김나경 총괄은 “다케다는 70년 이상 연구 개발을 통해 혁신적인 치료제를 공급함으로써 혈우병 등 출혈성 질환 환자 치료 환경 개선에 힘써왔다”며 “앞으로도 한국다케다제약은 국내 혈우병 및 선천성 출혈 질환 환자들이 적절한 진단과 최적의 치료를 받을 수 있는 환경을 만드는데 헌신할 것”이라고 말했다.

매년 4월 17일은 세계 혈우인의 날로 혈우병과 선천성 출혈 질환에 대한 인식을 고취하고자 제정되었으며, 올해로 30번째를 맞았다.

세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia)이 발표한 올해의 슬로건은 ‘함께해요(Get+Involved)’로, 출혈성 질환 환자 모두가 적절한 진단과 치료를 받을 수 있도록 환자와 보호자, 의료인 등 모두가 함께 인식 개선에 참여하자는 의미를 담고 있다.

한국다케다제약은 전임직원을 대상으로 전세계 출혈성 질환 환자들에 대한 내용이 담긴 이메일과 함께 세계 혈우인의 날 기념 색상인 붉은 색 티셔츠와 배지를 배포했다.

임직원들은 이를 착용한 후 각자 사진을 촬영했으며, 이렇게 모인 사진들은 다케다 내부 네트워크에 업로드 되어 국내뿐만 아니라 전 세계 혈우병 환자 응원에 동참했다.

이와 더불어 매년 전 세계적으로 세계 혈우인의 날을 알리고 응원하는 의미로 진행되는 점등식인 ‘Light It Up Red’ 캠페인에 참여하고자, 혈우병 사업부(Hematology BU) 임직원들이 모여 올해의 슬로건과 로고 모양의 네온 사인을 만들어 불을 밝힘으로써 그 뜻에 동참했다.

다케다제약은 세계혈우연맹에서 혈우병 및 기타 출혈 장애가 있는 환자들의 진단 및 치료를 지원하는 GAP(Global Alliance for Progress) 프로그램의 비전 파트너다.

이를 통해 정부와 의료진, 환자들의 파트너십 조성 및 지속 가능한 국제적 치료 프로그램 개발을 위한 펀딩을 지원함으로써 전 세계 혈우사회에 기여하고 있다.

혈우병은 X 염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 되어 발생하는 출혈성 질환이다.

혈우병은 혈액응고인자 중 제8인자가 없거나 부족할 때 발생하는 혈우병A와 제9인자 결핍증인 혈우병B가 대부분이다.

전체 혈우병 환자들 가운데 약85%가 혈우병A, 약15%가 혈우병B이며, 국내에 혈우병A환자는 1600여명, 혈우병 B환자는 400여명이 있는 것으로 알려졌다.

 

◇길리어드 하보니, 신장애에도 용량조절 필요 없어

길리어드 사이언스 코리아(대표이사 이승우)는 자사의 만성 C형간염 치료제 ‘하보니’(성분명: 레디파스비르 90mg, 소포스부비르 400mg)가 지난 3월 25일부터 투석을 받는 말기 신장질환(ESRD; End-Stage Renal Disease) 환자를 포함해 신장애 정도에 관계없이 용량 조절이 요구되지 않는다고 허가 사항이 변경되면서 보다 폭넓은 치료 혜택을 제공할 수 있게 됐다고 밝혔다.
 
변경된 허가 사항의 주요 내용에 따르면 신장애 환자에 대한 하보니의 ‘용법ㆍ용량’항에서 기존에는 경증 또는 중등증 신장애 환자에서만 용량 조절 없이 사용 가능했으나, 이번 개정으로 투석을 받는 말기 신장질환 환자를 포함해 신장애 정도와 관계없이 용량 조절이 요구되지 않는다는 문구가 신설됐다.

이에 따라 하보니는 기존의 경증, 중등증 신장애 환자뿐만 아니라 중증 신장애(사구체여과율 측정치(eGFR)<30mL/min/1.73m2) 환자와 혈액투석을 받는 말기 신장질환 환자까지 용량 조절없이 사용 가능해졌다.

이번 허가 사항 변경은 투석을 시행하지 않는 중증 신장애를 동반한 성인 만성C형간염 환자를 대상으로 하보니 12주 단독요법 치료의 유효성과 안전성을 평가한 오픈라벨 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다.

