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바이오젠-상가모, 신경질환 유전자 치료제 개발 제휴
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바이오젠-상가모, 신경질환 유전자 치료제 개발 제휴
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.02.29 06:11
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알츠하이머ㆍ파킨슨병 포함...상가모 기술 적용

미국 생명공학기업 바이오젠(Biogen)과 유전자 치료제 전문기업 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 신경질환에 대한 유전자 치료제 개발을 위해 제휴를 맺었다.

바이오젠과 상가모는 27일(현지시간) 알츠하이머병을 포함한 타우병증에 대한 신약 후보물질 ST-501과 파킨슨병을 포함한 시누클레인병증에 대한 후보물질 ST-502, 공개되지 않은 신경근육질환 표적과 최대 9개의 추가적인 신경질환 표적에 대한 후보물질을 개발하고 상업화하기 위한 글로벌 라이선싱 제휴를 체결했다고 발표했다.

▲ 미국 생명공학기업 바이오젠(Biogen)과 유전자 치료제 전문기업 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 신경질환에 대한 유전자 치료제 개발을 위해 제휴를 맺었다.
▲ 미국 생명공학기업 바이오젠(Biogen)과 유전자 치료제 전문기업 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 신경질환에 대한 유전자 치료제 개발을 위해 제휴를 맺었다.

두 회사는 신경질환과 관련된 핵심 유전자 발현을 조절하기 위해 아데노관련바이러스(AAV)를 통해 전달되는 상가모의 독자적인 징크 핑거 단백질(ZFP) 기술을 활용할 계획이다.

바이오젠의 연구개발부 앨프리드 샌드록 부사장은 “바이오젠은 신경과학 분야의 선도기업으로서 세계적으로 중요한 신경계 질환을 치료할 수 있는 DNA 수준에서의 새로운 유전자 조절 치료 접근법을 연구하기 위해 상가모와 협력할 것"이라며 "우리는 이러한 프로그램을 개발, 발전시키고 임상시험 계획 신청 단계로 진전시키는 것을 목표로 삼았다”고 밝혔다.

상가모의 샌디 맥레 CEO는 “현재 알츠하이머병, 파킨슨병 같은 파괴적인 신경퇴행성질환을 앓는 환자를 위해 승인된 질병 조절 치료제는 없으며, 현재의 표준요법처럼 증상을 해결하는데 그치는 것이 아니라 질병 진행을 늦추거나 중단시키는 의약품의 개발이 시급한 상황"이라고 강조했다.

이어 ".신경과학에서 유전체 의학이 유전체 수준에서 근본 원인을 해결함으로써 질병 자연사를 변경할 수 있는 일회성 치료를 제공할 것이라고 믿는다”고 밝혔다.

상가모의 유전체 조절 기술인 징크 핑거 단백질 전사인자(ZFP-TFs)는 AAV를 통해 전달되며 DNA 수준에서 기능하면서 원하는 치료 효과를 위해 특정 유전자 발현을 선택적으로 억제하거나 활성화한다.

전임상 연구에서는 AAV 벡터를 이용한 타우 표적 및 알파 시누클레인 표적 ZFP-TFs 전달이 매우 특이적이고 강력하며 조정 가능한 타우 및 알파 시누클레인 억제를 나타냈다.

계약에 따라 바이오젠은 ST-501과 ST-502, 비공개된 신경근육질환 표적에 대한 독점적 글로벌 권리를 갖는다.

또한 바이오젠은 5년 동안 9개의 추가적인 비공개 표적을 선택할 수 있는 독점적 권리를 보유한다.

상가모는 독자적인 CNS 전달 벡터 및 치료적으로 관련된 유전자를 표적으로 하는 ZFP-TFs 조합의 개발을 목표로 초기 연구 활동을 수행할 것이며 관련 연구 비용은 두 회사가 분담할 예정이다. 

바이오젠은 차후 임상시험 계획 신청을 위한 연구, 임상 개발, 규제당국과 상호작용, 글로벌 상업화를 담당하고 비용을 부담하기로 했다.

상가모는 제휴의 첫 3개 제품에 대한 초기 임상시험을 위한 GMP 제조 활동을 맡고, 바이오젠은 첫 3개 제품에 대한 첫 번째 임상시험 이후 GMP 제조 활동을 책임진다.

상가모는 바이오젠으로부터 1억2500만 달러의 라이선스피와 회사 주식 매각을 통해 2억2500만 달러를 받는다.

또한 향후 개발, 허가, 상업적 이정표 달성 여부에 따라 최대 23억7000만 달러와 한 자릿수 후반대에서 10% 초반대 로열티를 받을 수 있다.

거래 절차는 독점금지법에 따른 심사 이후 완료된다.


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