미국 식품의약국(FDA)이 호주 생명공학기업 메소블라스트(Mesoblast)의 급성 이식편대숙주병(graft versus host disease, GVHD) 치료제 승인 신청을 우선 심사하기로 했다.
메소블라스트는 1일(현지시간) FDA가 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD) 소아 환자 치료를 위한 동종이계 세포 치료제 라이온실(Ryoncil, remestemcel-L)의 바이오의약품 허가 신청을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.
심사 기한은 올해 9월 30일까지로 정해졌다. 메소블라스트는 라이온실이 승인될 경우 미국에서 즉시 발매할 계획이다.
우선 심사 지정은 승인될 경우 심각한 질환의 치료, 진단, 예방의 안전성 또는 효과를 크게 개선시킬 수 있는 의약품에 대한 승인 신청서 심사에 관심과 자원을 집중하는 제도다. 메소블라스트는 FDA가 이 신청서에 대해 자문위원회 회의를 개최할 예정이라고 설명했다고 밝혔다.
메소블라스트의 실비유 이테스쿠 최고경영자는 “이 파괴적인 질병의 더 진전된 단계로 고통 받는 아동의 생존 결과를 개선시키는 방법이 절실히 필요하다"면서 "이번 BLA 접수는 자사에게 중요한 이정표를 세운 것이다. 메소블라스트는 목표하는 재고 마련과 상업팀 구축을 비롯해 라이온실의 잠재적인 발매를 준비하고 있다”고 말했다.
급성 GVHD는 동종골수이식을 받는 환자 중 약 50%에서 발생한다. 전 세계적으로 3만 명 이상이 매년 동종골수이식을 받는 것으로 추산되며 이 숫자는 점점 증가하고 있다.
가장 심각한 유형의 급성 GVHD 환자는 최적의 기관 표준치료에도 불구하고 사망률이 90%에 달한다.
현재 미국에서 12세 이하의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병 환자를 위해 승인된 치료제는 없는 상황이다.
