미국 식품의약국(FDA)이 저분화도 상부 요로상피세포종양(UTUC) 치료를 위한 최초의 치료제인 유로젠 파마(UroGen Pharma)의 젤미토(Jelmyto, mitomycin gel)를 승인한다고 15일(현지시간) 밝혔다.
FDA에 의하면 상부 요로상피세포종양은 신장 또는 요관 내벽에서 발생하는 유형의 요로상피암으로, 저분화도 또는 고분화도 종양으로 발생할 수 있다. 저분화도 상부 요로상피세포종양은 희귀한 유형의 암이며 전이되는 경우는 드물지만 재발 가능성이 높다. 미국에서는 매년 6000~8000명의 신규 환자가 발생하는 것으로 추산된다.
젤미코는 DNA의 RNA 전사를 억제하는 알킬화제로, 단백질 합성을 중단시키고 암 세포의 증식 능력을 없애는 기전을 갖고 있다. FDA는 젤미코를 우선 심사 지정을 통해 신속 심사했으며 혁신치료제, 패스트트랙, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
이번 승인은 저분화도 상부 요로상피세포종양 환자 71명을 대상으로 진행된 임상시험의 결과를 근거로 이뤄졌다.
이 환자들은 최소 1개 이상의 측정 가능한 유두상 종양이 있는 저분화도 비침습성 상부 요로상피세포종양 환자였다. 환자들은 6주 동안 주 1회 젤미코를 투여받았으며, 완전관해가 확인된 경우 추가로 최대 11개월 동안 월 1회 젤미코를 투여받았다.
연구의 1차 평가변수는 치료 시작 후 3개월 차 완전관해율이었다. 완전관해는 주 1회 젤미코 6회 치료 이후 71명의 환자 중 41명(58%)에서 관찰됐다. 완전관해를 보인 환자 중 19명(46%)은 완전 반응이 12개월 동안 지속된 것으로 확인됐다.
젤미코를 투여받은 환자에서 보고된 흔한 부작용은 요관 폐쇄, 옆구리 통증, 요로감염증, 혈뇨, 신장기능장애, 피로, 구역, 복통, 배뇨장애, 구토 등이었다. 젤미코는 요관 폐쇄, 옆구리 통증, 요로패혈증 등 심각한 부작용을 유발할 수 있다. 젤미코로 인한 요관 폐쇄를 경험한 환자 중 51%는 폐쇄가 해결되지 않았다.
젤미토는 사구체 여과율이 30mL/min 이하인 환자와 임신한 여성에게는 투여가 금지된다. 태아 독성 때문에 남성 환자와 여성 환자 모두 젤미코 치료 도중 효과적인 피임법을 사용하는 것이 권고된다.
FDA의 피처드 파즈더 우수종양학센터 센터장 겸 의약품평가연구센터 종양질환부 책임자 대행은 “코로나19에 대처하는데 집중하고 있는 상황이지만 암 환자와 이들의 수요는 FDA의 최우선과제로 간주되고 있다. 이에 당국은 이 중요한 시기에서 종양 제품 개발을 계속 촉진하고 있다. 당국의 직원들은 신약 개발사, 학계 연구자, 환자단체와 가상으로 지속적으로 의견을 나누면서 암에 대한 의약품, 생물의약품, 의료기기의 심사를 진행하고 있다”고 말했다.
이어 “FDA가 저분화도 상부 요로상피세포종양 환자를 위한 치료제를 승인한 것은 이번이 처음이며, 이는 신요관절제술이 필요한 일부 환자에게 치료 옵션을 제공한다. 상부 요로의 복잡한 해부학적 구조와 관련된 치료적 어려움 때문에 많은 환자들이 신장, 요관, 방광소매를 완전 제거하는 근치적 절제술을 받아야만 했다. 젤미코는 이 환자들에게 처음으로 대체 치료 옵션을 제시한다”고 설명했다.
