최종편집 2020-06-05 09:19 (금)
로슈 척수성 근위축증 치료제 FDA 심사기간 연장
상태바
로슈 척수성 근위축증 치료제 FDA 심사기간 연장
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.04.08 16:33
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

데이터 추가 제출 때문...오는 8월 결정

미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약기업 로슈의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 리스디플람(risdiplam)에 대한 심사기간을 연장했다.

로슈는 7일(현지시간) FDA가 리스디플람의 신약승인신청 심사를 위해 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA) 목표일을 올해 5월 24일에서 8월 24일로 연기하기로 했다고 발표했다.

로슈는 이 같은 결정이 최근 FDA와 긴밀히 협력하면서 SUNFISH Part 2 임상시험에서 나온 데이터를 포함한 추가적인 데이터를 제출한데 따른 것이라고 설명했다.

이 데이터는 2차 국제 척수성근위축증 과학ㆍ임상학술회의(International Scientific and Clinical Congress on Spinal Muscular Atrophy)에서 발표된 바 있다.

▲ 로슈의 척수성 근위축증 치료제 리스디플람 판매 승인신청에 대한 FDA의 심사 기간이 연장됐다.
▲ 로슈의 척수성 근위축증 치료제 리스디플람 판매 승인신청에 대한 FDA의 심사 기간이 연장됐다.

앞서 FDA는 작년 11월에 리스디플람 승인신청을 우선 심사 대상으로 지정하면서 2020년 5월 24일까지 결정을 내리기로 목표했다.

로슈는 지난 2월에 FDA와의 논의를 바탕으로 광범위한 환자들이 리스디플람을 이용할 수 있도록 보장하는데 도움이 될 수 있는 추가적인 데이터를 제출했다.

이 데이터에는 2형 또는 3형 척수성근위축증을 앓는 2~25세의 환자를 대상으로 수행된 유일한 위약 대조 연구인 SUNFISH Part 2 주요 임상시험에서 나온 12개월 효능 및 안전성 데이터가 포함됐다. FDA는 추가 제출된 데이터의 양을 고려할 때 심사에 더 많은 시간이 필요하다고 판단했다.

로슈의 리바이 개러웨이 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄은 “우리는 새로운 치료 옵션으로서 리스디플람의 잠재력을 강하게 믿고 있으며 SMA 치료에 대한 미충족 수요가 남아있다는 것을 인정한다”고 밝혔다.

이어 “리스디플람의 심사를 지원하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하고 있다"면서 "우리의 목표는 가능한 한 빨리 이 치료제를 SMA를 앓는 유아, 어린이, 성인에게 제공하는 것”이라고 덧붙였다.

현재 로슈는 브라질, 칠레, 인도네시아, 러시아, 한국, 대만에서 리스디플람의 허가 신청을 제출한 상황이다. 중국에서도 곧 신청을 제출할 예정이며 올해 중반기에 유럽과 다른 전 세계 국가들에서도 허가 신청을 추진할 계획이다.

리스디플람은 경구투여용 생존운동신경원-2(survival motor neuron-2, SMN-2) 스플라이싱 조절제다. 로슈는 미국 SMA재단, PTC 테라퓨틱스와의 제휴 하에 리스디플람의 임상 개발을 주도하고 있다. 이전에 다른 SMA 표적 치료를 받은 환자를 포함해 출생부터 60세까지의 환자를 대상으로 광범위한 임상시험 프로그램을 진행하고 있다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.