연구 결과에 따르면, 유전자형 1형 만성 C형간염 환자 중 하보니 단독요법 12주 치료군의 100%(n=18/18)가 SVR12에 도달하며 소발디+리바비린 병용요법 치료군 대비 유효성을 보였다.(95% CI: 81.5%-100.0%)

또한 투석을 시행 중인 말기 신장질환 동반 성인 만성 C형간염 환자 95명을 대상으로 진행한 오픈라벨 임상시험 결과에서도 이전 치료 경험이 있고 간경변이 없는 유전자형 1형 환자와 초치료 또는 치료 경험이 있는 2형(대만만 해당), 4형, 5형, 6형 환자, 그리고 유전자형 판정이 보류된 C형간염 환자를 대상으로 하보니 단독요법 12주 치료를 진행한 결과, 치료군의 100%(n=31/31)가 SVR12에 도달하며 유의한 치료 효과를 나타냈다.(95% CI: 88.8%-100.0%)

이전 치료 경험 및 간경변이 없는 유전자형 1형 환자에서도 하보니 8주 치료로 93.3%(n=42/45)의 SVR12를 기록했다.(95% CI: 81.7%-98.6%)

다만 이와 함께 ‘사용상 주의사항’항에서 투석을 받는 경우를 포함한 중증 신장애가 있는 성인 환자 대상으로 하보니를 투여 시 가장 흔한 이상반응으로 피로와 불면증, 두통이 추가됐다.

또한 당뇨병 환자를 대상으로 직접 작용 항바이러스제 치료를 진행할 시 포도당 조절이 개선돼 잠재적으로 증상이 있는 저혈당을 경험할 수 있기 때문에 당뇨병 환자의 혈당 수준을 처음 3개월 동안 면밀히 모니터링해야 하며, 필요시 당뇨병 치료제를 수정해야 한다는 내용이 추가됐다.

한편 하보니는 1일 1회 1정 복용하는 만성 C형간염 치료제로, 국내에서 유일하게 프로테아제 억제제(PI, Protease Inhibitor) 성분이 포함되지 않아 Child-Pugh B 또는 C등급의 간경변 및 간이식 후 성인 환자 등 중증 간질환 환자에서도 제한없이 사용 가능하다.

하보니는 국내 유전자형 1형 만성 C형간염 환자 대상으로 12주 치료만으로 99%의 높은 완치율을 나타냈을 뿐만 아니라(95% CI: 94%-100%) 유전자형 2형 환자 대상으로도 12주 단독요법 치료 시 96%의 완치율을 기록하며(95% CI: 91%-99%) 우수한 치료 효과와 안전성을 보였다.

길리어드 사이언스 코리아 이승우 대표는 “하보니의 이번 허가 사항 변경으로 기존 중증 간질환 환자 뿐만 아니라 사각지대에 놓여있던 말기 신장질환 및 중증 신장애 환자들에게도 더 넓은 치료 혜택을 제공할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”며 “길리어드 사이언스는 앞으로도 다양한 치료 배경을 가진 국내 C형 간염 환자들에게 최적의 치료 환경을 마련하고 혁신적인 치료 혜택을 제공하기 위해 더욱 노력할 것”이라고 덧붙였다.

◇노바티스, 가톨릭빅데이터통합센터와 업무협약
한국노바티스(대표 조쉬 베누고팔)는 가톨릭중앙의료원 가톨릭빅데이터통합센터(Catholic Big Data Integration Center)와 보건의료 관련 데이터 및 디지털 기술 활용, 신약 개발 관련 연구 협력 등을 골자로 하는 상호업무협약(MOU)을 체결했다고 17일 밝혔다.

양 기관은 이번 협약을 통해 보건의료 분야 빅데이터 및 디지털 기술을 활용한 연구와 프로젝트를 수행하고, 관련 분야의 최신 지견 및 연구결과를 교류하는 등 정기적인 협력체계를 구축해 나갈 예정이다.

이번 협약에 따르면, 한국노바티스㈜는 가톨릭빅데이터통합센터와 손잡고 신약 개발을 위한 실용적 임상연구(Pragmatic Clinical Trial; PCT) 및 초기 임상효과와 안전성 검증을 효율적으로 진행할 방안들을 구체화시킬 계획이다.

가톨릭빅데이터통합센터는 임상 데이터 웨어하우스(Clinical Data Warehouse, CDW)를 활용해 한국노바티스의 사업 영역 별 의료데이터 추출 및 분석에 관한 협업을 진행해나갈 예정이다.

한국노바티스 조쉬 베누고팔 대표는 "노바티스는 체계적인 관리 감독 하의 임상연구를 통해 신약 연구개발에 집중하고 있다"며 “보건의료 빅데이터를 활용한 분석은 실제 임상 현장에서 우리의 의약품이 얼마나 효과를 보이는지 이해하는데 도움될 것으로 기대된다”고 말했다.

이어 “궁극적인 환자치료 증진을 위해 보건의료 빅데이터 활용을 확대해나가는 국내 헬스케어 산업의 변화에 뜻을 같이 하게 돼 기쁘다”고 소감을 밝혔다.

김대진 가톨릭빅데이터통합센터장은 “이번 MOU는 임상 데이터 웨어하우스(CDW)를 비롯해 CMC가 보유한 빅데이터의 고도화 및 활용도 제고를 위한 좋은 기회”라며 “데이터 중심 의료기관으로 도약하기 위해 다국적 제약회사인 노바티스와 긴밀히 협력해 나갈 것”이라고 포부를 밝혔다.

