미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl, 성분명 루스파터셉트)의 적응증을 확대 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브와 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)는 3일(현지시간) FDA가 레블로질을 환상철적모구가 있는 매우 낮은 위험에서 중간 위험의 골수형성이상증후군 또는 환상철적모구와 혈소판증가증이 있는 골수형성이상/골수증식성 종양을 앓는 성인 환자에서 적혈구 조혈자극제에 실패하고 8주간 2unit 이상의 적혈구 수혈이 필요한 빈혈의 치료를 위한 최초이자 유일한 적혈구성숙약물로 허가했다고 발표했다.
이 승인은 임상 3상 MEDALIST 시험의 결과를 근거로 이뤄졌다. 레블로질은 미국에서 작년 11월에 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 베타 지중해빈혈 환자의 빈혈 치료제로 처음 허가됐다.
레블로질은 빈혈의 즉각적인 교정이 필요한 환자에서 적혈구 수혈 대체제로 사용하는 약물은 아니다.
임상시험에서 레블로질을 투여받은 환자군은 위약군에 비해 첫 24주 동안 최소 8주 이상 적혈구 수혈 비의존 상태에 도달한 환자 비율이 유의하게 높은 것으로 나타났다.
또한 레블로질 투여군은 첫 24주 및 48주 동안 최소 12주 이상 수혈 비의존 상태에 도달한 환자 비율도 위약군보다 유의하게 더 높았다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 피로, 근골격 통증, 어지럼증, 설사, 호흡곤란, 구역, 과민반응, 두통, 상기도감염 등이었다.
MEDALIST 임상시험에서 나온 결과는 올해 1월에 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
미국 텍사스대학교 MD앤더슨암센터의 기예르모 가르시아-메네로 교수는 “임상시험에서 레블로질은 환상철적모구가 있는 골수형성이상증후군 환자의 빈혈 치료에 상당한 혜택이 있는 것으로 나타났다"고 소개했다.
이어 "빈혈은 골수형성이상증후군의 심각한 결과로 이 환자의 대다수는 정기적인 적혈구 수혈을 받아야 하는데 이로 인해 철과잉증, 수혈부위반응, 감염 같은 추가적인 합병증이 발생할 수 있다"며 "현재 환경에서 빈번한 수혈은 개인과 의료 시스템에 줄 수 있는 상당한 부담을 생각하게 한다”고 설명했다.
브리스톨마이어스스퀴브 혈액학 의학부 부사장 다이앤 맥도웰은 “오늘 레블로질 승인은 골수형성이상증후군과 관련된 빈혈을 해결하기 위한 치료 옵션이 제한적인 골수형성이상증후군 환자 대다수에게 중요한 이정표를 세운 것"이라며 "또한 이는 심각한 질환을 앓는 환자의 삶을 개선시키는 혁신적인 제품을 개발하겠다는 우리의 지속적인 약속을 보여준다. 이 환자들이 레블로질을 즉시 사용할 수 있게 되길 기대한다”고 밝혔다.
