미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 새로운 쿠싱병 치료제 이스투리사(Isturisa, 성분명 오실로드로스타트)의 판매를 승인했다.
FDA는 6일(현지시간) 뇌하수체 수술을 받을 수 없거나 수술을 받았지만 여전히 질병을 앓는 성인 쿠싱병 환자를 위한 경구용 정제 이스투리사를 승인한다고 발표했다.
쿠싱병은 부신에서 코티솔(cortisol, 당질 코르티코이드) 호르몬이 과도하게 생산되는 희귀질환이다.
이스투리사는 11-베타-수산화효소를 차단하고 코티솔 합성을 막음으로써 코티솔 과잉생산을 직접 해결하는 최초의 FDA 승인 의약품이다.
FDA 의약품평가연구센터 제2의약품평가부 부장 대행 메리 탄 하이는 “FDA는 희귀질환에 대해 안전하고 효과적인 치료제의 개발을 지원하며, 이 새로운 치료제는 과도한 코티솔 생산으로 인해 다른 의학적 문제 발생 위험을 야기하는 희귀질환인 쿠싱병을 앓는 환자를 도울 수 있다. 환자가 정상적인 코티솔 수치에 도달할 수 있도록 돕는 이 의약품은 성인 쿠싱병에 중요한 치료 옵션”이라고 말했다.
쿠싱병은 부신을 자극해 과도한 코티솔 생산이 일어나게 하는 부신피질자극 호르몬(adrenocorticotropin)이 뇌하수체 종양으로 인해 과도하게 분비되면서 발생한다.
쿠싱병은 30~50세의 성인에서 가장 흔하며 남성보다 여성에게 3배 더 많이 발병한다. 쿠싱병은 고혈압, 비만, 제2형 당뇨병, 다리 및 폐의 혈전, 뼈 손실 및 골절, 면역력 저하, 우울증 등 중대한 건강 문제를 일으킬 수 있다.
쿠싱병 환자는 팔다리가 가늘어지고, 얼굴이 둥글게 되고, 목 주위 지방이 증가하고, 쉽게 멍이 들고, 자주색 선조가 나타나고, 근육이 약화될 수 있다.
이스투리사의 안전성과 효능은 평균 41세의 성인 쿠싱병 환자 137명을 대상으로 평가됐다. 대다수의 환자들은 뇌하수체 수술을 받았는데 쿠싱병이 치료되지 않았거나 수술 대상이 아니었다.
24주, 단일군, 개방표지 기간 동안 모든 환자들은 시작 용량으로 1일 2회 이스투리사 2mg을 복용했고, 용량은 2주마다 최대 1일 2회 30mg까지 증가될 수 있었다.
치료 기간이 끝날 무렵 환자 중 절반 정도는 코티솔 수치가 정상 범위 이내인 것으로 나타났다.
용량 증가가 필요 없었고 마지막 12주 동안 내약성이 확인된 환자 71명은 8주 이중맹검, 무작위, 휴약 연구에서 이스투리사 또는 위약을 투여받았다.
그 결과 이스투리사 치료군 중 코티솔 수치가 정상 범위 이내인 환자 비율은 86%, 이에 비해 위약군은 30%로 집계됐다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 부신 기능저하, 두통, 구토, 구역, 피로, 부종 등이었다. 이스투리사를 복용한 사람에서는 코티솔저하증, QTc 연장, 부신 호르몬 전구물질 및 안드로겐 수치 상승이 발생할 수도 있다.
이스투리사는 의료제공자의 지시에 따라 아침과 저녁으로 1일 2회 경구 복용하며, 의료제공자는 치료 시작 이후 환자의 반응에 따라 용량을 재평가할 수 있다. FDA는 이스투리사를 희귀의약품으로 지정했다.
