일본 제약기업 다이이찌산쿄가 미국 희귀질환 전문 바이오제약회사 울트라제닉스(Ultragenyx)의 유전자 치료제 생산 기술을 도입하기로 했다.
다이이찌산쿄는 울트라제닉스의 독자적인 아데노관련바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 생산 기술의 비-독점적 사용을 위한 전략적 파트너십 계약을 체결했다고 1일 발표했다.
유전자 치료제 연구개발에서는 세포를 표적으로 하는 유전자 전달 방법이 중요하며, 다양한 인체 조직으로 유전자를 전달하는데 사용할 수 있는 AAV 벡터는 가장 기대되는 방법이다.
다이이찌산쿄는 현재 AAV 벡터를 사용해 유전자 치료제 발굴 연구를 수행하고 있으며, 향후 환자에게 유전자 치료제를 제공하기 위해서는 초기 단계에서 자체 생산 기술을 확립하는 것이 필수적이라고 설명했다. 울트라제닉스는 HeLa 및 HEK293 세포를 사용해 자체 AAV 생산 시스템을 개발했으며, 이는 안정적인 품질, 높은 생산 효율, 대량 생산 능력 면에서 특히 우수하다고 한다.
계약에 따라 다이이찌산쿄는 울트라제닉스로부터 기술 도입을 완료할 것이며 이후 울트라제닉스의 협력 하에 생산능력을 확대하고 2020년 중반부터 AAV 유전차 치료제 후보물질의 생산을 시작할 계획이다.
다이이찌산쿄는 울트라제닉스에게 1억2500만 달러를 계약금으로 지급할 것이며, 차후 성공적인 기술 이전 시 2500만 달러를 추가 지급하고 울트라제닉스의 기술을 이용해 제조된 제품에 대한 매출 로열티를 지급하기로 했다. 또한 다이이찌산쿄는 약 7500만 달러어치의 울트라제닉스 보통주를 매입할 것이다.
다이이찌산쿄는 회사의 2020년 비전 달성을 넘어 지속적으로 성장하면서 암 분야에서 경쟁우위를 갖춘 글로벌 제약 혁신기업이 된다는 목표를 갖고 있으며 이를 위해 유전자 치료제, 핵산 의약품, 세포 치료제를 비롯한 차세대 의약품을 만드는데 집중하고 있다고 밝혔다.