한편, 한국노바티스는 작년 4월 서울시와의 공동의향서(LOI) 체결을 통해 홍릉 서울바이오허브에 한국노바티스 혁신 협력 오피스를 설치하고 국내 바이오의료 분야 스타트업 및 유망 기업들과 오픈 이노베이션을 기반으로 한 다양한 사업을 공동 추진할 예정이다.

또한, 작년 6월 고려대의료원과 보건의료 데이터 및 디지털 기술에 대한 교류를 활성화하고 관련 공동연구 및 프로젝트 진행을 위한 MOU를 체결하는 등 국내 보건 의료 산업 발전에 기여하기 위한 다양한 노력을 진행하고 있다.

◇사노피 듀피젠트, 청소년 아토피피부염ㆍ성인 및 청소년 천식 적응증 확대
 

사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은, 이하 사노피)는 인터루킨-4(IL-4), 인터루킨-13(IL-13) 억제 생물의약품인 듀피젠트 프리필드주300밀리그램(성분명: 두필루맙, 유전자재조합)가 청소년 및 성인의 천식과 청소년 아토피피부염 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다고 밝혔다.

듀피젠트는 지난 1일, 식품의약품안전처로부터 만 12세 이상의 청소년 및 성인 중 기존 치료에 적절하게 조절되지 않는 중증 호산구성 천식의 추가 유지 치료에 대한 적응증을 추가했다.

아울러 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 만12세 이상 중등도-중증 청소년 아토피피부염 환자의 치료에 대한 적응증을 추가로 획득했다.

지난 2018년 성인 아토피피부염 환자 치료에 허가된 듀피젠트는 이로써 아토피피부염과 천식을 아우르는 두 가지 질환에 대한 적응증을 획득하며 제2형 염증 치료 포트폴리오를 본격 확립하게 됐다.

듀피젠트는 천식과 아토피피부염을 유발하는 제2형 염증의 주요 사이토카인(cytokine)인 IL-4와 IL-13의 신호전달을 선택적으로 억제하는 유일한 표적 생물의약품이다.

아토피피부염과 천식은 Th2 세포와 IL-4, IL-13이 주요하게 작용하는 ‘2형염증 신호전달 경로(Type 2 inflammatory pathway)’에 영향을 받는 것으로 알려져 있다.

이번 천식 적응증 확대는 성인 및 청소년 환자 2,800여명이 참여한 LIBERTY ASTHMA임상 프로그램이 근거가 됐다.

호산구 등 바이오마커에서 최소 수치 제한 없이 천식 환자 치료제로 승인된 부분은 특히 주목할 점이다.

임상 결과 투여 52주 시점에서 듀피젠트 투여군은 베이스라인 호산구 수치가 제한되지 않은 모든 환자에서 위약군 대비 연간 악화율 46% 이상의 감소를 보였으며, 그 중 300 cell/uL 이상인 환자에서는 위약군 대비 67%까지 개선시키는 효과를 입증했다.

폐 기능에서도 2주차부터 일관된 개선이 관찰됐으며, 52주차에서 위약군 대비 130mL의 폐기능 개선을 보였다.

특히 VENTURE 연구에서는 경구 스테로이드 의존성 환자군에서 천식 조절 상태를 유지하면서도 경구 코르티코스테로이드 사용이 약 80% 감소하거나 중단하는 등 유의미한 결과(P <0.0001)를 나타냈다.

아울러 아토피피부염에 대한 치료 효과는 중등도-중증 성인 및 청소년 아토피피부염 환자 2,600명 이상이 참여한 4개의 주요 3상 임상 연구(LIBERTY AD)를 통해 입증됐다.

청소년 아토피피부염 환자의 경우, 듀피젠트 투여 16주 시점에 피부병변 크기 및 중증도의 평균 66%의 개선을 보였으며 가려움증에서 평균 48%의 개선을 보였다.

삶의 질 척도 또한 위약군 대비 3배 많은 60%의 환자에서 개선되는 것을 확인할 수 있었으며, 성인을 대상으로 한 임상 시험과 일관된 안전성 프로파일 및 내약성을 입증했다.

사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경 사장은 “이번 적응증 확대를 통해 청소년 아토피피부염과 천식 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다”며 “이번 적응증의 추가가 제 2형 염증 질환에 대한 인지를 제고하고, 보다 근본적인 치료에 대한 접근성을 높이는 계기가 되기를 바란다”고 밝혔다.

중증 천식은 적절한 치료로도 조절 상태가 유지되지 않아 생물의약품 등의 추가적인 치료가 필요한 질환 중 하나다.

환자들은 기침, 호흡곤란 등의 증상으로 일상에 어려움을 겪음은 물론, 응급실 치료가 필요한 천식 발작의 위험에도 노출되어 있다.

아울러 아토피피부염은 단순한 피부병이 아닌 만성적인 전신 면역 질환으로서 무릎 뒤, 팔꿈치 안쪽, 얼굴, 목, 손 등 온 몸에 일상생활이 불가능할 정도의 극심한 가려움증, 발진, 건조증, 부스럼, 진물 등의 증상을 동반해 환자의 삶의 질을 심각하게 저해하는 질환 중 하나다.