브리스톨마이어스스퀴브(BMS)가 미국에서 새로운 CAR-T 치료제의 판매 승인을 신청했다.
브리스톨마이어스스퀴브와 블루버드바이오(bluebird bio)는 이전에 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체를 포함해 최소 3가지 치료를 받은 다발성골수종 성인 환자 치료를 위한 항-B세포 성숙화 항원(B-cell maturation antigen, BCMA) 키메라항원수용체(chimeric antigen receptor) T세포 면역치료제 이데캅타진 비클루셀(idecabtagene vicleucel, ide-cel, bb2121)의 바이오의약품허가신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 31일(현지시간) 발표했다.
이 허가 신청은 임상 2상 KarMMa 연구 결과를 근거로 한다. KarMMa 연구는 이전에 많은 치료를 받은 재발성 및 불응성 다발성골수종 환자를 대상으로 이데셀의 효능과 안전성을 평가했다. 작년 12월에 발표된 톱라인 데이터에 의하면 이데셀은 1차 평가변수(전체반응률)와 주요 2차 평가변수를 충족시킨 것으로 나타났다.
안전성 결과는 이데셀의 예비 안전성 및 효능을 평가한 임상 1상 CRB-401 연구에서 관찰된 것과 일관됐다. 종합적인 결과는 향후 학술대회에서 발표될 예정이다.
BCMA는 다발성골수종 암 세포에서 거의 보편적으로 발현되는 단백질로, 이 공격적인 유형의 혈액암 치료를 위해 중요한 잠재적인 표적이다. 회사 측은 이데셀이 FDA에 승인 신청된 의약품 중 최초로 이 항원을 표적으로 삼고 다발성골수종을 치료하는 CAR T세포 치료제라고 설명했다.
이데셀은 FDA와 유럽의약청(EMA)에 의해 각각 재발성 및 불응성 다발성골수종 치료를 위한 혁신치료제(BTD) 및 우선순위의약품(PRIME)으로 지정된 상태다. 브리스톨마이어스스퀴브는 작년에 세엘진 인수를 통해 이데셀을 획득했다.
