미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약기업 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)의 폐동맥 고혈압(Pulmonary Arterial Hypertension, PAH) 치료제를 혁신치료제로 지정했다.
액셀러론은 FDA가 신약 후보물질 소타터셉트(sotatercept)를 폐동맥 고혈압 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다고 8일(현지시간) 발표했다.
액셀러론에 의하면 소타터셉트는 FDA가 2012년에 혁신치료제 지정 제도를 시작한 이후 폐동맥고혈압에 대한 혁신치료제로 지정된 최초의 의약품이다.
액셀러론의 하비브 데이블 최고경영자는 “당사는 올해 1월에 PAH 환자를 대상으로 진행된 소타터셉트의 PULSAR 임상 2상, 위약대조 연구에서 나온 긍정적인 톱라인 결과를 발표한 바 있다"면서 "우리는 이 결과를 근거로 소타터셉트가 현재 치료 패러다임을 바꿀 가능성이 있으며 현재 이용 가능한 치료법과 함께 PAH 환자에게 상당한 혜택을 제공할 수 있다고 생각한다”고 강조했다.
이어 “FDA가 소타터셉트를 액셀러론이 발굴한 의약품 중 최초이자 PAH 치료제 후보물질 중 최초로 혁신치료제로 지정해 매우 기쁘다"며 "가능한 한 빨리 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하려는 우리의 임무를 뒷받침한다”고 밝혔다.
FDA의 혁신치료제 지정은 심각한 또는 치명적인 질환에 대한 의약품의 개발과 심사를 신속히 진행시키기 위한 제도다.
혁신치료제 지정을 위해서는 기존 치료제에 비해 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수에서 상당한 개선을 제공할 수 있다는 예비 임상 증거가 필요하다.
소타터셉트는 PAH의 주요 분자적 요인인 BMPR-II 신호전달계의 재조정을 위해 TGF-베타 슈퍼패밀리를 표적으로 하는 선택적 리간드 트랩으로 만들어진 신약 후보물질이다.
PULSAR 임상 2상 시험에서는 1차 평가변수 및 주요 2차 평가변수들을 충족시킨 것으로 나타났다. 임상시험 도중 보고된 이상반응은 이전에 다른 질환에 대한 연구에서 나온 데이터와 유사했다.
FDA는 작년에 소타터셉트를 폐동맥 고혈압에 대한 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 액셀러론은 브리스톨마이어스스퀴브와의 라이선싱 계약 하에 소타터셉트를 개발 중이다.
